Deneysel ALS tedavisi pridopidin denemesine ilk katılımcı dahil oldu

Prilenia Therapeutics ve Ferrer tarafından geliştirilen, erken, hızlı ilerleyen amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında deneysel bir oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan pridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür'i test eden önemli bir Faz 3 klinik denemeKlinik denemeİlaçların veya tedavi yöntemlerinin insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan bilimsel araştırma.si, ilk katılımcısını kaydetti.

Geçtiğimiz yılın sonlarında ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylanan PREVAiLS (NCT07322003), son 18 ay içinde ilk semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları yaşayan kesin veya olası ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li yaklaşık 500 hastayı içerecektir. Denemenin şu anda ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişileri kaydeden tek Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. olduğuna inanılıyor.

Küresel deneme, birden fazla ülkeden hasta kaydedecek İşe alım, ABD, Kanada, Avrupa Birliği, Birleşik Krallık ve İsrail dahil olmak üzere 13 ülkedeki 60'a kadar önde gelen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. merkezinde gerçekleşecektir. On bir merkez zaten açık veya açılmak üzere ve önümüzdeki haftalarda veya aylarda daha fazla merkezin hasta kaydetmeye başlaması bekleniyor.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Derneği'nde araştırma kıdemli başkan yardımcısı olan PhD Kuldip Dave bir basın açıklamasında, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğunun, hastalığın amansız ilerlemesini geciktirebilecek yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerine acilen ihtiyacı var ve bu çalışmanın sonucunu bekliyor" dedi. "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi ne kadar erken teşhis edip tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edebilirsek, işlevi koruma ve yaşam kalitesini daha uzun süre sürdürme potansiyeli o kadar artar; bu da ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edene kadar yaşanabilir hale getirmenin anahtarıdır."

İlk katılımcı, PREVAiLS baş araştırmacısı Sabrina Paganoni'nin gözetiminde Boston'daki Mass General Brigham'da kaydedildi.

Deneme, önceki Faz 2 bulgularını doğrulamayı ve pridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür'in erken, hızlı ilerleyen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li kişilerde hastalık ilerlemesi, konuşma ve sağkalım üzerindeki etkilerini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Sonuçlar olumlu olursa, deneme pridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür'in onayını arayan düzenleyici başvurular için temel oluşturabilir.

Mass General'ın Nörolojik Klinik AraştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar. Enstitüsü'nün eş direktörü MD, PhD Paganoni için, "bu doğrulayıcı çalışmaya ilk katılımcıyı kaydetmek, hastalık ilerlemesini yavaşlatmaya, işlevi korumaya, konuşmayı sürdürmeye ve sağkalımı uzatmaya yardımcı olabilecek potansiyel yeni terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. seçenekler arayışımızda bir kilometre taşıdır - erken ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin temel amaçlarıdır."

Deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sinir hücrelerini korumayı amaçlıyor ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., istemli hareketleri kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.a zarar vererek ölmelerine neden olur. Bu hücreler kayboldukça, beyin artık kasları kontrol edemez ve hastalar ilerleyici güçsüzlük yaşar ve yavaş yavaş günlük görevleri yerine getirme yeteneğini kaybeder.

PridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür, çoklu nöroprotektif yollarda yer alan bir sinir proteini olan sigma-1 reseptörünü (S1R) aktive etmek için tasarlanmıştır. Şimdiye kadar, terapi 1.600'den fazla kişide test edildi ve genellikle güvenli ve iyi tolere edildi.

Paganoni, "S1R'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve Huntington hastalığı gibi nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.larda bozulan çoklu nöroprotektif yolları uyarmada rol oynadığı gösterilmiştir" dedi.

PridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür, HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. (NCT04297683) kapsamında yürütülen ve paylaşılan bir plasebo grubuna karşı aynı anda birden fazla tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi test eden çok kollu bir çalışma olan daha önceki bir Faz 2 denemesinde (NCT04615923) test edildi.

Önceki deneme sonuçları Faz 3 çalışma tasarımını bilgilendiriyor HEALEY'in bu kolu, pridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür'in yaklaşık altı ay sonra ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize Edilmiş (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) ile ölçüldüğü üzere hastalık ilerlemesini yavaşlatabileceğini göstermeyi amaçladı, ancak genel çalışma popülasyonunda ana hedefine ulaşamadı.

Yine de, veriler pridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür verilen hastaların plasebo verilenlere göre daha iyi konuşma yeteneklerini koruduğunu ve semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi. başlangıcından itibaren 18 ay içinde olan hızlı ilerleyen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li bir kişi alt grubunda pridopidinPridopidinPridopidin, başlıca Huntington Hastalığı ve Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için araştırma ve geliştirme aşamasında olan oral, merkezi sinir sistemi etkili küçük bir moleküldür'in hastalık ilerlemesinde %32'lik önemli bir yavaşlama ile ilişkili olduğunu gösterdi.

PREVAiLS, bu bulguları daha büyük bir hasta grubunda doğrulamayı amaçlamaktadır...