FDA, ALS Tedavisi İçin COYA 302 Enjeksiyon Tedavisine Hızlandırılmış İnceleme Statüsü Verdi
Özet
FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında hastalık ilerlemesini yavaşlattığı gözlemlenen COYA 302 adlı araştırma aşamasındaki tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye "Hızlı İzlem" (Fast Track) statüsü verdi. Enjeksiyon yoluyla uygulanan bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., bağışıklık sistemini düzenleyerek beyindeki enflamasyonu azaltmayı ve motor nöron kaybıNöron kaybıBeyin ve sinir sisteminin temel hücreleri olan nöronların, çeşitli patolojik süreçler sonucunda geri dönüşümsüz olarak ölmesi durumudur.nı durdurmayı hedefliyor.
Coya Therapeutics’in amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. için geliştirdiği araştırma aşamasındaki tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si COYA 302, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. tarafından "Hızlı İzlem" (Fast Track) statüsüne layık görüldü. Erken dönem klinik çalışmalarda az sayıda hastada hastalık ilerlemesini yavaşlattığı gösterilen bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., artık daha hızlı bir geliştirme sürecine girecek.
Bu statü, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi durumlar için geliştirilen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin incelenmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Hızlı İzlem statüsü, ilacın geliştirme süreci boyunca FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. ile daha sık etkileşime girilmesine olanak tanır. Ayrıca, devam eden ve gelecekteki çalışmalardan elde edilen verilerin bir pazarlama başvurusunu desteklemesi durumunda, COYA 302'nin kademeli inceleme (rolling review) ve hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. için uygun hale gelmesini sağlayabilir. Coya tarafından yapılan basın açıklamasında, bu statünün amacının umut verici tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin hastalara daha çabuk ulaşmasına yardımcı olmak olduğu belirtildi.
Coya CEO'su Dr. Arun Swaminathan, "COYA 302'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. Hızlı İzlem statüsü aldığını duyurmaktan mutluluk duyuyoruz. Bu tanıma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin yıkıcı doğasını ve yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere duyulan acil ihtiyacı vurgulamaktadır," dedi.
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., vücuttaki istemli hareketleri kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın ilerleyici kaybıyla karakterize nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. bir hastalıktır. Hastalığın kesin nedenleri büyük ölçüde bilinmemekle birlikte, kanıtlar aşırı aktif bir bağışıklık sisteminin tetiklediği beyindeki aşırı enflamasyonun hastalık ilerlemesine katkıda bulunabileceğini göstermektedir.
SubkutanSubkutanİlacın deri altındaki dokuya enjekte edilmesi yöntemi. (deri altı) enjeksiyon yoluyla uygulanan COYA 302, bu tür enflamasyonu azaltmak ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesini potansiyel olarak yavaşlatmak için tasarlanmış araştırma aşamasında bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.dir. İlaç, anti-enflamatuar bağışıklık hücreleri olan regülatuar T-hücrelerinin (Treg) aktivitesini artırmayı amaçlayan düşük doz interlökin-2 (IL-2) ile abatasept olarak da bilinen CTLA4-Ig füzyon proteinini birleştirir. Belirli artrit türleri için onaylanmış olan bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., enflamasyonu teşvik eden ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunan bağışıklık hücrelerinin aktivitesini baskılamayı hedefler.
TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li dört kişinin katıldığı küçük bir Faz 1 klinik çalışmasında test edilmiştir. Bu çalışmada, yaklaşık bir yıl boyunca COYA 302 kullanımının hastalık ilerlemesini yavaşlattığı ve hastalık biyobelirteçlerinin seviyelerini düşürdüğü bulunmuştur. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye başlamadan önce katılımcılar, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize Edilmiş (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorunda aylık ortalama 1,1 puanlık bir düşüşle günlük aktivitelerini gerçekleştirme becerilerinde ilerleyici bir kötüleşme yaşıyorlardı. Yaklaşık bir yıllık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.den sonra, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R'deki aylık ortalama düşüş 0,13 puana geriledi. Bir katılımcı, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sırasında ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorunda 11 puanlık bir artışla belirgin bir fonksiyonel iyileşme gösterdi. Bu hasta analizden çıkarıldığında bile, kalan üç katılımcı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. öncesindeki oranın yarısından daha az olan aylık ortalama 0,47 puanlık bir düşüş sergiledi.
TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. öncesinde enflamasyon, oksidatif stres ve sinir hasarı ile bağlantılı biyobelirteç seviyeleri yüksek olan tüm katılımcılar, 16 haftalık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.den sonra bu biyobelirteçlerde azalma eğilimi gösterdi. Kombinasyon tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiş olup, sadece hafif yan etkiler bildirilmiştir.
COYA 302 şu anda ABD ve Kanada'daki merkezlerde yürütülen ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.TARS (NCT07161999) adlı Faz 2 klinik çalışmaFaz 2 Klinik ÇalışmaBir ilacın güvenliğini ve etkinliğini daha geniş bir hasta grubunda değerlendiren, dozaj aralığını belirlemeyi amaçlayan klinik araştırma aşamasıdır.sında değerlendirilmektedir. Çalışmaya, semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları çalışmaya girmeden en fazla 28 ay önce başlamış olan 18 ila 75 yaşları arasındaki 120 kişinin katılması beklenmektedir. Katılımcılar, 24 hafta boyunca rastgele iki COYA 302 dozaj rejiminden birini veya plasebo alacak şekilde atanmaktadır. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., her iki haftada bir, beş ardışık gün boyunca deri altı enjeksiyon olarak uygulanacak ve hastaların mevcut ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine devam etmelerine izin verilecektir.
Çalışmanın ana hedefi, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sonunda ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorlarındaki değişiklikleri değerlendirmektir. İkincil sonuçlar ise tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin fonksiyonel gerilemeFonksiyonel GerilemeHastanın fiziksel yeteneklerinde ve günlük yaşam aktivitelerini (yürüme, konuşma, yutma vb.) gerçekleştirme kapasitesinde meydana gelen azalma. ve sağkalım, akciğer fonksiyonu ve sinir hasarı biyobelirteçleri üzerindeki etkilerini ölçecektir. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.TARS'ın randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. bölümünü tamamladıktan sonra katılımcılar, ek altı ay boyunca COYA 302 almak üzere bir uzatma aşamasına girmeye hak kazanabilirler. Coya'ya göre, tam kaydın bu yılın ikinci yarısında tamamlanması, temel verilerin ise 2027'nin ilk çeyreğinde elde edilmesi beklenmektedir.
Swaminathan, "Coya olarak, temel biyolojik adayımız olan COYA 302'yi, FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. onayı beklerken ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan hastalar ve aileleri için güvenli ve etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sunma nihai hedefiyle düzenleyici süreç boyunca ilerletmeye kararlıyız," dedi.