ALS’li Yetişkinlere Yönelik Ek Tedavi Yöntemine İlişkin Faz 2b Denemesinde Hasta Alımı Tamamlandı

Hafif ila orta dereceli amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. tanısı konmuş yetişkin hastalar için geliştirilen PHENOGENE-1A adlı ek bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur. üzerindeki etkilerini araştıran klinik çalışmada hasta kayıtları başarıyla tamamlandı.

Yaklaşık 105 katılımcının dahil edildiği Faz 2b çalışmasıFaz 2b ÇalışmasıBir ilacın veya tedavinin etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda değerlendiren, genellikle dozaj ve uygulama yöntemlerini optimize etmeyi amaçlayan klinik araştırma aşaması. (NCT07142291) Ağustos sonunda sona erdi. Katılımcılar, 24 hafta boyunca günde iki kez kuru toz inhaler aracılığıyla PHENOGENE-1A'nın iki farklı dozundan birini veya plasebo alacak şekilde rastgele gruplara ayrıldı. Tüm katılımcılar ayrıca, daha önce Rilutek adıyla satılan ve şu anda jenerik formları bulunan onaylı bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan riluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. tabletlerini de kullanmaya devam ediyor.

Temmuz ayı başlarında ise ilk katılımcı, 24 haftalık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sürecini tamamlayarak önemli bir aşamayı geride bıraktı.

Phenonet'in kurucusu ve başkanı David R. Elmaleh, şirketin basın açıklamasında, “Kayıt ve rastgele atama süreçlerini tamamlamaktan ve ilk katılımcının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresini bitirmesi gibi önemli bir kilometre taşına ulaşmaktan memnuniyet duyuyoruz,” ifadelerini kullandı.

Çalışmanın temel hedefleri, 24 hafta sonunda PHENOGENE-1A'nın güvenliğini ve katılımcıların günlük aktiviteleri gerçekleştirme yeteneklerindeki değişiklikleri ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) ile ölçerek değerlendirmektir.

Güney Kaliforniya Üniversitesi'nde profesör ve Phenonet'in bilimsel danışmanı olan Dr. Peter S. Conti, “Bu çalışmanın sonuçları, şirketin gelecekteki klinik ve düzenleyici geliştirme programının tasarımına ışık tutacaktır,” dedi.

Eğer çalışma bulguları destekleyici olursa, Phenonet, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. ile daha ileri klinik ve düzenleyici geliştirme için uygun bir yol haritası belirlemeyi planlıyor.

Phenonet'in baş tıbbi sorumlusu ve klinik programın tıbbi ve güvenlik monitörü Dr. Atul Gupta, “Bugüne kadar, protokolde veya çalışmanın yürütülmesinde değişikliğe yol açacak herhangi bir güvenlik bulgusu rapor edilmemiştir,” açıklamasında bulundu.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., hareketleri kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın hasar görüp öldüğü ilerleyici bir hastalıktır. Dr. Gupta, “ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., nörolojideki en yıkıcı tanılardan biri olmaya devam ediyor ve altta yatan hastalığı hedef alan sınırlı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçenekleri mevcut,” diye ekledi.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin nedenleri tam olarak anlaşılamamış olsa da, sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.ndeki anormal iltihaplanmanın hastalığın gelişimi ve ilerlemesinde rol oynadığı düşünülmektedir.

Elmaleh, “Çok fonksiyonlu bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yaklaşımıyla hem ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin tetikleyicilerini hem de ilerlemesini ele almak, hastalığın seyrini değiştirmek için yeni bir strateji sunabilir,” yorumunu yaptı.

PHENOGENE-1A, 1970'lerden beri astım ve diğer iltihabi bozuklukların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde kullanılan anti-inflamatuar bir molekül olan kromolinKromolinAstım ve alerjik reaksiyonlar gibi iltihabi durumların tedavisinde kullanılan, mast hücrelerinden histamin ve diğer iltihabi medyatörlerin salınımını engelleyen bir anti-inflamatuar ilaç. formülasyonudur. Laboratuvar ortamında yetiştirilen hücrelerde, kromolinKromolinAstım ve alerjik reaksiyonlar gibi iltihabi durumların tedavisinde kullanılan, mast hücrelerinden histamin ve diğer iltihabi medyatörlerin salınımını engelleyen bir anti-inflamatuar ilaç.in sinir büyüme faktörü (sinir hücrelerinin büyümesine yardımcı olan bir protein) ile birlikte verildiğinde sinir hücresi dallarının büyümesini artırdığı gösterilmiştir.

Elmaleh, “Kas fonksiyonu düşüşünün ilk klinik belirtileriyle başlayan erken müdahale, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de hastalığın ilerlemesini geciktirmek için kritik olabilir,” dedi. “Laboratuvar ortamındaki çalışmalarımızdan, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hayvan modellerinden ve Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.a kohortKohortBelirli bir ortak özelliği olan ve belirli bir zaman dilimi boyunca takip edilen hasta veya birey grubu.undan elde ettiğimiz bulgular, PHENOGENE-1A'yı bu Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.b çalışmasına ilerletmeyi destekledi.”

Florida'daki Mayo Clinic'te Faz 2b çalışmasıFaz 2b ÇalışmasıBir ilacın veya tedavinin etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda değerlendiren, genellikle dozaj ve uygulama yöntemlerini optimize etmeyi amaçlayan klinik araştırma aşaması.nın baş araştırmacısı Dr. Björn Oskarsson, çalışmanın “gelişmekte olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ortamına anlamlı klinik bilgiler katkıda bulunma potansiyeline sahip olduğunu” belirtti.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'ye ek olarak, Phenonet, PHENOGENE-1A'yı Alzheimer hastalığı için potansiyel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olarak da geliştirmektedir.