Deneysel ALS Tedavisini Test Eden Deneme İlk Bölümünü Tamamladı

MediciNova, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında araştırma aşamasındaki oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si MN-166 (ibudilast) için yürüttüğü COMBAT-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. klinik çalışmasının plasebo kontrollü bölümünde son hasta vizitini tamamladı.

Faz 2b/3 klinik çalışma (NCT04057898), ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı almış 234 yetişkin hastada MN-166'nın güvenliğini ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmadaki etkinliğini değerlendiriyor. Hastaların bir yıl boyunca MN-166 veya plasebo aldığı başlangıç aşamasının ardından, katılımcılara altı aylık bir uzatma fazına devam etme seçeneği sunuldu.

İlk bir yıllık aşamaya ait ana verilerin (top-line data) bu yılın sonuna kadar açıklanması, uzatma aşamasındaki son hasta vizitlerinin ise Mart 2027'de tamamlanması hedefleniyor.

MediciNova Başkanı ve CEO'su Dr. Yuichi Iwaki konuya ilişkin yaptığı açıklamada şunları kaydetti: “COMBAT-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'in çift-kör bölümünde son hastanın final vizitinin tamamlanması, öncü klinik programımız için kritik bir dönüm noktasıdır ve 2026 yılı sonuna kadar ilk sonuçları açıklama takvimimizle uyumlu şekilde ilerlemektedir. COMBAT-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışmasının, karşılanmamış tıbbi ihtiyacın son derece yüksek olduğu ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığında MN-166'nın bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneği olarak potansiyeline dair çok değerli veriler sağlayacağına inanıyoruz.”

MN-166 Hastalık İlerlemesini Yavaşlatmayı Hedefliyor Beyin ve omurilikteki aşırı enflamasyonEnflamasyonVücudun enfeksiyonlara, yaralanmalara veya tahriş edici maddelere karşı verdiği doğal bağışıklık tepkisi; kızarıklık, şişlik, ısı ve ağrı ile karakterizedir.un (iltihaplanma), kas hareketlerini kontrol eden motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ilerleyici kaybıyla seyreden ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının gelişimine ve kötüleşmesine katkıda bulunduğu düşünülmektedir.

MN-166'nın etken maddesi olan ibudilast, bağışıklık tepkilerini ve enflamasyonEnflamasyonVücudun enfeksiyonlara, yaralanmalara veya tahriş edici maddelere karşı verdiği doğal bağışıklık tepkisi; kızarıklık, şişlik, ısı ve ağrı ile karakterizedir.u tetikleyen belirli proteinlerin aktivitesini bloke etmek üzere geliştirilmiş küçük bir moleküldür. Bu mekanizmanın beyindeki bağışıklık hücresi aktivitesini azaltması, sinir hücrelerinin hayatta kalmasını ve gelişimini destekleyerek hastalığın ilerlemesini yavaşlatması beklenmektedir.

TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., daha önce riluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. (piyasada bilinen adıyla Rilutek) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sine ek olarak yürütülen bir Faz 2 çalışmasında (NCT02238626) test edilmişti. Bu çalışmada altı ay boyunca günde iki kez 30 mg MN-166 veya plasebo alan hastaların uygulanabilirlik, güvenlik, tolere edilebilirlik ve klinik sonuçları incelenmişti. İlk altı ayda hastalık ilerlemesi, kas gücü veya yaşam kalitesi açısından gruplar arasında belirgin bir fark gözlenmemiş olsa da, çalışma sonrasında yapılan ayrıntılı analizler MN-166 alan hastalarda hastalığın daha yüksek oranda stabil kaldığını ve altı aylık uzatma bölümünün potansiyel bir sağkalım avantajı sağlayabileceğini göstermişti.

Bu bulgular, ABD ve Kanada'daki 16 merkezde yürütülen mevcut COMBAT-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışmasının başlatılmasına zemin hazırladı. Çalışma boyunca hastaların standart ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerini almaya devam etmelerine izin verildi.

Çalışmanın Hedefleri ve Yasal Statüsü Klinik denemeKlinik denemeİlaçların veya tedavi yöntemlerinin insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan bilimsel araştırma.nin birincil hedefi, bir yılın sonunda Revize Edilmiş ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorları ve sağkalım süresiSağkalım SüresiHastanın teşhis veya tedavi başlangıcından itibaren hayatta kaldığı ortalama süre. üzerinden hastalık seyrini takip etmektir. İkincil ölçütler arasında kas gücü ve yaşam kalitesindeki değişimler, ALSFRS-R skorlarıALSFRS-R skorlarıALS hastalarının fonksiyonel durumunu değerlendiren bir ölçek. stabil kalan veya iyileşen hasta oranı ile kalıcı solunum desteğine ihtiyaç duyulana veya ölüme kadar geçen süre yer almaktadır.

Daha önce açıklanan bir ara analiz (interim analysis), MN-166'nın hastalık ilerlemesini yavaşlatabileceğini ve sağkalımı uzatabileceğini işaret etmiştir; ancak tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin bu ölçütleri anlamlı düzeyde etkileyip etkilemediğini kesin olarak ortaya koymak için nihai veriler beklenmektedir.

MN-166, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.) Hızlı İnceleme (Fast Track) ve Yetim İlaç (Orphan Drug)Yetim İlaç (Orphan Drug)Nadir görülen hastalıkların teşhis, önleme veya tedavisinde kullanılan ve pazar potansiyeli düşük olduğu için devlet tarafından özel teşviklerle desteklenen ilaçlara verilen statü. statüsü, Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) ise Yetim İlaç statüsü almıştır.