Haber
04 Mart 2026
HEALEY ALS platform denemesi, oral tedavi NUZ-001'i test eden yeni bir kol başlattı
Önemli Tıbbi Uyarı:
Bu içerik sadece bilimsel bilgilendirme amaçlıdır; kesinlikle doktor tavsiyesi yerine geçmez.
Lütfen uzman bir hekime danışmadan herhangi bir ilaç veya tedavi yöntemi uygulamayınız.
Özet
HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. platform denemesinin yeni bir kolunda doz uygulamasına başlandı. Neurizon Therapeutics tarafından amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarında fonksiyon kayıplarını yavaşlatmak ve yaşam süresini uzatmak için geliştirilen oral küçük molekül NUZ-001, Regimen I adı altında test ediliyor. Bu platform denemesi, maliyetleri düşürmeyi ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlıyor.
HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. platform denemesinin yeni bir kolunda doz uygulamasına başlandı. Dokuzuncu rejim olan Regimen I, Neurizon Therapeutics tarafından amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. hastalarında fonksiyon kayıplarını yavaşlatmak ve yaşam süresini uzatmak için geliştirilen oral küçük molekül NUZ-001'i test ediyor.
Bir platform denemesi olarak HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. (NCT04297683), paylaşılan bir protokol ve plasebo grubu kullanarak birden fazla deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi aynı anda test etmek üzere tasarlanmıştır. Bu kurulumun maliyetleri düşürmesi ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesini hızlandırması bekleniyor.
NUZ-001, geçtiğimiz yılın sonlarında platform denemesine katılmak üzere onaylandı ve çalışmaya katılan dokuzuncu rejim oldu: Regimen I.
Neurizon'un genel müdürü ve CEO'su PhD Michael Thurn, hasta dozlamasının başladığını duyuran bir şirket basın açıklamasında, "HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesi'nin Regimen I'indeki ilk katılımcıya doz uygulanması, Neurizon ve NUZ-001 için tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlayıcı bir kilometre taşıdır" dedi.
Thurn, "Bu çalışma, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki tescil denememizi temsil ediyor; potansiyel düzenleyici başvuruları desteklemek için gereken klinik kanıtları oluşturmak üzere tasarlanmış titiz, uyarlanabilir bir Faz 2/3 programı" dedi.
Geliştiriciye göre, NUZ-001 Faz 2/3 kolu (NCT07410806), ABD genelindeki ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. klinik merkezlerinde tahmini 160 hastayı kaydettirecek.
Regimen I'deki katılımcılar, 36 hafta veya yaklaşık sekiz ay boyunca günlük olarak NUZ-001 (10 mg/kg) veya plasebo almak üzere rastgele atanacaklardır. Katılımcılar 3:1 oranında randomize edilecek, yani plasebo verilen her hasta için üç hasta aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. alacaktır.
Ana denemeyi tamamladıktan sonra, hastalar herkesin NUZ-001 alacağı bir uzatma aşamasına girebilirler.
Deneme kolu, NUZ-001'in fiziksel fonksiyon ve yaşam süresi üzerindeki etkisini test edecek
Bu deneme kolunun temel amacı, 36 haftalık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresi boyunca ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de fiziksel fonksiyonun standart bir ölçüsü olan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) puanlarındaki değişiklikleri ve yaşam süresini değerlendirmektir. Araştırmacılar ayrıca ek klinik sonuçları da izleyecek ve güvenliği takip etmeye devam edeceklerdir.
Geliştirici, platform denemesine baş araştırmacısı MD Merit Cudkowicz tarafından memnuniyetle karşılandı.
Cudkowicz, "HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesi'ndeki bu yeni rejimde Neurizon ile çalışmayı dört gözle bekliyoruz" dedi. "[Kaydı] başlatmak, rejim için önemli bir adımdır ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanların ve ailelerinin, işbirlikçilerinin ve en iyi deneme merkezlerimizin özverisi olmadan mümkün olmazdı."
NUZ-001, daha önce monepantel olarak bilinen, başlangıçta çiftlik hayvanlarında parazitik solucan enfeksiyonlarını tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek için geliştirilmiş oral küçük bir moleküldür. Bununla birlikte, araştırmacılar ayrıca mTOR sinyal yolu üzerinde hücre içi otophagy adı verilen bir süreci düzenlemeye yardımcı olan hedef dışı bir etkisi olduğunu bulmuşlardır. Otophagy yoluyla, gereksiz veya hasarlı bileşenler parçalanır ve geri dönüştürülür.
Otophagy, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de bozulur ve hastalar arasında sinir hücresi hasarına ve ölümüne neden olduğu düşünülen yanlış katlanmış proteinlerin birikmesine katkıda bulunur. Geliştiriciye göre, NUZ-001, mTOR'u bloke ederek yanlış katlanmış proteinlerin birikimini azaltmaya ve potansiyel olarak ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir.
HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesine giriş, bilimsel veri paketimizi ve Faz 1 ve açık etiketli uzatma çalışmalarımızda gözlemlenen olumlu güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. ve tolerabilite profilini yansıtmaktadır.
Küçük bir doz bulma Faz 1 klinik denemesinden (NCT04894240) ve açık etiketli uzantısından (NCT06177431) elde edilen veriler, günlük NUZ-001 tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin genellikle güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi. Geçmiş verilerle karşılaştırıldığında, NUZ-001 ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen hastalar daha uzun yaşadı ve daha yavaş fonksiyonel düşüş yaşadı. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ayrıca akciğer fonksiyonundaki daha yavaş düşüşlerle de bağlantılıydı.
Thurn, "HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesine giriş, bilimsel veri paketimizi ve Faz 1 ve açık etiketli uzatma çalışmalarımızda gözlemlenen olumlu güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. ve tolerabilite profilini yansıtmaktadır" dedi.
NUZ-001, 2024'te HEALEY için seçildi
HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesi, Mass General Brigham'daki Sean M. Healey & AMG ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Merkezi tarafından ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de Mükemmeliyet Ağı ortaklığıyla yürütülmektedir. ABD'deki 70'den fazla lokasyonda katılımcı kaydetmektedir.
Deneme, platforma kabul edilmeden önce kapsamlı bir uzman incelemesinden geçmesi gereken yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. adaylarını sürekli olarak eklemektedir. NUZ-001, 2024'te bir grup ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. uzmanı ve Healey & AMG Merkezi Bilim Danışma Komitesi üyeleri tarafından dahil edilmek üzere seçildi.
Thurn, "NUZ-001'i bilimsel disiplin, operasyonel odaklanma ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. topluluğuna derin saygı ile ilerletiyoruz" diye ekledi. "Zamanlarını ve enerjilerini klinik araştırmalara adayan, genellikle ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşamanın önemli zorluklarıyla başa çıkarken, katılımcılara ve ailelerine derinden minnettarız. ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlar için aciliyet önemlidir."
Bir platform denemesi olarak HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. (NCT04297683), paylaşılan bir protokol ve plasebo grubu kullanarak birden fazla deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi aynı anda test etmek üzere tasarlanmıştır. Bu kurulumun maliyetleri düşürmesi ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin geliştirilmesini hızlandırması bekleniyor.
NUZ-001, geçtiğimiz yılın sonlarında platform denemesine katılmak üzere onaylandı ve çalışmaya katılan dokuzuncu rejim oldu: Regimen I.
Neurizon'un genel müdürü ve CEO'su PhD Michael Thurn, hasta dozlamasının başladığını duyuran bir şirket basın açıklamasında, "HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesi'nin Regimen I'indeki ilk katılımcıya doz uygulanması, Neurizon ve NUZ-001 için tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlayıcı bir kilometre taşıdır" dedi.
Thurn, "Bu çalışma, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki tescil denememizi temsil ediyor; potansiyel düzenleyici başvuruları desteklemek için gereken klinik kanıtları oluşturmak üzere tasarlanmış titiz, uyarlanabilir bir Faz 2/3 programı" dedi.
Geliştiriciye göre, NUZ-001 Faz 2/3 kolu (NCT07410806), ABD genelindeki ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. klinik merkezlerinde tahmini 160 hastayı kaydettirecek.
Regimen I'deki katılımcılar, 36 hafta veya yaklaşık sekiz ay boyunca günlük olarak NUZ-001 (10 mg/kg) veya plasebo almak üzere rastgele atanacaklardır. Katılımcılar 3:1 oranında randomize edilecek, yani plasebo verilen her hasta için üç hasta aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. alacaktır.
Ana denemeyi tamamladıktan sonra, hastalar herkesin NUZ-001 alacağı bir uzatma aşamasına girebilirler.
Deneme kolu, NUZ-001'in fiziksel fonksiyon ve yaşam süresi üzerindeki etkisini test edecek
Bu deneme kolunun temel amacı, 36 haftalık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresi boyunca ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de fiziksel fonksiyonun standart bir ölçüsü olan ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.FRS-R) puanlarındaki değişiklikleri ve yaşam süresini değerlendirmektir. Araştırmacılar ayrıca ek klinik sonuçları da izleyecek ve güvenliği takip etmeye devam edeceklerdir.
Geliştirici, platform denemesine baş araştırmacısı MD Merit Cudkowicz tarafından memnuniyetle karşılandı.
Cudkowicz, "HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesi'ndeki bu yeni rejimde Neurizon ile çalışmayı dört gözle bekliyoruz" dedi. "[Kaydı] başlatmak, rejim için önemli bir adımdır ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanların ve ailelerinin, işbirlikçilerinin ve en iyi deneme merkezlerimizin özverisi olmadan mümkün olmazdı."
NUZ-001, daha önce monepantel olarak bilinen, başlangıçta çiftlik hayvanlarında parazitik solucan enfeksiyonlarını tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek için geliştirilmiş oral küçük bir moleküldür. Bununla birlikte, araştırmacılar ayrıca mTOR sinyal yolu üzerinde hücre içi otophagy adı verilen bir süreci düzenlemeye yardımcı olan hedef dışı bir etkisi olduğunu bulmuşlardır. Otophagy yoluyla, gereksiz veya hasarlı bileşenler parçalanır ve geri dönüştürülür.
Otophagy, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de bozulur ve hastalar arasında sinir hücresi hasarına ve ölümüne neden olduğu düşünülen yanlış katlanmış proteinlerin birikmesine katkıda bulunur. Geliştiriciye göre, NUZ-001, mTOR'u bloke ederek yanlış katlanmış proteinlerin birikimini azaltmaya ve potansiyel olarak ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir.
HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesine giriş, bilimsel veri paketimizi ve Faz 1 ve açık etiketli uzatma çalışmalarımızda gözlemlenen olumlu güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. ve tolerabilite profilini yansıtmaktadır.
Küçük bir doz bulma Faz 1 klinik denemesinden (NCT04894240) ve açık etiketli uzantısından (NCT06177431) elde edilen veriler, günlük NUZ-001 tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin genellikle güvenli ve iyi tolere edildiğini gösterdi. Geçmiş verilerle karşılaştırıldığında, NUZ-001 ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen hastalar daha uzun yaşadı ve daha yavaş fonksiyonel düşüş yaşadı. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ayrıca akciğer fonksiyonundaki daha yavaş düşüşlerle de bağlantılıydı.
Thurn, "HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesine giriş, bilimsel veri paketimizi ve Faz 1 ve açık etiketli uzatma çalışmalarımızda gözlemlenen olumlu güvenlikGüvenlikİlacın kabul edilebilir bir yan etki profiline sahip olması. ve tolerabilite profilini yansıtmaktadır" dedi.
NUZ-001, 2024'te HEALEY için seçildi
HEALEY ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Platform Denemesi, Mass General Brigham'daki Sean M. Healey & AMG ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. Merkezi tarafından ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de Mükemmeliyet Ağı ortaklığıyla yürütülmektedir. ABD'deki 70'den fazla lokasyonda katılımcı kaydetmektedir.
Deneme, platforma kabul edilmeden önce kapsamlı bir uzman incelemesinden geçmesi gereken yeni tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. adaylarını sürekli olarak eklemektedir. NUZ-001, 2024'te bir grup ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. uzmanı ve Healey & AMG Merkezi Bilim Danışma Komitesi üyeleri tarafından dahil edilmek üzere seçildi.
Thurn, "NUZ-001'i bilimsel disiplin, operasyonel odaklanma ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. topluluğuna derin saygı ile ilerletiyoruz" diye ekledi. "Zamanlarını ve enerjilerini klinik araştırmalara adayan, genellikle ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşamanın önemli zorluklarıyla başa çıkarken, katılımcılara ve ailelerine derinden minnettarız. ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlar için aciliyet önemlidir."
Kayıt Bilgileri
* Yasal Uyarı: Bu sayfadaki bilgiler bilimsel veri tabanlarından otomatik olarak çekilmekte ve AI tarafından özetlenmektedir. Bu bilgiler kesinlikle tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi planlamanız için mutlaka bir uzman tıp doktoruna başvurunuz.