Kanada'da Sağkalımı Uzatan ALS Tedavisi İçin Onay Süreci Başlıyor
Özet
Biyoteknoloji şirketi Neurosense Therapeutics, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında ortalama yaşam süresini bir yıldan fazla uzattığı gösterilen kombinasyon tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si PrimeC için Kanada Sağlık Bakanlığına ruhsat başvurusunda bulunmaya hazırlanıyor. Faz 2b PARADIGM çalışmasından elde edilen yeni veriler, ilacın hastalıkla ilişkili TDP-43 proteinTDP-43 proteinALS hastalarında hücre içi inklüzyonlar oluşturan bir protein. düzeylerini belirgin şekilde düşürdüğünü ve sürekli kullanımda ölüm riskini %65 oranında azalttığını ortaya koyuyor.
Biyoteknoloji firması Neurosense Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için geliştirdiği kombinasyon terapisiKombinasyon TerapisiHastalığın farklı biyolojik mekanizmalarını aynı anda hedeflemek amacıyla iki veya daha fazla etken maddenin birlikte kullanıldığı tedavi yöntemi. PrimeC’ye ruhsat almak amacıyla Kanada Sağlık Bakanlığına (Health Canada) yeni ilaç başvurusunda bulunmaya hazırlanıyor.
Düzenleyici kurumla gerçekleştirilen kritik görüşmede ABD merkezli şirket, Faz 2b PARADIGM klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.sından (NCT05357950) elde edilen güncel bulguları sundu. Bu veriler, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin hastalarda ortalama yaşam süresini bir yıldan fazla uzattığını gösteriyor. Ayrıca sunulan yeni kanıtlar, PrimeC’nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. vakalarının büyük çoğunluğunda anormal birikimiyle bilinen TDP-43 proteiniTDP-43 ProteiniGen ekspresyonu ve RNA metabolizmasında rol oynayan bir protein. ALS ve frontotemporal demans gibi nörodejeneratif hastalıklarda anormal şekilde katlanarak hücre içinde toksik kümeler oluşturabilir.nin kandaki seviyelerini anlamlı ölçüde azalttığını ortaya koydu.
Basın açıklamasına göre toplantıda, Kanadalı bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. uzmanının değerlendirmelerine ve ruhsat başvuru paketini destekleyecek ek biyolojik analizlere de yer verildi.
Neurosense İcra Kurulu Başkanı (CEO) Alon Ben-Noon, konuya ilişkin yaptığı açıklamada, PARADIGM programı kapsamında elde edilen ek kanıtların başvuru dosyasını belirgin şekilde güçlendirdiğini vurguladı. Ben-Noon, "Bu veriler, PrimeC’nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan bireylerin karşı karşıya olduğu büyük karşılanmamış tıbbi ihtiyaca yanıt verme potansiyeline olan güvenimizi pekiştiriyor" ifadesini kullanarak, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin uzun dönemli yaşam kalımına sağladığı katkıya dikkat çekti. İlacın uzun vadeli verileri, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. gören katılımcıların üç yıldan fazla yaşayabildiğini gösteriyor.
Görüşmenin şirketin ruhsatlandırma stratejisinde önemli bir dönüm noktası olduğunu belirten Ben-Noon, ön başvuru sürecindeki yapıcı tutumu nedeniyle Kanada Sağlık Bakanlığına teşekkür etti.
Şirket ayrıca, ABD Gıda ve İlaç Dairesinden (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.) alınan onayın ardından PARAGON adı verilen belirleyici bir Faz 3 klinik çalışmaFaz 3 Klinik ÇalışmaBir ilacın etkinliğini ve güvenliğini geniş bir hasta grubunda plasebo veya standart tedaviyle karşılaştıran son aşama araştırma süreci.sı başlatmayı planlıyor. Bu çalışmaya çoğunluğu ABD’de olmak üzere yaklaşık 300 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının dahil edilmesi hedefleniyor.
PrimeC ve Çalışmanın Detayları İstemsiz kas hareketlerini denetleyen motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın kaybıyla ortaya çıkan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., hastalık ilerledikçe kademeli olarak şiddetlenen kas güçsüzlüğüne ve felce yol açmaktadır.
PrimeC, halihazırda ABD'de farklı tıbbi endikasyonEndikasyonBir ilacın, operasyonun veya tıbbi prosedürün uygulanmasının uygun görüldüğü hastalık veya durum.lar için onaylanmış olan antibiyotik siprofloksasin ile anti-inflamatuar bir ilaç olan selekoksibin patentli bir birleşiminden oluşan, salımı uzatılmış bir tablet formülasyonudur. Bu ikili kombinasyon tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larını tetikleyen nöroinflamasyonu ve diğer bozucu biyolojik süreçleri doğrudan hedef almak üzere tasarlanmıştır.
68 yetişkin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının katıldığı PARADIGM çalışmasında, hastalar standart ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine ek olarak altı ay boyunca günde bir kez PrimeC veya plasebo almak üzere rastgele iki gruba ayrıldı. Ana çalışmanın ardından tüm hastaların PrimeC aldığı açık etiketli bir uzatma evresine geçildi.
Plasebo kontrollü süreçte PrimeC alan tüm katılımcılarda hastalık ilerlemesinin yavaşlama eğilimi gösterdiği gözlemlendi. Çalışma protokolüne tam uyum sağlayan katılımcılar analiz edildiğinde ise hastalık ilerlemesinin PrimeC ile %37,4 oranında istatistiksel olarak anlamlı derecede yavaşladığı tespit edildi.
Uzun süreli takip verileri, kesintisiz PrimeC tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si gören hastaların ortalama yaşam süresinin 36,3 ay olduğunu; buna karşılık ilk 6 ay plasebo aldıktan sonra tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye başlayanlarda bu sürenin 21,4 ayda kaldığını gösterdi. Araştırmacılara göre bu durum, erken ve kesintisiz tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.de ölüm riskinin %65 oranında azalması anlamına geliyor.
Kanada Sağlık Bakanlığına sunulan yeni veriler, ilacın kan TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. seviyelerini düşürerek çalışmanın birincil hedeflerinden birini karşıladığını doğruluyor. Şirket, PrimeC’nin etki mekanizmasını ve klinik başarısını destekleyen tüm doğal öykü analizlerini düzenleyici kuruma ilettiğini bildirdi.