Bu Yılki MDA Konferansı Öncesinde, Dernek CEO'su 'Umut'tan Bahsediyor

Gelecek hafta, araştırmacılar, klinisyenler, sektör liderleri ve aileler, Kas Distrofisi Derneği (MDA) tarafından düzenlenen 2026 MDA Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda bir araya gelerek nöromüsküler hastalık araştırmaları ve bakımındaki son gelişmeleri tartışacaklar.

EtkinlikEtkinlikİlacın istenen terapötik etkiyi gösterme yeteneği. öncesinde, bu sitenin ana şirketi olan Bionews, MDA'nın başkanı ve CEO'su Sharon Hesterlee, PhD ile yıllık konferansta sabırsızlıkla beklediği şeyleri ve MDA'nın araştırma, hasta destek programları ve savunuculuk girişimlerindeki son gelişmeler hakkında daha fazla bilgi edinmek için bir araya geldi.

Daha önce MDA'nın baş araştırma görevlisi olarak görev yapan CEO, yıllık etkinlikEtkinlikİlacın istenen terapötik etkiyi gösterme yeteneği.te en çok hoşuna giden şeyin "bir araya getirdiği insan grupları" olduğunu söylüyor.

Nöromüsküler hastalıkları olan kişileri tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. eden doktorlar, laboratuvar araştırmacıları ve yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştiren şirketlerin temsilcileriyle aynı odada bulunuyor.

Hesterlee, "Bu benzersiz insan karışımlarının aynı odada olması gerçekten ilginç sohbetler yaratıyor," dedi.

Eğitimli bir sinirbilimci olan Hesterlee, yaklaşık 25 yıldır hem kar amacı gütmeyen hem de kar amacı güden sektörlerde nöromüsküler hastalık alanında çalışıyor. MDA'nın yanı sıra Pfizer gibi büyük şirketlerde ve daha küçük biyoteknoloji firmalarında da çalıştı.

Önemli MDA Konferansı oturumu: Kas rejenerasyonu

MDA ile çalışırken en sevdiği kısım? Hesterlee, "Devam eden pek çok farklı projeyi görüyorsunuz... bu, olan bitenin 30.000 fitten görünümü gibi," dedi. "Gelecek için gerçekten çok umut veriyor, çünkü tek bir projenin küçük bir parçası yerine devam eden pek çok şey görüyorsunuz."

Yaklaşan konferans, bu ilerlemenin yıllık bir anlık görüntüsünü sunuyor. Kas distrofisi, spinal müsküler atrofi, amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve miyastenia gravis dahil olmak üzere bir dizi nöromüsküler hastalıkla ilgili oturumları içerecek.

Hesterlee'nin en çok heyecan duyduğu toplantı konuları arasında kas rejenerasyonu ve onarımı üzerine bir oturum yer alıyor. Nöromüsküler hastalıklar için mevcut tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin çoğu, kas gücü ve fonksiyonundaki düşüşleri yavaşlatmaya yardımcı olmak için tasarlanmış olsa da, halihazırda meydana gelmiş hasarı geri çeviremiyorlar.

Hesterlee, "Gerçekten olmamız gereken bir sonraki adım, kası nasıl yenileyeceğimizi bulmak, çünkü kas yenileniyor, ancak bu hastalık bağlamında çok iyi yapmıyor," dedi.

Bilim insanları, sağlık ve hastalıkta kas onarım süreçlerini daha iyi anlamak için çalışıyorlar. Bu bilgileri, gen terapisi gibi kası stabilize edici yaklaşımları tamamlayabilecek tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmek için kullanıyorlar.

Hesterlee, "Bence harika olan şey, makul miktarda kas kütlesi kaybetmiş birini alıp rejenerasyonu artırabilmek, böylece onu yeniden inşa edebilirler, ardından o kası stabilize etmek için bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. uygulayabiliriz," dedi.

Bu yaklaşımla, bir kişinin işlevi daha da kötüleşmekten ziyade iyileşebilir. Hesterlee, "İnsanların işlevlerini yeniden kazanmalarının bir yolunu gerçekten bulmak istiyoruz," dedi.

Hesterlee'nin sabırsızlıkla beklediği diğer oturumlar ve konular arasında, gen terapisi teknolojisinin klinik bakım merkezlerinde güvenli ve etkili bir şekilde uygulanmasına odaklananların yanı sıra, daha erken bir ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.sına ulaşmaya yönelik "bazı heyecan verici atılımlar" da yer alıyor.

Tüm MD türleri için tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerde ilerleme gerekiyor

İleriye dönük olarak Hesterlee, miyotonik distrofi ve fasiyoskapulohumeral müsküler distrofi gibi bazı kas distrofisi türlerinin tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde devam eden ilerlemeyi görmekten heyecan duyuyor; bunlar "her ikisi de onaylanmış yeni ilaçları olmayan büyük hasta popülasyonları".

Ayrıca, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri doğrudan kas dokusuna ulaştırmanın daha etkili ve daha güvenli yollarına yönelik yeni araştırmalar konusunda da heyecanlı. Bu araştırma hala erken aşamalarda olmasına rağmen, "bu teknolojinin gerçekten patladığını görüyoruz," dedi Hesterlee.

CEO, araştırmanın ötesinde MDA'nın nöromüsküler hastalıklardan etkilenen aileler için çok çeşitli hizmetler sunduğunu belirtti.

Bu yıl, bu dört hasta odaklı sempozyumu kapsayacak. Hastalar ve aileler yaklaşan Klinik ve Bilimsel konferansa katılırken, etkinlikEtkinlikİlacın istenen terapötik etkiyi gösterme yeteneği. daha çok araştırmacılara ve klinisyenlere yönelik.

Engage Sempozyumları, ailelerin erişimine özellikle uygun olacak şekilde tasarlandı. Hesterlee, "En son bilgileri alıyorlar," diye açıkladı. "Doğrudan bilim insanlarından alıyorlar, ancak biraz daha genel bir kitleye yönelik."

Hesterlee'nin heyecan duyduğu yeni başlatılan bir diğer MDA programı, tekerlekli sandalyeler ve asansörler gibi tıbbi ekipmanların maliyetini karşılamak için hibeler sunuyor; bu, "nüfusumuzda büyük bir ihtiyaç".

Topluluk üyeleri arasında uzun süredir favori olan ve bu yıl da devam edecek olan MDA'nın yıllık yaz kampları. Kamp, nöromüsküler hastalıkları olan çocuklara, tıbbi ihtiyaçlarını destekleyen güvenli bir ortamda bağımsızlıklarını geliştirme fırsatı verirken, aynı zamanda ebeveynlere ve tam zamanlı bakıcılara "biraz mola" veriyor, diye belirtti Hesterlee. Programın 75 yılı aşkın süredir devam ettiğini de ekledi.

[MDA'da] her şey, araştırmayı yılmadan destekleyen ailelerle başlıyor.

MDA tarafından desteklenen tüm bu araştırma ve hasta programları, kuruluşun nöromüsküler hastalıklarla yaşayan insanların yaşamlarını iyileştirme yönündeki daha büyük çabasının bir parçasıdır. CEO'ya göre, aileler, araştırmacılar, sektör liderleri ve kar amacı gütmeyen kuruluşlar arasındaki işbirliği bu misyonu gerçekleştirmek için çok önemli, ancak aileler "her şeyi yolda ilerleten yakıt".

Hesterlee, "Her şey, araştırmayı yılmadan destekleyen ailelerle başlıyor," dedi. "Onu desteklemeye yardımcı olmak istiyorlar. Onu finanse etmeye yardımcı oluyorlar. Bu konuda hevesliler."

Aileler ilaç geliştirme sürecine dahil olduğunda, etkili ilaçların geliştirilme olasılığının çok daha yüksek olduğunu, "çünkü program boyunca onlar için gerçekten önemli olan şeyler hakkında geri bildirim alıyorsunuz" diye belirtti.

MDA, hükümet fonları için mücadeleye devam ediyor

Aileler ayrıca, nöromüsküler hastalık araştırmaları ve desteği için daha fazla fon sağlamak amacıyla MDA'nın savunuculuk çabalarının da merkezinde yer alıyor. MDA ve diğer kuruluşlar önemli miktarda fon sağlarken, Hesterlee "aslan payının hala federal hükümetten geldiğini" belirtti.

İki partili bir çabayla, ABD Kongresi yakın zamanda araştırma ve sağlık hizmetlerine yapılan önemli yatırımları destekleyen bir federal finansman tasarısını kabul etti. Ayrıca, şirketleri nadir hastalıkları olan çocuklar için tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmeye teşvik eden nadir bir pediatrik inceleme kuponu yeniden yetkilendirildi.

Hesterlee'ye göre, bazı ultra nadir hastalıklar için bu kupon, "bir şirketi bu alanda çalışmaya motive eden tek teşvik", bu nedenle bu programın yenilenmesi "büyük bir zafer" oldu.

MDA, bu finansman kilometre taşlarını toplulukları için ısrarlı savunucular olan ailelere ve MDA ile ilgili diğer kişilere borçlu.

Hesterlee'nin dahil olmak isteyen ailelere tavsiyesi: "Web sitemizden başlayın."

Web sitesinde önemli konuları ele alan ve seçilmiş temsilcilerle iletişim kurmak için şablonlar sağlayan özel bir savunuculuk bölümü bulunmaktadır. Ayrıca, en son güncellemelerden haberdar olmak için bir posta listesi de bulunmaktadır.

Geçtiğimiz yıl birçok araştırma ve savunuculuk zaferine rağmen, nöromüsküler hastalık topluluğu önümüzdeki zorluklarla karşı karşıya.

Akademik araştırma kurumları ve ilaç geliştirme şirketleri için araştırmanın ilerlemesini zorlaştırabilecek finansman zorlukları yaşandı. ABD Gıda ve İlaç Dairesi ve diğer kuruluşlardaki personel değişiklikleri de ilaç geliştirme için zorluklar yarattı.

Yine de Hesterlee, umut için bir neden görüyor. CEO, "Bence yollarını bulmaya, ayaklarını yere basmaya başlıyorlar," dedi. "Bu yüzden yine 2026'da durumun böyle olmayacağını umuyoruz."