İlaç ve Tedavi Gelişmeleri

Klinik Gelişim Hattı

ALS İlaç ve Tedavi Adayları

Dünya genelinde geliştirilmekte olan en umut verici ALS tedavilerinin klinik aşamaları.

FAZ 1 (Güvenlik / Planlama)

🧪 Faz 1 🎗️ Yetim İlaç

AKV9 (NU-9)

Protein Agregasyon Önleme & Üst Motor Nöron Koruması

Detayları Gör

🧪 Faz 1

ATLX-1282

Nöroproteksiyon (Yeni Reseptör Hedefli Monoklonal Antikor)

Detayları Gör

🧪 Faz 1 ⚡ FDA Hızlı İnceleme

VTx-002

Gen Terapisi (TDP-43 Patolojisi Hedefli Vektörize Antikor)

Detayları Gör

🧪 Faz 1

TRCN-1023

UNC13A Onarımı (Antisens Oligonükleotid – ASO)

Detayları Gör

🧪 Faz 1

INS1202

Gen Tedavisi (SOD1 Susturma – AAV9 shRNA)

Detayları Gör

🧪 Faz 1 ⚡ FDA Hızlı İnceleme

AMX0114

Calpain-2 Hedefli ASO (Akson Koruması)

Detayları Gör

🧪 Faz 1

LY4256984

Antisens Oligonükleotid (ASO) – UNC13A Hedefli (TDP-43 Kriptik Ekzon Düzeltmesi)

Detayları Gör

FAZ 2 (Klinik Etkililik)

🧪 Faz 2 ⚡ FDA Hızlı İnceleme 🎗️ Yetim İlaç

Tazbentetol (SPG302)

Sinaps Yenilenmesi (Sinaptik Rejenerasyon)

Detayları Gör

🧪 Faz 2 🎗️ Yetim İlaç

NX210c

Kan-Beyin Bariyeri (BBB) Onarımı

Detayları Gör

🧪 Faz 2

QRL-201

STMN2 mRNA'sını hedefleyen antisens oligonükleotit (ASO)

Detayları Gör

🧪 Faz 2 ⚡ FDA Hızlı İnceleme

COYA-302 (COYA 302)

Nöroenflamasyon Düzenleyici (Treg Hücre Fonksiyonu Artırıcı Biyolojik Kombinasyon)

Detayları Gör

🧪 Faz 2 🎗️ Yetim İlaç

AP-101

Yanlış Katlanmış SOD1 Hedefli Antikor (Yayılım Engelleyici & Temizleme Destekleyici)

Detayları Gör

🧪 Faz 2

VHB937

TREM2 Hedefli Monoklonal Antikor (Mikroglia Aktivasyonu & Nöroproteksiyon)

Detayları Gör

FAZ 3 (Geniş Çaplı Testler)

🧪 Faz 2/3 🎗️ Yetim İlaç

NUZ-001 (Monepantel)

mTOR Sinyal Yolağı İnhibisyonu (Otofaji İndüksiyonu & Toksik Protein Agregat Temizlenmesi)

Detayları Gör

🧪 Faz 3 🎗️ Yetim İlaç ⚡ FDA Hızlı İnceleme

MN-166 (Ibudilast)

PDE4 & MIF İnhibisyonu (Glial Hücre Baskılanması & Nöroenflamasyon Azaltılması)

Detayları Gör

🧪 Faz 3 🎗️ Yetim İlaç

CNM-Au8

Hücresel Enerji (Nanoterapötik Katalizör)

Detayları Gör

🧪 Faz 3 🎗️ Yetim İlaç

Masitinib

Nöroenflamasyon Önleyici (Tirozin Kinaz İnhibitörü)

Detayları Gör

🧪 Faz 3 🎗️ Yetim İlaç

Pridopidine

Sigma-1 Reseptör Agonisti (Nöroproteksiyon)

Detayları Gör

🧪 Faz 3 🎗️ Yetim İlaç

PrimeC

Sabit-doz kombinasyon (siprofloksasin + selekoksib)

Detayları Gör

🧪 Faz 3 🎗️ Yetim İlaç

Ulefnersen (ION363)

Antisens Oligonükleotid (FUS Proteini Susturma)

Detayları Gör

ONAYLI TEDAVİLER

✓ Onaylı FDA EMA TİTCK

Riluzol (Rilutek)

Glutamat İnhibisyonu (Eksitotoksisiteyi Azaltma)

Detayları Gör

✓ Onaylı FDA

Edaravon (Radicava)

Oksidatif Stres Önleyici (Serbest Radikal Süpürücü)

Detayları Gör

✓ Onaylı FDA EMA

Tofersen (Qalsody)

Antisense Oligonükleotid (ASO - SOD1 Gen Susturma)

Detayları Gör

ONAYLI İLAÇ

İlaç

EMA TİTCK FDA

Riluzole (RILUTEK)

RILUTEK, riluzol etken maddesini içeren ve ALS (amiyotrofik lateral skleroz) tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Hastalığı tamamen ortadan kaldırmaz;...