Geliştiriciler, ALS tedavileri için 2 yeni hedefi test etmek üzere iş birliğini genişletiyor

Insitro ve Bristol Myers Squibb, amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmek üzere devam eden iş birliklerini genişletti ve devam eden araştırma çabalarına yeni tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlanan iki hastalık hedefini ekledi.

İki ilaç şirketi, yapay zeka (AI) ve laboratuvarda yetiştirilen insan hücrelerinin bir kombinasyonunu kullanarak, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'yi yönlendiren ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerle tersine çevrilebilecek biyolojik değişiklikleri ortaya çıkarmak için 2020'den beri birlikte çalışıyor.

Yeni hedefler, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.-2 ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.-3, iş birliğindeki önceki çalışmalara dayanıyor ve ilk hedef olan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.-1'i erken geliştirme aşamasına getirmiş durumda. Şirketler, aynı hastalık hedefini etkilemek için farklı terapi sınıflarını zaten araştırıyor.

Insitro'nun kurucusu ve CEO'su Daphne Koller, PhD, bir şirket basın açıklamasında, "Bristol Myers Squibb ile iş birliğimizi genişleterek, bu yıkıcı hastalığın temel mekanizmalarını ele alan ve hastalık modifiye edici tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri bekleyemeyen birçok hastaya ulaştırmayı hedefleyen bir dizi zorlayıcı hedefle, bu hastalığın üstesinden gelme yaklaşımımızı genişletiyoruz" dedi.

Insitro'ya göre, hedef seçimi için 10 milyon dolarlık bir ödeme yapıldı.

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., istemli hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ilerleyici kaybından kaynaklanır. Motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi. dejenerasyonuna ve ölümüne yol açan kesin mekanizmalar tam olarak anlaşılmamakla birlikte, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteininin anormal kümelerinin bir rol oynadığına inanılmaktadır.

Normal koşullar altında, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir., genetik materyalin depolandığı çekirdekte bulunur ve hücrelerin protein yapmak için gereken genetik talimatları doğru şekilde işlemesine yardımcı olur. Bununla birlikte, tüm ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. vakalarının yaklaşık %97'sinde, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. çekirdek dışında kümeler oluşturur ve artık bu işlevi düzgün bir şekilde yerine getiremez.

AI, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerinin etkisini gösteren 'veri odaklı bir harita' oluşturmaya yardımcı oluyor

İkilinin iş birliğinin ilk aşamasında, Insitro, yetişkin hücrelerin kök hücre benzeri bir duruma yeniden programlandığı indüklenmiş pluripotent kök hücrelerinden (iPSC'ler) motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.lar üretti. Araştırmacılar, hastalardan elde edilen veya ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile ilişkili mutasyonlar taşıyan hücreleri kullanarak, hastalığı kontrollü bir ortamda inceleyebildiler ve analiz için büyük veri kümeleri oluşturabildiler.

Şirket, AI tabanlı platformunu kullanarak, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de sürekli olarak bozulan ve yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerle hedeflenebilecek kalıpları ve biyolojik yolları belirlemek için bu verileri büyük klinik veri kümeleriyle birlikte analiz etti.

Koller, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. topluluğu için biyolojik içgörülerimizi anlamlı klinik sonuçlara dönüştürme aciliyetiyle hareket ediyoruz" dedi. "Platformumuz, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.lar üzerindeki etkisinin veri odaklı bir haritasını oluşturmamıza ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu.un yeni sürücülerini belirlememize olanak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.yor."

Şimdiye kadar, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. anormalliklerinin etkilerini modüle edebilecek üç yeni hedef belirlendi. Şirkete göre, bunların ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarının büyük çoğunluğunu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etme potansiyeli olabilir.

Hasta kaynaklı motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.lar kullanılarak yapılan validasyon deneyleri, bu hedeflerin modüle edilmesinin, sinir hücresi sağlığının önemli bir göstergesi olan nörit büyümesini artırdığını gösterdi. Buna, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ün çekirdekte eksik olması durumunda görülen genetik anormalliklerde bir azalma ve normal protein üretiminde bir artış eşlik etti.

Anlaşma şartlarına göre, Insitro iki yeni hedefin seçimi için 10 milyon dolarlık kilometre taşı ödemesini aldı.