ALS ortaklığı, 6 hastaya TRE-515'e genişletilmiş erişim sağlayacak

İleri amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastası altı kişiye kadar, Massachusetts Genel Hastanesi (MGH) ile yapılan bir işbirliği kapsamında Trethera'nın deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si TRE-515 uygulanacaktır.

Hastalara, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.) genişletilmiş erişim programı (EAP) aracılığıyla oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. verilecektir. Bu program, ciddi rahatsızlıkları olan kişilerin klinik denemeler dışında araştırma tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerini denemelerine olanak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.r.

Trethera'ya göre, bir ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastası geçen yıl FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. programı kapsamında TRE-515 almıştı ve erken belirtiler, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalığın ilerlemesini stabilize etmeye ve bazı güç ve yaşam kalitesi ölçütlerini iyileştirmeye yardımcı olabileceğini gösteriyor. Yeni işbirliği, o hastadan elde edilen verilere dayanacaktır.

MGH'deki araştırmacılar, TRE-515'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve biyolojik aktivitesini değerlendirecektir. Deneme ayrıca klinik ölçümler ve biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.ler kullanılarak hastalık ilerlemesindeki değişiklikleri de izleyecektir.

Massachusetts General Brigham Neuroscience Institute'un yönetici direktörü ve denemenin baş araştırmacısı olan MD Merit Cudkowicz, Trethera'dan yapılan bir basın açıklamasında, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için terapötik seçenekler sınırlı kalmaya devam ediyor ve bu ciddi hastalıkla karşı karşıya olan hastalar için yeni yaklaşımları keşfetmeye devam etmek gerekiyor," dedi. "Bu araştırma terapisini daha fazla değerlendirmek için Trethera ile işbirliği yapmaktan memnuniyet duyuyoruz."

TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., anormal bağışıklık tepkilerini bastırmayı amaçlayan enzimi bloke ediyor

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., istemli kas hareketini kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ilerleyici kaybından kaynaklanır ve kas güçsüzlüğünün kötüleşmesine yol açar. ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin kesin nedenleri tam olarak anlaşılmamakla birlikte, sinir sistemindeki iltihaplanmanın hastalığın ilerlemesini tetiklemede rol oynadığına inanılmaktadır.

TRE-515, bağışıklık hücresi aktivitesi ve iltihaplanma için gerekli olan bir enzim olan deoksitidin kinazı bloke etmek için tasarlanmış küçük bir moleküldür. Bu enzimi inhibe ederek, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunabilecek anormal bağışıklık tepkilerini azaltmayı amaçlar.

Yeni ortaklık, geçen yıl ayrı bir işbirliği içinde TRE-515 ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastasından elde edilen verilere dayanmaktadır.

İleri hastalığı olan ve 3,5 yıl boyunca anlamlı bir klinik fayda sağlamadan 11 tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. almış olan hasta, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye başladıktan sonra akciğer fonksiyonu düşüşünde yavaşlama yaşadı ve ayrıca güç ve seslendirme dahil olmak üzere seçilmiş bazı yaşam kalitesi ölçütlerinde iyileşmeler bildirdi.

Kişi daha sonra ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin doğal seyriyle uyumlu pnömoniden ölmesine rağmen, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yle ilgili herhangi bir güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. sorunu bildirilmedi ve bu da tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin daha fazla araştırılmasını destekledi.

Trethera başkanı ve CEO'su MD Ken Schultz, "MGH ile yapılan bu işbirliği, geçen yılki cesaret verici ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. klinik bulgularımızı takip ediyor ve bu yıkıcı hastalığı anlamak ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek için klinik çabalarımızı genişletmede önemli bir adım," dedi. "MGH, Trethera ile ilk etkileşim kuran akademik merkezler arasındaydı ve bu denemenin başarılı bir şekilde tamamlanmasının ardından diğer önde gelen kurumlara katılımı genişletmeyi umuyoruz."

MGH denemesindeki hastalar, fonksiyonel yeteneğin standart bir ölçüsü olan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize Edilmiş (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) ve akciğer fonksiyonunu değerlendiren yavaş vital kapasite (SVC) kullanılarak düzenli olarak değerlendirilecektir. Araştırmacılar ayrıca, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalık aktivitesini nasıl etkilediğini daha iyi anlamak için sinir hücresi hasarıyla bağlantılı bir protein olan nörofilament hafif zinciri (NfL)Nörofilament Hafif Zinciri (NfL)Sinir hasarının bir biyobelirteci olarak kullanılan, nöronların yapısal bir proteinidir. Plazma NfL seviyeleri ALS'de yükselir. gibi biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.leri de izleyecektir.

Stanford Üniversitesi'nde nöroloji profesörü ve Trethera bilimsel danışma kurulu üyesi olan MD Lawrence Steinman, "TRE-515 ile ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'yi tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etme potansiyelinden, iltihabı seçici olarak modüle etme yeteneği ve bugüne kadar gözlemlenen olumlu güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. profili göz önüne alındığında özellikle cesaretliyiz," dedi. "Bu ilk pilot çalışma küçük olmasına rağmen, umut verici erken klinik gözlemlere dayanıyor...