Amilotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarında SAR443820 için Faz 2 Çalışması

Bu çalışma, amilotrofik lateral skleroz (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.) tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.sı almış 18-80 yaş arası erkek ve kadın katılımcılarda, günde iki kez (BID) oral olarak uygulanan SAR443820'nin etkinliğini, güvenliliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini (PK) ve farmakodinamiğini (PD) plaseboya karşı değerlendiren paralel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. gruplu, Faz 2, randomize, çift kör bir çalışmadır. Çalışmayı açık etiketli, uzun dönemli bir uzatma dönemi takip etmektedir. ACT16970 çalışması, A ve B olmak üzere 2 bölümden oluşmaktadır:

Bölüm A, 1. Günden önce 4 haftaya kadar süren bir tarama dönemini takiben 24 haftalık, çift kör, plasebo kontrollü bir bölümdür. Bölüm A'nın 1. Gününde katılımcılar, aşağıdaki listede belirtildiği gibi 2:1 oranında SAR443820 tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. koluna veya eşleşen plasebo koluna randomize edilmiştir:

* TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. kolu: SAR443820, BID
* Plasebo kolu: Plasebo, BID

Randomizasyon, çalışma merkezinin coğrafi bölgesi, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. başlangıç bölgesi (bulber vs diğer bölgeler), riluzol kullanımı (evet vs hayır), edaravon kullanımı (evet vs hayır) ve sodyum fenilbütirat ve taurursodiol kombinasyonu (Amerika Birleşik Devletleri'nde [ABD] Relyvrio ve Kanada'da Albrioza olarak adlandırılır) kullanımı (evet vs hayır) ile tabakalandırılmıştır. Katılımcılar, başlangıçta (1. Gün), 2. Hafta, 4. Hafta, 6. Hafta, 8. Hafta, 10. Hafta, 12. Hafta, 16. Hafta, 20. Hafta, 21. Hafta, 22. Hafta, 23. Hafta ve 24. Haftada klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır. değerlendirmelerine katılmışlardır. 24. Haftada devam eden tüm katılımcılar, açık etiketli uzatma Bölüm B'ye geçmiştir. 24. Hafta Ziyareti, Bölüm A'nın sonu ve Bölüm B'nin başlangıcı olmuştur.

Bölüm B, 24. Haftadan başlayıp 106. Haftaya kadar devam eden açık etiketli, uzun dönemli bir uzatma dönemidir. Bölüm B'nin amaçları, Bölüm A'daki SAR443820 katılımcılarına genişletilmiş erişim sağlamak ve uzun süreli SAR443820 tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin güvenliğini ve etkinliğini daha fazla değerlendirmektir. Bölüm A'daki randomizasyonda katılımcıların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ataması, Bölüm B'nin sonuna kadar Araştırmacılardan, katılımcılardan ve saha personelinden gizli kalmıştır. Bölüm A'da kalıcı olarak araştırma ürünü (IMP) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sini bırakanlar hariç, her katılımcı Bölüm B'de BID oral SAR443820 tabletleri almıştır.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- SAR443820, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastaları için potansiyel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneği olabilir ve bu çalışma ilacın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
- Çalışma, çift kör, plasebo kontrollü bir tasarıma sahiptir, bu da sonuçların daha güvenilir olmasını sağlar.
- Çalışma, uzun süreli kullanımın etkilerini değerlendirmek için açık etiketli bir uzatma bölümü içermektedir.