Haber
17 Mart 2026
Hibe, TDP-43 Yolunu Hedefleyen Yeni ALS Tedavi Yaklaşımını Destekliyor
Önemli Tıbbi Uyarı:
Bu içerik sadece bilimsel bilgilendirme amaçlıdır; kesinlikle doktor tavsiyesi yerine geçmez.
Lütfen uzman bir hekime danışmadan herhangi bir ilaç veya tedavi yöntemi uygulamayınız.
Özet
Acurastem, amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. fonksiyonunu düzenleyen bir protein olan SYF2'yi hedefleyen potansiyel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmek üzere Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'den bir araştırma hibesi aldı. TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteinindeki anormallikler ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin bir özelliği olup, hastalığın temel biyolojisinde merkezi bir rol oynadığı düşünülmektedir. SYF2'yi hedefleyen yaklaşımlar, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. vakalarının büyük çoğunluğunda TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. disfonksiyonu görüldüğü için, durumdan etkilenen birçok kişiye fayda sağlayabilir.
Acurastem, amiyotrofik lateral skleroz (ALS)Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. fonksiyonunu düzenleyen bir protein olan SYF2'yi hedefleyen potansiyel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmek üzere Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'den bir araştırma hibesi aldı.
TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteinindeki anormallikler ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin bir özelliği olup, hastalığın temel biyolojisinde merkezi bir rol oynadığı düşünülmektedir. TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. disfonksiyonu ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. vakalarının büyük çoğunluğunda görüldüğü için, SYF2'yi hedefleyen yaklaşımlar durumdan etkilenen birçok kişiye fayda sağlayabilir.
"SYF2 Antisens Oligonükleotidlerini TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. Fonksiyonunu Geri Kazandırmak İçin Geliştirme" başlıklı iki yıllık proje, Johns Hopkins Üniversitesi ve Jacksonville, Florida'daki Mayo Clinic'teki araştırmacılarla işbirliği içinde yürütülecektir. Hibeye ilişkin mali ayrıntılar duyuruya dahil edilmedi.
Acurastem'in kurucu ortağı ve CEO'su Sam Alworth bir şirket basın açıklamasında, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan çoğu insan için hastalık, TDP–43'ün işlev bozukluğundan kaynaklanıyor, ancak bu temel [hastalığı tetikleyen mekanizmayı] hedefleyen etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler hala mevcut değil," dedi. "Bu proje, SYF2 biyolojisi anlayışımızı hızlandıracak ve gelecekteki SYF2 hedefli ilaçların temelini atmaya yardımcı olacaktır."
TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ü ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki Rolünü Anlamak
ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., istemli hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ilerleyici kaybıyla karakterizedir. Hastaların büyük çoğunluğunda, bu hücreler hastalığın bir özelliği olan toksik TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein kümeleri biriktirir.
Normal koşullar altında, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir., DNA'nın depolandığı çekirdekte bulunur ve protein üretimi için gereken genetik talimatları taşıyan haberci RNA'yı (mRNA) işlemeye yardımcı olur.
Ancak ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. yanlış lokalize olur ve çekirdeğin dışındaki sıvı olan sitoplazmada toksik agregatlar oluşturur. Bu, normal RNA işlemesini bozar ve motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi. hasarıyla ilişkilidir.
Son araştırmalar, RNA işlemede de rol oynayan bir protein olan SYF2'yi TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. aktivitesinin önemli bir düzenleyicisi olarak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlamıştır. Laboratuvar modellerinde SYF2 seviyelerini düşürmenin normal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. aktivitesini geri kazanmaya ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu. belirtilerini azaltmaya yardımcı olduğu gösterilmiştir.
Bu bulgular, SYF2'yi hedefleyen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilgili hastalık mekanizmalarını ele almak için umut verici bir yaklaşımı temsil edebileceğini göstermektedir.
Yeni proje SYF2 hedefli ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerini test edecek
Yeni finanse edilen proje, bu yaklaşımı, belirli bir mRNA'ya bağlanmak ve karşılık gelen proteinin üretimini engellemek üzere tasarlanmış kısa genetik materyal dizileri olan antisens oligonükleotidleri kullanarak keşfedecektir. Bu durumda, ASO'lar SYF2 mRNA'sına bağlanmak ve üretilen SYF2 protein miktarını azaltmak üzere tasarlanmıştır.
Çalışma, çeşitli grupların uzmanlığını bir araya getirecektir. Johns Hopkins Üniversitesi'nden Philip Wong, PhD liderliğindeki bir ekip, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'e bağımlı RNA splaysingini (genlerin proteinlere nasıl işlendiği) inceleyecek ve potansiyel sıvı biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.lerini belirlemeye yardımcı olacaktır. Bu arada, Mayo Clinic Jacksonville'den Wilfried Rossoll, PhD ve ekibi, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteinopatisi ile ilgili proteomik ve nöroproteostaza (hücrelerin sağlıklı proteinleri nasıl koruduğu) odaklanacaktır.
Acurastem, hastadan elde edilen motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi. modellerini ve SYF2 hedefli antisens oligonükleotidlerini katkıda bulunacaktır. Şirket, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerden elde edilen hücrelere dayalı bir hasta tabanlı sistem olan iNeuroRx platformunu kullanarak, hastalığın temel özelliklerini laboratuvarda yeniden üretebilmekte ve araştırmacıların potansiyel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri test etmelerini sağlamaktadır.
Şirket ayrıca, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. düzgün çalışmadığında aktivitesi bozulan bir protein olan UNC13A'nın normal fonksiyonunu geri kazanmaya yardımcı olmak üzere tasarlanmış bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan AS-241 dahil olmak üzere ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için başka antisens tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler de geliştirmektedir.
TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteinindeki anormallikler ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin bir özelliği olup, hastalığın temel biyolojisinde merkezi bir rol oynadığı düşünülmektedir. TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. disfonksiyonu ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. vakalarının büyük çoğunluğunda görüldüğü için, SYF2'yi hedefleyen yaklaşımlar durumdan etkilenen birçok kişiye fayda sağlayabilir.
"SYF2 Antisens Oligonükleotidlerini TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. Fonksiyonunu Geri Kazandırmak İçin Geliştirme" başlıklı iki yıllık proje, Johns Hopkins Üniversitesi ve Jacksonville, Florida'daki Mayo Clinic'teki araştırmacılarla işbirliği içinde yürütülecektir. Hibeye ilişkin mali ayrıntılar duyuruya dahil edilmedi.
Acurastem'in kurucu ortağı ve CEO'su Sam Alworth bir şirket basın açıklamasında, "ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan çoğu insan için hastalık, TDP–43'ün işlev bozukluğundan kaynaklanıyor, ancak bu temel [hastalığı tetikleyen mekanizmayı] hedefleyen etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler hala mevcut değil," dedi. "Bu proje, SYF2 biyolojisi anlayışımızı hızlandıracak ve gelecekteki SYF2 hedefli ilaçların temelini atmaya yardımcı olacaktır."
TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'ü ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki Rolünü Anlamak
ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., istemli hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi.ların ilerleyici kaybıyla karakterizedir. Hastaların büyük çoğunluğunda, bu hücreler hastalığın bir özelliği olan toksik TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. protein kümeleri biriktirir.
Normal koşullar altında, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir., DNA'nın depolandığı çekirdekte bulunur ve protein üretimi için gereken genetik talimatları taşıyan haberci RNA'yı (mRNA) işlemeye yardımcı olur.
Ancak ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'de TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. yanlış lokalize olur ve çekirdeğin dışındaki sıvı olan sitoplazmada toksik agregatlar oluşturur. Bu, normal RNA işlemesini bozar ve motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi. hasarıyla ilişkilidir.
Son araştırmalar, RNA işlemede de rol oynayan bir protein olan SYF2'yi TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. aktivitesinin önemli bir düzenleyicisi olarak tanıTanıBir hastalığın veya durumun belirlenmesi süreci.mlamıştır. Laboratuvar modellerinde SYF2 seviyelerini düşürmenin normal TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. aktivitesini geri kazanmaya ve nörodejenerasyonNörodejenerasyonSinir hücrelerinin (nöronların) ilerleyici kaybı veya işlev bozukluğu. belirtilerini azaltmaya yardımcı olduğu gösterilmiştir.
Bu bulgular, SYF2'yi hedefleyen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'deki TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. ile ilgili hastalık mekanizmalarını ele almak için umut verici bir yaklaşımı temsil edebileceğini göstermektedir.
Yeni proje SYF2 hedefli ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerini test edecek
Yeni finanse edilen proje, bu yaklaşımı, belirli bir mRNA'ya bağlanmak ve karşılık gelen proteinin üretimini engellemek üzere tasarlanmış kısa genetik materyal dizileri olan antisens oligonükleotidleri kullanarak keşfedecektir. Bu durumda, ASO'lar SYF2 mRNA'sına bağlanmak ve üretilen SYF2 protein miktarını azaltmak üzere tasarlanmıştır.
Çalışma, çeşitli grupların uzmanlığını bir araya getirecektir. Johns Hopkins Üniversitesi'nden Philip Wong, PhD liderliğindeki bir ekip, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir.'e bağımlı RNA splaysingini (genlerin proteinlere nasıl işlendiği) inceleyecek ve potansiyel sıvı biyobelirteçBiyobelirteçNormal bir biyolojik süreç, patojenik bir süreç veya bir farmakolojik müdahaleye yanıtın bir göstergesi olarak objektif olarak ölçülen ve değerlendirilen bir özelliktir.lerini belirlemeye yardımcı olacaktır. Bu arada, Mayo Clinic Jacksonville'den Wilfried Rossoll, PhD ve ekibi, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. proteinopatisi ile ilgili proteomik ve nöroproteostaza (hücrelerin sağlıklı proteinleri nasıl koruduğu) odaklanacaktır.
Acurastem, hastadan elde edilen motor nöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi. modellerini ve SYF2 hedefli antisens oligonükleotidlerini katkıda bulunacaktır. Şirket, ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'li kişilerden elde edilen hücrelere dayalı bir hasta tabanlı sistem olan iNeuroRx platformunu kullanarak, hastalığın temel özelliklerini laboratuvarda yeniden üretebilmekte ve araştırmacıların potansiyel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri test etmelerini sağlamaktadır.
Şirket ayrıca, TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. düzgün çalışmadığında aktivitesi bozulan bir protein olan UNC13A'nın normal fonksiyonunu geri kazanmaya yardımcı olmak üzere tasarlanmış bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan AS-241 dahil olmak üzere ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. için başka antisens tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler de geliştirmektedir.
Kayıt Bilgileri
* Yasal Uyarı: Bu sayfadaki bilgiler bilimsel veri tabanlarından otomatik olarak çekilmekte ve AI tarafından özetlenmektedir. Bu bilgiler kesinlikle tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi planlamanız için mutlaka bir uzman tıp doktoruna başvurunuz.