SOD1 Genindeki Mutasyon ile İlişkili ALS (SOD1-ALS) Olan Yetişkin Katılımcılarda ALN-SOD'un İlk İnsan Çalışması (FIH)
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu araştırma, SOD1 adı verilen bir gendeki değişimden kaynaklanan Amyotrofik Lateral Skleroz (SOD1-ALSSOD1-ALSSüperoksit dismutaz 1 genindeki mutasyonlar sonucu gelişen, ALS'nin genetik bir formu.) hastalarında, ALN-SOD adlı deneysel bir ilacı incelemektedir. Bu çalışma, bu ilacın insanlara ilk kez verildiği araştırmadır. Çalışmanın temel amacı, ilacın ne kadar güvenli olduğunu ve vücut tarafından ne kadar tolere edilebildiğini (kaldırılabildiğini) görmektir. Ayrıca ilacın kandaki ve beyin-omurilik sıvısındaki miktarı, vücudun ilaca karşı savunma maddesi (antikor) üretip üretmediği ve ilacın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. belirtileri üzerindeki etkileri de araştırılmaktadır.
Bu çalışma, SOD1 (Süperoksit Dismutaz-1) gen mutasyonuna bağlı Amyotrofik Lateral Skleroz (SOD1-ALSSOD1-ALSSüperoksit dismutaz 1 genindeki mutasyonlar sonucu gelişen, ALS'nin genetik bir formu.) hastalarında deneysel bir ajan olan ALN-SOD'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmeyi amaçlayan, insanlardaki ilk (FIH) klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır. Çalışma kapsamında ilacın güvenlilik profilinin yanı sıra, kan ve beyin omurilik sıvısındaki (BOS) farmakokinetik özellikleri (farklı zamanlardaki konsantrasyonları), spesifik biyobelirteçler üzerindeki etkileri, potansiyel immünojenisite (anti-ilaç antikor gelişimi) durumu ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları üzerindeki klinik etkileri incelenmektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, SOD1 gen mutasyonuna bağlı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. (SOD1-ALSSOD1-ALSSüperoksit dismutaz 1 genindeki mutasyonlar sonucu gelişen, ALS'nin genetik bir formu.) hastalarında ALN-SOD ilacının insanlardaki ilk (FIH) denemesidir.
- Araştırmanın birincil amacı, deneysel ilacın güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir.
- İlacın kan ve beyin omurilik sıvısındaki (BOS) seviyeleri ile belirli biyobelirteçler üzerindeki etkileri incelenmektedir.
- Vücudun ilaca karşı antikor geliştirip geliştirmediği ve ilacın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları üzerindeki etkileri takip edilmektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT06351592