Acurastem, ALS Tedavisini Klinik Deneylere Taşımak İçin 7,5 Milyon Dolar Fon Aldı

Acurastem, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. ve ilgili hastalıklar için öncü klinik adayı olan AS-241'i klinik deneylere taşımak amacıyla Kaliforniya Rejeneratif TıpRejeneratif tıpHasar görmüş doku veya organların işlevini geri kazandırmak veya yenilemek amacıyla hücre, doku mühendisliği ve gen terapisi yöntemlerini kullanan tıp dalı. Enstitüsü'nden (CIRM) 7,5 milyon dolar fon aldı. HibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon., AS-241'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ayırt edici bir özelliği olan TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.yle ilgili sorunların neden olduğu belirli ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. kusurlarını düzeltebildiğini gösteren hücre temelli çalışmalar ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenli olduğunu, beyin ile omurilikte kalıcı maruziyet sağladığını gösteren hayvan verileriyle desteklendi. Şirket daha önce AS-241 için iyi üretim uygulamaları oluşturmak ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini, farmakolojik özelliklerini ve etkili doz aralıklarını değerlendirmek üzere hayvan çalışmaları yürütmek için CIRM'den 4 milyon dolar almıştı. Acurastem kurucu ortağı ve CEO'su Sam Alworth, bir basın açıklamasında "CIRM finansmanı, alandaki en titiz bilimsel ve translasyonelTranslasyonelLaboratuvar ortamındaki temel bilimsel bulguların, hastaların tanı ve tedavi süreçlerine (kliniğe) aktarılması süreci. inceleme süreçlerinden birinden geçer. Destekleri, bilimimizin kalitesine ve AS-241'in terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. potansiyeline olan güçlü güveni yansıtmaktadır" dedi. Alworth, bu ödülün AS-241'i hızla Faz 1 klinik deneyine taşımak için temel teşkil ettiğini belirtti.

TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. Protein Üretimini Geri Kazandırmayı Hedefliyor TDP-43, normalde çekirdekte (DNA'nın depolandığı hücresel bölme) bulunan ve protein üretimi için genetik bilginin işlenmesinde ihtiyaç duyulan bir proteindir. TDP-43'ün hedeflerinden biri, sinir hücreleri arasındaki sinyal iletimi için önemli olan UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. proteininin yapımı için genetik talimatları sağlayan bir moleküldür. Çoğu ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasında TDP-43 anormaldir ve çekirdek dışında toksik kümeler oluşturarak normal görevini yapmasını engeller. Sonuç olarak, UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. üretimi için genetik talimatlar düzgün işlenemez ve bu proteinin seviyeleri önemli ölçüde azalarak daha kötü ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. sonuçlarına yol açar. AS-241, UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör.'nın genetik talimatlarına bağlanan ve uygun işlemeyi teşvik ederek UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. proteininin normal üretimini geri kazandıran bir antisens oligonükleotiddir (ASO).

Preklinik çalışmalarda AS-241'in normal UNC13AUNC13ANörotransmitter salınımında ve sinaptik vezikül döngüsünde rol oynayan, ALS ve frontotemporal demans (FTD) patogenezinde TDP-43 proteinopatisi ile ilişkili genetik bir modifikatör. seviyelerini geri kazandırdığı ve sinir hücrelerinin iletişim kurduğu bölgeler olan sinapsSinapsNöronların birbirleriyle veya diğer efektör hücrelerle iletişim kurmasını sağlayan özelleşmiş bağlantı noktaları.ların işlevini iyileştirdiği gösterilmiştir. Hayvan modellerindeki çalışmalar da tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini ve beyin ile omurilikteki sürekli maruziyetini desteklemiştir. Acurastem, TDP-43 anomalileri tüm ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. vakalarının yaklaşık %97'sinde görüldüğü için AS-241'i hastalık popülasyonu genelinde geniş bir etki gösterecek şekilde tasarladığını belirtmektedir. Bu durum, yalnızca SOD1 gen mutasyonu taşıyan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının %2'sine sunulan onaylı bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan Qalsody'ye (tofersenTofersenSOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS hastalarında, hatalı protein üretimini azaltmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit tedavisidir.) kıyasla büyük bir ilerlemeyi temsil etmektedir.

Şirket, TDP-43 ile ilgili mekanizmaları hedefleyen ek tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler üzerinde de çalışmaktadır. Takeda'ya lisanslanan deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. AS-202, PIKfyve'yi bloke etmek ve hücrelerin TDP-43 kümelerini temizlemesine yardımcı olan atık temizleme mekanizmalarını aktive etmek için tasarlanmıştır. Acurastem ayrıca, TDP-43 aktivitesinin önemli bir düzenleyicisi olan ve genetik bilginin işlenmesinde yer alan başka bir protein olan SYF2'yi hedefleyen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmektedir. Laboratuvar modellerinde SYF2 seviyelerinin düşürülmesinin, normal TDP-43 aktivitesinin geri kazanılmasına ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu. belirtilerinin azaltılmasına yardımcı olduğu gösterilmiştir.