Haber 16 Mart 2026

Amydis, ALS için Tanısal Göz Testi Geliştirmek Üzere 2,5 Milyon Dolar Ödül Aldı

Önemli Tıbbi Uyarı: Bu içerik sadece bilimsel bilgilendirme amaçlıdır; kesinlikle doktor tavsiyesi yerine geçmez. Lütfen uzman bir hekime danışmadan herhangi bir ilaç veya tedavi yöntemi uygulamayınız.
Doğrulanmış Kaynak ALS News Today Orijinal Kaynak
Tier 3

Özet

Amydis, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve diğer nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların belirteci olan TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteininin toksik birikimlerini tespit edebilecek basit bir göz testi geliştirmek için NIH'den 2,5 milyon dolarlık bir hibe aldı. Araştırmacılar, bağışlanan gözlerden alınan retina dokusunu analiz ederek ve yapay zeka kullanarak hastalığa özgü TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. birikim modellerini belirlemeyi hedefliyor.
Amydis, amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve diğer çeşitli nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların bir belirtisi olan TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteininin toksik birikimlerini tespit etmeye yardımcı olabilecek basit bir göz testi geliştirmek için Ulusal Sağlık Enstitüleri'nden (NIH) 2,5 milyon dolarlık bir hibe aldı.

NIH'in Ulusal Yaşlanma Enstitüsü'nden sağlanan fonla, araştırmacılar bağışlanan gözlerden alınan retina dokusunu (gözün arkasındaki ışığa duyarlı tabaka) analiz edecek ve yapay zeka kullanarak TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. birikiminin hastalığa özgü modellerini belirleyecekler.

Amaç, bu protein birikimlerini daha erken tespit edebilecek ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve ilgili durumları daha erken teşhis etmeye yardımcı olabilecek noninvaziv bir görüntüleme yaklaşımı geliştirmektir.

Amydis'in kurucusu ve CEO'su PhD Stella Sarraf bir şirket basın açıklamasında, “ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve ilgili demanslarla karşı karşıya olan hastalar ve aileler için zaman her şeydir” dedi. “Gözün nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların tespitinde yeni bir sınır olduğuna inanıyoruz. Erken teşhis, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve ilgili hastalıkların teşhis, araştırma ve nihayetinde tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilme biçimini değiştirme potansiyeline sahiptir.”

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerin çoğunluğunda TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteininde anormallikler vardır

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'yi erken teşhis etmek zordur çünkü hastalığı tespit etmek için tek bir test yoktur. Bunun yerine, doktorlar genellikle benzer semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları olan diğer hastalıkları ekarte etmeye yardımcı olan çok sayıda muayeneden sonra bir teşhise ulaşırlar.

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerin büyük çoğunluğunda TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. adı verilen bir proteinde anormallikler vardır. Bu protein normalde hücrenin DNA'sını barındıran ve belirli genlerin aktivitesini düzenleyen çekirdekte bulunur.

Ancak, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. genellikle ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de anormal bir şekil alır ve çekirdeğin dışında toksik birikimler oluşturarak normal işlevini yerine getirmesini engeller. TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün çekirdekten kaybı ve toksik protein kümelerinin sinir hücresi ölümüne katkıda bulunduğuna inanılmaktadır.

TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. birikimleri ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve diğer nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. durumların bir belirtisi olmasına rağmen, yaşayan hastalarda TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ü tespit edecek henüz bir test bulunmamaktadır.

Amydis, retinada TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ü tespit etmek için noninvaziv bir yaklaşım geliştirerek bu sorunu çözmeye çalışıyor. Bazı retina hücreleri doğrudan beyne bağlanır ve retinadaki değişiklikler genellikle beyindeki değişiklikleri yansıtır.

Gözde TDP43'ü tespit etmek için kullanılan bir moleküler biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir. testi, klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır. tasarımını ve ilaç hedeflemesini kolaylaştırma potansiyeline sahiptir ve ayrıca klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.lara hasta kaydını hızlandırarak umut verici araştırma tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine daha erken erişim sağlar.

Şirket, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. gibi anormal şekilde katlanmış proteinlerin toksik birikimlerine bağlanan ve görüntüleme taramalarında onların "parlamasını" sağlayan AMDX-2011P adlı floresan bir oküler izleyici geliştiriyor. Bu, doktorların ve araştırmacıların bu toksik kümeleri ölçmelerine olanak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.yabilir ve belki de ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. gibi nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.ların daha erken teşhisi ve daha iyi izlenmesi için bir test sunabilir.

Boston'daki Massachusetts General Hospital'daki Sean M. Healey & AMG ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Merkezi'nin direktörü MD Merit Cudkowicz, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerde [semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.lar başlamadan önce] TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün tespiti alanımız için bir adım olacaktır" dedi. "Gözde TDP43'ü tespit etmek için kullanılan bir moleküler biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir. testi, klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır. tasarımını ve ilaç hedeflemesini kolaylaştırma potansiyeline sahiptir ve ayrıca klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.lara hasta kaydını hızlandırarak umut verici araştırma tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine daha erken erişim sağlar."

Bu Faz 2 hibesi, şirketin floresan izleyicisinin ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve diğer durumlara sahip ölen hastalardan alınan retina dokusunda TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ü tespit ettiği bir Faz 1 NIH hibesi tarafından finanse edilen önceki araştırmalara dayanmaktadır.

Bu erken fonla, araştırmacılar ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li 16 ölen hastanın ve dokuz sağlıklı donörün gözlerini incelediler. Retinalar kesildi ve AMDX-2011P ve TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'e karşı antikorlarla etiketlendi ve veriler AMDX-2011P'nin anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteinlerine güçlü bir şekilde bağlandığını gösterdi.

Amydis ayrıca ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. veya Parkinson hastalığı olan 13 yetişkinde AMDX-2011P'yi test eden PROBE (NCT05542576) adlı bir Faz 1 klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sına sponsor oldu. AMDX-2011P, çoklu dozlarda kan dolaşımına tek bir infüzyon olarak verildi ve ciddi yan etkilere neden olmadı. En sık görülen yan etkiler arasında uyuşma veya karıncalanma, tat değişikliği ve solunum yolu enfeksiyonu yer alıyordu.

Yeni fonla şirket, ölen hastalardan alınan retinaların analizine devam edecek ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve diğer durumlar için hastalığa özgü modelleri tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlamak için yapay zeka uygulayacak ve bu da araştırmacıların bu ilgili bozuklukları ayırt etmelerini sağlayabilir.

Kayıt Bilgileri

* Yasal Uyarı: Bu sayfadaki bilgiler bilimsel veri tabanlarından otomatik olarak çekilmekte ve AI tarafından özetlenmektedir. Bu bilgiler kesinlikle tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi planlamanız için mutlaka bir uzman tıp doktoruna başvurunuz.