Asya Ülkesinde ALS Hastaları İçin Kök Hücre Tedavisi Halen Erişilebilir Durumda

Güney Kore'de amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için koşullu onay almış olan kök hücre tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si Neuronata-R (lenzumestrocel), etkinliğini kesinleştirmeyi amaçlayan son aşama klinik çalışmada birincil hedefine ulaşamamasına rağmen ülkede kullanılmaya devam edecek.

İlacın geliştiricisi Corestemchemon, Faz 3 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.ummit (NCT04745299) klinik çalışmasından elde edilen yeni verilerin tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin prospektüsüne ekleneceğini ve ilacın onay statüsünü koruyacağını açıkladı. Yüzden fazla hasta üzerinde plasebo ile karşılaştırmalı olarak yürütülen çalışmanın sonuçları, kök hücre tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin özellikle yavaş ilerleyen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarından oluşan alt grupta işlevselliği ve hayatta kalma süresini anlamlı derecede artırdığını ortaya koydu.

Güney Kore Gıda ve İlaç Güvenliği Bakanlığı (MFDS), Neuronata-R'nin katılımcılarda sinir hücresi hasarı belirteçlerini düşürdüğünü doğrulayan son verileri inceledikten sonra tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin onayını sürdürme kararı aldı. İlk olarak 2014 yılında Güney Kore'de koşullu onay alan ve ertesi yıl kullanıma sunulan Neuronata-R, deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin klinik çalışmalardaki ilk doğrulayıcı verilerine dayanarak pazarlanmasına olanak tanıyordu. Ancak tam onay alınması, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin etkinliğini ve güvenliliğini kanıtlayan ek klinik verilerin sunulmasına bağlıydı; ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.ummit çalışması da tam onay sürecini desteklemek amacıyla kurgulanmıştı.

Bugüne kadar 400'den fazla ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasına uygulanan infüzyon tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin üretimine yeniden başlanması için çalışmalar sürüyor. Şirket, önümüzdeki yılın başlarında tam ölçekli üretime geçmeyi ve ardından yurt dışından gelen uluslararası hastaların da Güney Kore'de Neuronata-R tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si alabilmesini hedefliyor. Ayrıca Corestemchemon, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin Amerika Birleşik Devletleri'nde de ruhsatlandırılması amacıyla ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. ile bir toplantı talep etmeyi ve önümüzdeki yıl resmi onay başvurusunda bulunmayı planlıyor.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., kas hareketlerini kontrol eden motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın zamanla işlevini kaybetmesi ve yok olmasıyla seyreden, kas güçsüzlüğüne ve ilerleyen dönemde konuşma, yutma, hareket etme gibi günlük aktivitelerin kısıtlanmasına yol açan ağır bir nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.tır.

Hücresel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yöntemi olan Neuronata-R, hastanın kendi kemik iliğinden elde edilen mezenkimal kök hücreleri (MSC) kullanır. Laboratuvar ortamında çoğaltılan bu hücreler, omurilik kanalına doğrudan enjeksiyon yoluyla hastaya geri verilir. Araştırmacılar, uygulanan kök hücrelerin TGF-beta1, IL-4 ve IL-10 gibi anti-inflamatuar moleküller ile motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ı koruyan proteinler salgıladığını belirtmektedir. Bu etki mekanizmasının sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.ndeki iltihaplanmayı azaltması, nöronların hayatta kalmasını desteklemesi ve hastalık seyrini yavaşlatması beklenmektedir. Neuronata-R, hem ABD hem de Avrupa'da ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için "yetim ilaç" statüsüne sahiptir.

Daha önce gerçekleştirilen Faz 1/2 çalışmasında (NCT01363401), yaklaşık bir ay arayla iki doz Neuronata-R uygulanan 72 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasında tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin genel olarak güvenli olduğu ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorlarına göre işlevsel gerilemeyi en az altı ay boyunca yavaşlattığı gösterilmişti.

Son yapılan Faz 3 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.ummit çalışması ise tekrarlayan enjeksiyonların güvenliliğini ve etkinliğini daha geniş bir hasta grubunda plasebo ile karşılaştırmak üzere tasarlanmıştı. Çalışmanın bir yıllık genel verileri, Neuronata-R'nin fonksiyonellik ve sağkalımı birlikte değerlendiren CAFS skorlarında plaseboya kıyasla hedeflenen birincil başarıya ulaşamadığını gösterdi. Ancak yavaş ilerleyen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarını kapsayan alt grup analizinde, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin 12 ay sonunda CAFS ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorlarını plaseboya göre belirgin şekilde iyileştirdiği; ayrıca akciğer kapasitesi göstergesi olan yavaş vital kapasitede (SVC) iyileşme ve kan nörofilament hafif zincir (NfL)Nörofilament hafif zincir (NfL)Aksonal hasar meydana geldiğinde beyin omurilik sıvısı ve kana salınan, sinir hücresi yıkımının hassas bir biyobelirteci. düzeylerinde düşüş sağladığı tespit edildi.

Geliştirici firma, MFDS'nin bu kararını, hücre temelli bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneğinin en çok fayda görecek hastalara sunulmaya devam etmesi ve zamanla Güney Kore dışındaki hastalara da ulaştırılması adına kritik bir adım olarak değerlendirmektedir.