Dazucorilant, Faz 2 ALS Çalışmasında Önemli Sağkalım Faydası Gösterdi

Amytrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında, deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. dazucorilant'ın yüksek dozunu alanların, daha düşük doz alan veya tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. almayan hastalara göre hayatta kalma şansı önemli ölçüde daha yüksekti.

Bu sonuç, Corcept Therapeutics'in dazucorilant'ının yaklaşık altı aylık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresince hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini gösterme ana hedeflerine ulaşamayan DAZALS Faz 2 klinik çalışmaFaz 2 Klinik ÇalışmaBir ilacın güvenliğini ve etkinliğini daha geniş bir hasta grubunda değerlendiren, dozaj aralığını belirlemeyi amaçlayan klinik araştırma aşamasıdır.sından (NCT05407324) elde edilen verilerin yeni analizlerine dayanmaktadır. Çalışmanın ana ve uzatma bölümlerini kapsayan uzun vadeli veriler, yüksek dozu alan kişilerin, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi hiç almayanlara kıyasla iki yıl içinde ölüm riskinin %87 daha düşük olduğunu gösterdi.

Corcept'in baş geliştirme sorumlusu Bill Guyer bir şirket basın açıklamasında, "Verilerimiz, dazucorilant'ın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerin anlamlı işlevlerini ve yaşam kalitelerini koruduğu tanıdan sonraki ilk yıllarda mortaliteMortaliteBelirli bir popülasyondaki ölüm oranı veya sıklığı.yi belirgin şekilde azalttığını gösteriyor," dedi. "Bu programı mümkün olduğunca hızlı bir şekilde ilerletmek için düzenleyicilerle birlikte çalışıyoruz ve bu yılın ilerleyen aylarında önemli bir Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. başlatmayı bekliyoruz."

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ölümü ve dejenerasyonDejenerasyonHücre veya dokuların yapısının bozulması ve normal işlevlerini yerine getiremeyecek hale gelmesi.u ile karakterizedir. Dazucorilant, kronik maruziyet sonrasında iltihaplanmaya ve sinir hücrelerine toksisiteye yol açabilen stres hormonu kortizolKortizolVücudun strese tepki olarak ürettiği, kronik yüksekliği inflamasyona ve sinir hücrelerinde hasara yol açabilen bir hormon.ün aktivitesini modüle ederek hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak üzere tasarlanmıştır. Bu hormonun aktivitesini değiştirerek, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. iltihabı azaltmayı ve sinir hücrelerinin hayatta kalmasını iyileştirmeyi amaçlar.

Çalışmanın uzatma bölümü sağkalım faydasını ortaya koyuyor

DAZALS çalışmasına ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li yaklaşık 250 yetişkin katıldı ve bunlar yaklaşık altı ay boyunca oral dazucorilant'ın iki dozundan birini (150 veya 300 mg) veya plasebo almak üzere rastgele atandı.

Ana hedef, dazucorilant'ın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) ile değerlendirildiği üzere hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatıp yavaşlatmayacağını belirlemekti. 2024'te açıklanan sonuçlar, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi alan hastalar ile plasebo alan hastalar arasında hastalık ilerleme skorlarında anlamlı bir fark olmaması nedeniyle bu hedefe ulaşılamadığını gösterdi.

Ancak ana hedefine ulaşamamasına rağmen, bazı olumlu sinyaller ortaya çıktı: Altı aylık çalışma boyunca, 300 mg dazucorilant verilen hastaların hiçbiri ölmedi, oysa plasebo verilen beş hasta öldü - bu istatistiksel olarak anlamlı bir farktı.

Katılımcılar, ana çalışmayı tamamladıktan sonra, tamamının yüksek doz dazucorilant ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edildiği ve uzun vadeli sonuçlar açısından izlendiği açık etiketli bir uzatmaya girme seçeneğine sahipti.

Corcept daha önce, yüksek doz dazucorilant'ı bir yıl boyunca alan hastaların, ilacı hiç almayan hastalara (yani, orijinal çalışmada plasebo alan ve daha sonra uzun vadeli uzatmaya girmemeyi tercih eden hastalar) göre ölüm riskinin %84 daha düşük olduğunu gösteren uzun vadeli bulguları açıklamıştı.

Yeni analizler iki yıla kadar olan verileri kapsamaktadır.

Bir analiz, ana çalışmada veya uzatmada altı aydan uzun süre yüksek doz dazucorilant alan hastalardaki sonuçları, orijinal çalışmada altı aydan uzun süre düşük doz dazucorilant veya plasebo alan ancak uzatmaya girmeyen hastalardaki sonuçlarla karşılaştırdı. Yüksek doz dazucorilant yine istatistiksel olarak anlamlı bir sağkalım iyileşmesi gösterdi ve ölüm riski bir yılda %64 ve iki yılda %61 azaldı.

Uzun vadeli uzatmadan elde edilen güvenlik verileri, önceki bulgularla tutarlı olmuştur. Dazucorilant verilen hastalarda en sık bildirilen yan etki, genellikle geçici olan karın ağrısıydı.

Corcept, karın ağrısının doza bağlı göründüğünü ve şirketin dozu optimize etmek ve etkinliği en üst düzeye çıkarırken yan etkileri en aza indirmek için ek çalışmalar yürüttüğünü belirtti.