Beyin görüntüleme ajanı, toksik ALS proteinini saptamada umut vaat ediyor

AC Immune tarafından geliştirilen deneysel bir görüntüleme ajanı olan ACI-19626, amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve diğer nörolojik durumların bir belirtisi olan beyindeki anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein kümelerini güvenli bir şekilde tespit edebilir.

Bu, ACI-19626'nın sağlıklı gönüllülerde ve TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilişkili hastalıkları olan kişilerde güvenliğini ve farmakolojik özelliklerini değerlendiren bir Faz 1 klinik çalışmaKlinik ÇalışmaYeni tıbbi yaklaşımların insanlarda güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan araştırma çalışmasıdır.sından (NCT06891716) elde edilen ilk verilere dayanmaktadır. Araştırmacılar ayrıca izleyicinin beyindeki anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. birikimini güvenilir bir şekilde ölçüp ölçemeyeceğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.

Sağlıklı gönüllüleri ve frontotemporal demansı (FTD) olan kişileri kapsayan denemenin ilk bölümünden elde edilen ilk görüntüleme bulguları, 17-21 Mart tarihleri arasında Kopenhag'da düzenlenen Uluslararası Alzheimer ve Parkinson Hastalığı Konferansı'nda (AD/PD), “[18F]ACI-19626'nın ilk klinik karakterizasyonu: sınıfının ilk TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. PET izleyicisi” başlıklı bir sözlü sunumda paylaşıldı.

Şirkete göre, ACI-19626 iyi güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. ve tolerabilite göstermiştir ve FTD hastalarında sağlıklı insanlara göre önemli beyin bölgelerinde önemli ölçüde daha yüksek seviyelere ulaşmıştır. İlk veriler, ACI-19626'nın TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilişkili hastalıkları olan kişilerde bir tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci. aracı olarak potansiyelini desteklemektedir.

AC Immune CEO'su PhD Andrea Pfeifer bir şirket basın açıklamasında, "AD/PD'de sunulan bu ilk insan verileri çok cesaret verici ve ACI-19626'nın birden fazla nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. hastalığın erken teşhisinde önemli bir role sahip olabileceğini ve hassas tıbba giden açık bir yol olduğunu gösteriyor" dedi.

TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. normalde gen aktivitesini düzenlemeye yardımcı olur, ancak genellikle yanlış katlanır ve belirli nörolojik hastalıkları olan kişilerde sinir hücrelerinde toksik kümeler oluşturur.

Anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. birikimi, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerin yaklaşık %97'sinde ve FTD'li kişilerin yaklaşık yarısında görülür. Bu, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilişkili hastalıklar için umut verici bir hastalık biyobelirteci olmasını sağlarken, yaşayan bir kişinin beyninde ve omuriliğinde anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. kümelerini doğru bir şekilde tespit etmenin güvenilir bir yolu olmamıştır.

AC Immune'ün ACI-19626'sı, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilişkili hastalıkların teşhisine ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yanıtının izlenmesine yardımcı olma potansiyeline sahip, anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. kümelerini tespit etmek için geliştirilmiş bir PET izleyicisidir.

PET izleyicileri, vücuttaki belirli hedeflere bağlanan ve PET taramalarıyla tespit edilebilen sinyaller yayan radyoaktif bileşiklerdir. Kan dolaşımına enjekte edildikten sonra, izleyici hedefinin bulunduğu bölgelerde birikir ve doktorların bu hedefin miktarını ve dağılımını dolaylı olarak ölçmesine olanak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.r. ACI-19626, anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. kümelerine bağlanmak üzere tasarlanmıştır.

Hasta kaynaklı beyin örnekleri kullanılarak yapılan preklinik çalışmalarda, izleyici TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün anormal formuna güçlü bir şekilde bağlanma göstermiştir, ancak proteinin normal formuna veya diğer proteinlerin agregatlarına bağlanmamıştır.

Umut verici preklinik bulgulara dayanarak, AC Immune, Hollanda'daki bir merkezde aktif olarak katılımcı arayan Faz 1 denemesini başlattı.

Çalışma üç bölüm halinde yürütülmektedir. İlk bölüm, izleyicinin güvenliğini ve vücuttaki davranışını, beynine ne kadar hızlı ulaştığı ve temizlendiği de dahil olmak üzere değerlendirmek için az sayıda sağlıklı gönüllü ve FTD'li kişide izleyiciyi değerlendirmektedir.

Şu anda devam eden ikinci bölüm, çalışmayı ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. dahil TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilişkili hastalıkları olan 25 kişiye kadar ve ek sağlıklı gönüllüleri de içerecek şekilde genişletmektedir. Amaç, izleyicinin beyindeki TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. birikimini tespit etme yeteneğini daha da değerlendirmektir.

Üçüncü bir bölüm, test-tekrar test güvenilirliğini - yani, görüntüleme sonuçlarının zaman içinde ne kadar tutarlı olduğunu - önceki bölümlerdeki beş katılımcıda ilk taramadan yaklaşık bir ay sonra taramaları tekrarlayarak değerlendirecektir.

Şirketin sunduğu ilk veriler, ACI-19626 kullanılarak yapılan PET taramalarının, sağlıklı bireylere kıyasla FTD'li kişilerde daha yüksek izleyici alımı, yani daha güçlü bir sinyal tespit ettiğini gösterdi. Daha yüksek alım, anormal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. birikiminin meydana geldiği bilinen daha derin (subkortikal) ve dış (kortikal) alanlar dahil olmak üzere beynin belirli bölgelerinde gözlendi.

İzleyicinin ayrıca güvenli ve iyi tolere edildiği ve radyasyon maruziyetinin kabul edilen sınırlar içinde olduğu bulundu. Beyne hızlı alım ve hızlı temizlenme gösterdi, bu da beyin görüntüleme için uygun bir şekilde davrandığını ve TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilişkili hastalık mekanizmalarını hedef alan tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin etkinliğini izlemek için kullanılabileceğini gösteriyor.

Pfeifer, "Bu çalışmanın 2026'nın [ilk yarısında] beklenen 1. Bölümünden elde edilen nihai verileri dört gözle bekliyoruz ve bu yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. paradigmasındaki potansiyel rolünü daha da tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlamak için diğer hasta popülasyonlarında 2. Bölüme başladık" dedi.