FDA, ALS İçin Deneysel T-Hücre Tedavisini Hızlı Değerlendirme Sürecine Aldı
Özet
Cellenkos'un geliştirdiği deneysel T-hücre tedavisiT-hücre tedavisiBağışıklık sisteminin T hücrelerini kullanarak kanser veya otoimmün hastalıklar gibi çeşitli hastalıkları tedavi etmeyi amaçlayan bir immünoterapi türü. CK0803, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastaları için umut vadediyor ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. tarafından hızlandırılmış inceleme statüsü aldı. Bu statü, ciddi hastalıklar için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerinin geliştirilmesini ve ruhsatlandırma sürecini hızlandırmayı amaçlarken, CK0803'ün hastalığın ilerlemesini yavaşlatma ve iltihabı azaltma potansiyeli klinik çalışmalarda olumlu ön verilerle destekleniyor.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum., Cellenkos firmasının amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastaları için geliştirdiği deneysel T-hücre tedavisiT-hücre tedavisiBağışıklık sisteminin T hücrelerini kullanarak kanser veya otoimmün hastalıklar gibi çeşitli hastalıkları tedavi etmeyi amaçlayan bir immünoterapi türü. CK0803'e "hızlandırılmış inceleme" statüsü verdi. Halihazırda Faz 1 klinik denemeKlinik denemeİlaçların veya tedavi yöntemlerinin insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan bilimsel araştırma.lerinde olan bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ciddi hastalıklar için karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderebilecek yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin klinik gelişimini ve ruhsatlandırma sürecini hızlandırmayı hedefliyor. Bu statü, geliştiricilere FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ile daha sık iletişim kurma ve "aşamalı inceleme" (rolling review) imkanı gibi teşvikler sunuyor; bu sayede ruhsat başvurusunun tüm paketi tamamlanmadan önce hazır olan kısımları sunulabiliyor. Belirli kriterlerin karşılanması durumunda, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. ve öncelikli inceleme gibi piyasaya sürülme sürecini daha da hızlandırabilecek mekanizmalardan da faydalanabilecek.
Cellenkos'un kurucusu Dr. Simrit Parmar, şirket basın bülteninde yaptığı açıklamada, "Bu statü, CK0803'ü ilerletirken FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ile daha yakın çalışmamıza olanak tanıyor. Amacımız, semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi. başlangıcından itibaren ortalama sağkalımın sadece iki ila üç yıl olduğu ve çoğu hastada altta yatan nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. seyri önemli ölçüde değiştiren bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin bulunmadığı bir hastalığa anlamlı derecede farklı bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneği sunmak," ifadelerini kullandı.
Donör Eşleşmesi Gerektirmeyen Bir TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. Yaklaşımı
Regülatör T-hücreleri (Tregs) olarak bilinen bağışıklık hücreleri, vücuttaki iltihabı kontrol etmede ve bağışıklık sisteminin dengesini korumada kritik bir rol oynar. Ancak ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında bu regülatör T-hücrelerinin sayısı genellikle daha azdır veya işlevleri yetersizdir. Bu durumun, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sinir hücresi ölümüne katkıda bulunan aşırı iltihaplanmayı tetiklediği düşünülüyor. Araştırmacılar, bu bağışıklık hücrelerinin sayısını veya işlevini artırmanın, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larını hafifletmeye ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabileceğine inanıyor.
CK0803, bağışlanan göbek kordonlarından toplanan regülatör T-hücrelerini içeriyor. Diğer hücre bazlı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin aksine, CK0803 hastaların bir donörle eşleşmesini gerektirmiyor; bu da onu "hazır" veya "raf ömrü olan" bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. haline getiriyor. Bu regülatör T-hücreleri, CXCR3 ve CD11a olmak üzere iki proteini yüksek seviyelerde taşıyacak şekilde tasarlanmıştır. Bu proteinler, hücrelerin beyin ve omurilikteki aktif iltihap bölgelerine yönelmesine yardımcı olur.
Hedeflenen bölgelerde, bu hücrelerin aşırı aktif mikrogliaları ve diğer iltihap sinyal yollarını baskılaması, aynı zamanda anti-inflamatuar bir protein olan IL-10'u salgılayarak daha sağlıklı bir bağışıklık dengesini yeniden sağlaması bekleniyor. Mikroglialar, beyin ve omuriliğin yerleşik bağışıklık hücreleridir. Normalde koruyucu bir işlev görürken, aşırı aktivasyonları sinir hasarına katkıda bulunabilir. Dr. Parmar, bu hedefe yönelik yaklaşımın "nöroinflamatuarNöroinflamatuarSinir sistemindeki iltihaplanma ile ilgili. hastalıklar için dönüştürücü bir potansiyel" sunduğunu belirtiyor: "Sağlıklı, allojenik (donör) göbek kordonu kanından türetilmiş, zenginleştirilmiş, doku odaklı regülatör T-hücrelerini kullanarak, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.miz iltihaplı mikroglialara aktif olarak yöneliyor."
TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., Hastalık İlerlemesini Yavaşlatma Eğilimi Gösterdi
CK0803, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin güvenliğini ve öncül etkinliğini değerlendiren REGALS (NCT05695521) adlı Faz 1/1b klinik çalışmasında test ediliyor. İlk altı hastadan oluşan bir grup, her biri 100 milyon regülatör T-hücresi içeren dokuz adede kadar infüzyon aldı. Hastalar başlangıçta dört haftalık infüzyon, ardından beş aylık infüzyon aldı.
Bu küçük hasta grubundan yayınlanan veriler, CK0803'ün iyi tolere edildiğini ve doz sınırlayıcı toksisiteye rastlanmadığını gösterdi. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. aynı zamanda hastalığın ilerlemesini yavaşlatma eğilimi de gösterdi. Hastalık şiddetinin standart bir ölçüsü olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) puanları, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. başlamadan önce kötüleşme (düşüş) gösterirken, katılımcılar CK0803 aldıktan sonra bu düşüş hızı yavaşladı.
Kan testleri, sinir hücreleri hasar gördüğünde kana salınan bir protein olan nörofilament hafif zincirinde yaklaşık %60'lık bir azalma ve IL-10 seviyelerinde yaklaşık %200'lük bir artış gösterdi. Bu bulgular, şirketin CK0803 için önerdiği etki mekanizmasını destekliyor.
Geçtiğimiz yıl FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur., CK0803'e "orphan ilaç" (nadir hastalık ilacı) statüsü vermişti. ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen nadir hastalıklar için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneklerinin geliştirilmesini teşvik etmeyi amaçlayan bu statü, vergi kredileri, belirli ücretlerden muafiyetler ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin onaylanması halinde yedi yıllık pazar münhasırlığı gibi teşvikler sağlıyor.
Cellenkos Operasyon Direktörü Tara Sadeghi, "Önceliğimiz, modern tıpTıpHastalıkların teşhisi, tedavisi ve önlenmesiyle ilgilenen bilim ve sanat dalı. manzarasını yeniden şekillendirmeyi vaat eden yenilikçi çözümler geliştirmeye devam etmektir," dedi. "Ekibimizin, titiz, kanıta dayalı inovasyon yoluyla yaşamları iyileştirme misyonumuzun bir kanıtı olan ürün hattımızı ilerletmek için harcadığı yoğun çabadan inanılmaz gurur duyuyoruz."