ALS'yi Tetikleyen Toksik Protein Kümelerini Önleyen Yeni Strateji
Özet
Araştırmacılar, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığında sinir hücrelerine zarar veren TDP-43 proteinTDP-43 proteinALS hastalarında hücre içi inklüzyonlar oluşturan bir protein. kümelerini, proteinin temel işlevlerini bozmadan engelleyen yeni bir yöntem geliştirdi. XL20 adlı küçük bir molekülün kullanıldığı bu strateji, fare modellerinde sinir hasarını azaltarak yaşam süresini uzatmayı başardı.
Amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde devrim niteliğinde bir gelişme yaşandı. Yapılan yeni bir çalışma, TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin belirli bir bölgesini hedef alarak, proteinin normal işlevlerine zarar vermeden ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi tetikleyen toksik kümelerin oluşumunun engellenebileceğini ortaya koydu.
Arizona Üniversitesi R. Ken Coit Eczacılık Fakültesi'nden Prof. Dr. Xinglong Wang, mevcut ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinin sınırlı fayda sağladığını belirterek, "Daha önce hiç test edilmemiş basit bir soru sorduk: TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin, ilacın diğer kısımlara dokunmadan kapatabileceği, zarara neden olan spesifik bir parçası var mı?" ifadelerini kullandı. Araştırmacılar, on yıl süren çalışmalar sonucunda proteinin işlevsel birleşiminde kritik rol oynayan ve evrimsel olarak korunan bu bölgeyi (CR) tanımladı.
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., hareket kontrolünden sorumlu motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ölümüyle karakterize bir hastalıktır. Hastalığın moleküler temelinde, normalde gen aktivitesini düzenleyen TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin hatalı çalışması ve toksik kümeler oluşturması yatar. Bilim insanları, laboratuvar ortamında geliştirdikleri XL20 adlı küçük bir molekülün, kan-beyin bariyerini geçerek TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır.'ün bu kritik bölgesine bağlandığını ve toksik kümelenmeyi durdurduğunu gösterdi.
XL20 ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. modeli farelerde, motor fonksiyonlarda iyileşme ve yaşam süresinde artış gözlemlendi. En önemlisi, bu molekülün proteinin doğal görevlerini aksatmadığı doğrulandı. Araştırma ekibi, bu bulguların sadece ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için değil, TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır.'ün rol oynadığı diğer nörolojik hastalıklarNörolojik hastalıklarBeyni, periferik sinirleri ve omuriliği etkileyen ve sosyo-duygusal, bilişsel, motor ve duyusal işlevleri bozan çeşitli durumlar grubu. için de umut verici bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. stratejisi oluşturabileceğini vurguluyor. Nature Aging dergisinde yayımlanan bu çalışma, nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde yeni bir dönemin kapısını aralıyor.