Görüntüleme Ajanı, Klinik Denemede ALS Hastalarındaki TDP-43 Kümelerini Tespit Etti

AC Immune şirketinin geliştirdiği deneysel görüntüleme ajanı ACI-19626, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında toksik TDP-43 proteinTDP-43 proteinALS hastalarında hücre içi inklüzyonlar oluşturan bir protein. kümelerini saptama konusunda umut vadeden sonuçlar sunarken, aynı zamanda iyi bir güvenlik profili sergilemeye devam ediyor.

Devam eden Faz 1 klinik denemeKlinik denemeİlaçların veya tedavi yöntemlerinin insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan bilimsel araştırma.sinden (NCT06891716) elde edilen yeni verilere göre, pozitron emisyon tomografisi (PET) izleyicisi, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının beyinlerindeki kritik bölgelerde sağlıklı kontrol gruplarına kıyasla belirgin ölçüde daha yüksek seviyelerde tutulum gösterdi. Bu bulgular, daha önce frontotemporal demans (FTD)Frontotemporal Demans (FTD)Beynin ön (frontal) ve yan (temporal) loblarındaki sinir hücresi kaybı sonucu oluşan, kişilik, davranış ve dil yetilerinde bozulma ile seyreden bir demans türü. hastalarında elde edilen sonuçlarla tutarlılık arz ediyor. FTD de, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. gibi, beyinde anormal TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. birikimiyle ilişkilendirilen nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. bir hastalıktır.

AC Immune CEO'su Dr. Andrea Pfeifer, şirket basın açıklamasında, “ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarındaki bu veriler, ACI-19626'nın [hastalığa neden olan] TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır.'ü [TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. ile ilişkili hastalıkları olan] hastaların beyinlerinde tespit etme potansiyeline dair ek kanıtlar sunmaktadır” ifadelerini kullandı.

Şirket ayrıca, ACI-19626'nın enjeksiyon sonrası beyne hızlı giriş ve ardından nispeten hızlı temizlenme gibi farmakolojik özellikler gösterdiğini belirtti. Bu özellikler, beyin görüntülemesi ve TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. ile ilişkili hastalık mekanizmalarını hedef alan tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin değerlendirilmesi için uygun kabul ediliyor.

AC Immune, bu bulguları 21 Mayıs'ta Madison, Wisconsin'de düzenlenen 2026 TDP43 Zirvesi'nde “İlk klinik karakterizasyon [18F]ACI-19626: sınıfının ilk TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. PET izleyicisi” başlıklı bir sunumla paylaştı.

Kümeleri Bağlayarak Tanımlamak İçin Tasarlanmış İzleyici

TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir., gen aktivitesini düzenlemede önemli bir rol oynar. Ancak, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının çoğunda bu protein yanlış katlanır ve sinir hücrelerinin içinde anormal kümeler oluşturur. Bu kümelerin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin erken evrelerinde ortaya çıktığına ve hareket kontrolünü sağlayan sinir hücrelerinin ilerleyici kaybıyla karakterize olan hastalığın ilerlemesinde kilit bir rol oynadığına inanılmaktadır.

Bu durum, TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. kümelerini umut vadeden bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. biyobelirteci haline getirmiştir. Ancak, yaşayan hastaların beyin ve omuriliklerinde bu anormal protein birikintilerini doğrudan tespit etmenin ve ölçmenin güvenilir bir yolu bugüne kadar bulunmamaktaydı.

PET izleyicileri, vücuttaki belirli hedeflere bağlanan radyoaktif bileşiklerdir. Enjekte edildikten sonra kan dolaşımında ilerler ve hedefin bulunduğu bölgelerde birikirler. PET taramaları daha sonra radyoaktif sinyali algılayarak araştırmacıların hedef maddenin miktarını dolaylı olarak ölçmesine olanak tanır.

AC Immune'un ACI-19626'sı, anormal TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. kümelerine bağlanmak üzere tasarlanmış bir PET izleyicisidir. Doktorların bu kümeleri tanımlamasını sağlayarak, izleyici hekimlerin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi daha erken teşhis etmelerine ve TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır.'ü hedef alan tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin işe yarayıp yaramadığını izlemelerine yardımcı olabilecek bir biyobelirteç olarak hizmet edebilir.

Hasta kaynaklı beyin örnekleri kullanılarak yapılan preklinik çalışmalarPreklinik çalışmalarİnsanlar üzerinde yapılmadan önce laboratuvar ortamında veya hayvan modellerinde yapılan araştırmalar.da, izleyicinin anormal kümelenmiş TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. formuna seçici olarak bağlandığı, ancak normal TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.ne veya diğer proteinler tarafından oluşturulan kümelere bağlanmadığı tespit edildi. Maymunlar üzerinde yapılan çalışmalar da, izleyicinin hızlı beyin girişi ve saatler içinde vücuttan temizlenmesi gibi PET görüntülemesi için uygun farmakolojik özelliklere sahip olduğunu gösterdi.

Bu umut vadeden bulgular, iki bölüm halinde yürütülen mevcut Faz 1 denemesinin başlatılmasını destekledi. İlk bölüm, izleyicinin güvenliğini ve farmakolojik özelliklerini (beyne ne kadar hızlı ulaştığı ve vücuttan ne kadar hızlı temizlendiği dahil) değerlendirmek amacıyla küçük bir grup sağlıklı gönüllü ve FTD hastasında incelendi.

Bu bölümden elde edilen ön bulgular, ACI-19626'nın güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi. PET taramaları ayrıca, özellikle anormal TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. birikiminin bilindiği beyin bölgelerinde, FTD'li kişilerde sağlıklı gönüllülere göre daha güçlü izleyici sinyalleri ortaya koydu. Bu bulgular, izleyicinin yaşayan hastaların beyinlerinde TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. kümelerini tespit edebileceğine dair erken kanıtlar sağladı.

Şu anda devam eden ikinci bölüm, 30'a kadar FTD, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. veya limbik-predominant yaşa bağlı TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. ensefalopatisi adı verilen bir demans türü olan kişiyi kapsayacak. Amaç, izleyicinin beyindeki TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. birikimini tespit etme yeteneğini daha fazla değerlendirmektir.

Pfeifer, “Erken teşhis, erken müdahale için elzemdir ve ACI-19626 hakkında şimdiye kadar elde edilen veriler, AC Immune'un ürün geliştirme hattının ve teknolojimizin birden fazla nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. hastalığa hassas tıp yaklaşımı sağlamadaki potansiyelini daha da vurgulamaktadır” şeklinde konuştu.