Deneysel ALS tedavisi pridopidin denemesine ilk katılımcı dahil oldu

Prilenia Therapeutics ve Ferrer tarafından geliştirilen, erken, hızlı ilerleyen amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarında deneysel bir oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan pridopidin'i test eden önemli bir Faz 3 klinik denemesi, ilk katılımcısını kaydetti.

Geçtiğimiz yılın sonlarında ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylanan PREVAiLS (NCT07322003), son 18 ay içinde ilk semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları yaşayan kesin veya olası ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li yaklaşık 500 hastayı içerecektir. Denemenin şu anda ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişileri kaydeden tek Faz 3 çalışması olduğuna inanılıyor.


Küresel deneme, birden fazla ülkeden hasta kaydedecek
İşe alım, ABD, Kanada, Avrupa Birliği, Birleşik Krallık ve İsrail dahil olmak üzere 13 ülkedeki 60'a kadar önde gelen ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. merkezinde gerçekleşecektir. On bir merkez zaten açık veya açılmak üzere ve önümüzdeki haftalarda veya aylarda daha fazla merkezin hasta kaydetmeye başlaması bekleniyor.

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Derneği'nde araştırma kıdemli başkan yardımcısı olan PhD Kuldip Dave bir basın açıklamasında, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. topluluğunun, hastalığın amansız ilerlemesini geciktirebilecek yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerine acilen ihtiyacı var ve bu çalışmanın sonucunu bekliyor" dedi. "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'yi ne kadar erken teşhis edip tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edebilirsek, işlevi koruma ve yaşam kalitesini daha uzun süre sürdürme potansiyeli o kadar artar; bu da ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'yi tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edene kadar yaşanabilir hale getirmenin anahtarıdır."

İlk katılımcı, PREVAiLS baş araştırmacısı Sabrina Paganoni'nin gözetiminde Boston'daki Mass General Brigham'da kaydedildi.

Deneme, önceki Faz 2 bulgularını doğrulamayı ve pridopidin'in erken, hızlı ilerleyen ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerde hastalık ilerlemesi, konuşma ve sağkalım üzerindeki etkilerini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Sonuçlar olumlu olursa, deneme pridopidin'in onayını arayan düzenleyici başvurular için temel oluşturabilir.

Mass General'ın Nörolojik Klinik Araştırma Enstitüsü'nün eş direktörü MD, PhD Paganoni için, "bu doğrulayıcı çalışmaya ilk katılımcıyı kaydetmek, hastalık ilerlemesini yavaşlatmaya, işlevi korumaya, konuşmayı sürdürmeye ve sağkalımı uzatmaya yardımcı olabilecek potansiyel yeni terapötik seçenekler arayışımızda bir kilometre taşıdır - erken ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin temel amaçlarıdır."

Deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de sinir hücrelerini korumayı amaçlıyor
ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., istemli hareketleri kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.lara zarar vererek ölmelerine neden olur. Bu hücreler kayboldukça, beyin artık kasları kontrol edemez ve hastalar ilerleyici güçsüzlük yaşar ve yavaş yavaş günlük görevleri yerine getirme yeteneğini kaybeder.

Pridopidin, çoklu nöroprotektif yollarda yer alan bir sinir proteini olan sigma-1 reseptörünü (S1R) aktive etmek için tasarlanmıştır. Şimdiye kadar, terapi 1.600'den fazla kişide test edildi ve genellikle güvenli ve iyi tolere edildi.

Paganoni, "S1R'nin ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve Huntington hastalığı gibi nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.larda bozulan çoklu nöroprotektif yolları uyarmada rol oynadığı gösterilmiştir" dedi.

Pridopidin, HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. (NCT04297683) kapsamında yürütülen ve paylaşılan bir plasebo grubuna karşı aynı anda birden fazla tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi test eden çok kollu bir çalışma olan daha önceki bir Faz 2 denemesinde (NCT04615923) test edildi.

Önceki deneme sonuçları Faz 3 çalışma tasarımını bilgilendiriyor
HEALEY'in bu kolu, pridopidin'in yaklaşık altı ay sonra ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize Edilmiş (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) ile ölçüldüğü üzere hastalık ilerlemesini yavaşlatabileceğini göstermeyi amaçladı, ancak genel çalışma popülasyonunda ana hedefine ulaşamadı.

Yine de, veriler pridopidin verilen hastaların plasebo verilenlere göre daha iyi konuşma yeteneklerini koruduğunu ve semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi. başlangıcından itibaren 18 ay içinde olan hızlı ilerleyen ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li bir kişi alt grubunda pridopidin'in hastalık ilerlemesinde %32'lik önemli bir yavaşlama ile ilişkili olduğunu gösterdi.

PREVAiLS, bu bulguları daha büyük bir hasta grubunda doğrulamayı amaçlamaktadır...