ALS Association'nın FUS-ALS’de Ulefnersen’in Olumlu Faz 3 Sonuçlarına İlişkin Açıklaması

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Association, FUS gen mutasyonuna bağlı olarak gelişen ve genellikle genç yaşlarda çok hızlı ilerleyen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. formunu hedefleyen ulefnersen (ION363ION363FUS-ALS hastalarında etkinliği ve güvenliliği araştırılmakta olan çalışma ilacı.) adlı araştırma ilacının Faz 3 FUSION klinik çalışmasında birincil hedefine başarıyla ulaştığını açıkladı.

Bu sonuçlar, FUS-ALSFUS-ALSFUS genindeki patojenik mutasyonların neden olduğu, sıklıkla genç yaşta başlayan ve hızlı seyreden bir amyotrofik lateral skleroz alt tipi.'nin genetik kök nedenini hedef alarak hastalığın doğal seyrini anlamlı şekilde yavaşlatabileceğini veya değiştirebileceğini kanıtlayan plasebo kontrollü ilk klinik çalışma olarak tıpTıpHastalıkların teşhisi, tedavisi ve önlenmesiyle ilgilenen bilim ve sanat dalı. tarihine geçti. Ulefnersen; SOD1 mutasyonlu ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için onaylanan Qalsody (tofersen)Qalsody (Tofersen)SOD1-ALS tedavisinde kullanılan, SOD1 proteininin üretimini azaltmayı hedefleyen bir ilaçtır. ilacından sonra, genetik bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. türünün ilerleyişini durdurmada/yavaşlatmada klinik başarı gösteren ikinci antisens oligonükleotid (ASO)Antisens Oligonükleotid (ASO)Belirli bir RNA dizisine bağlanarak gen ifadesini değiştirmek veya protein üretimini durdurmak için tasarlanmış kısa, sentetik nükleik asit dizileri. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si oldu.

Hem Fonksiyonel Skorlarda Hem de Sağkalımda Belirgin Başarı Faz 3 FUSION çalışmasında ulefnersen alan katılımcılar, plasebo alanlarla karşılaştırıldığında fonksiyonel durum ve sağkalımı bir arada değerlendiren birincil sonlanım noktasında (ölüm veya kalıcı solunum desteğine kadar geçen süre ile ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R fonksiyonel skorundaki değişimleri içeren ortak analiz) istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi.

Buna ek olarak, sinir hücrelerindeki hasarın en kritik biyobelirteci olarak kabul edilen kandaki nöroflaman hafif zincir (NfL) seviyelerinde de belirgin ve anlamlı düşüşler kaydedildi.

Jaci Hermstad'ın Mirası: Jacifusen'den Ulefnersen'e Ulefnersen, geliştirilme sürecinin başında FUS-ALSFUS-ALSFUS genindeki patojenik mutasyonların neden olduğu, sıklıkla genç yaşta başlayan ve hızlı seyreden bir amyotrofik lateral skleroz alt tipi. tanısı alan ve deneysel ilacı ilk kez insani amaçlı erken erişim (compassionate useCompassionate useHenüz onaylanmamış bir ilacın, ciddi hastalığı olan ve başka tedavi seçeneği bulunmayan hastalara özel durumlarda erişiminin sağlanması.) kapsamında alan genç hasta Jaci Hermstad'ın anısına "Jacifusen" adıyla biliniyordu. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Association, bu antisens teknolojisinin geliştirilmesini sağlayan ilk akademik ve preklinik araştırmaları fonlayan temel kuruluşlar arasında yer almıştır.

"FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ve İlaç Şirketleri Vakit Kaybetmeden Harekete Geçmeli" FUS-ALSFUS-ALSFUS genindeki patojenik mutasyonların neden olduğu, sıklıkla genç yaşta başlayan ve hızlı seyreden bir amyotrofik lateral skleroz alt tipi. hastalığının genç bireyleri etkileyen ve aylar içinde solunum yetmezliğine yol açabilen son derece agresif doğasına dikkat çeken ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Association, ilacı geliştiren Ionis Pharmaceuticals ve Otsuka Pharmaceutical ile ABD Gıda ve İlaç Dairesi’ne (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.) çağrıda bulundu:

“FUS-ALSFUS-ALSFUS genindeki patojenik mutasyonların neden olduğu, sıklıkla genç yaşta başlayan ve hızlı seyreden bir amyotrofik lateral skleroz alt tipi. hastalarının kaybedecek tek bir günü dahi yoktur. Faz 3 verileri, bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastaların yaşam süresini uzatma ve motor fonksiyonlarını koruma potansiyelini açıkça ortaya koymuştur. İlaç şirketlerini ve FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.’yı, onay sürecini en yüksek öncelikle (Priority Review) yürütmeye ve ulefnersen’in bu ölümcül mutasyonu taşıyan tüm hastalara ivedilikle ulaştırılmasını sağlamaya davet ediyoruz.”