Nura, ALS Klinik Çalışmasını ve Yeni Sinir Koruyucu Tedavisini Desteklemek İçin 74 Milyon Dolar Yatırım Topladı
Özet
Nura Bio, sinir hücrelerini hasardan korumayı amaçlayan iki deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi desteklemek üzere 73.8 milyon dolarlık önemli bir yatırım aldı. Bu fon, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında test edilen NB-4746 ilacının klinik çalışmalarını ve yeni nesil SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. inhibitörü NB-9402'nin insan üzerindeki ilk denemelerini hızlandıracak. Şirket, SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. proteinini hedefleyerek akson dejenerasyonuAkson DejenerasyonuAksonların ilerleyici olarak hasar görmesi ve kaybı.nu durdurmayı ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. gibi nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.larda sinir fonksiyonunu korumayı hedefliyor.
Nura Bio, sinir hücrelerini hasardan korumak üzere tasarlanmış iki deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. programını ilerletmek amacıyla 73.8 milyon dolarlık önemli bir finansman sağladı. Bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerden biri, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında halihazırda klinik denemelerde test ediliyor.
Şirketin ikinci büyük finansman turu olan Seri B yatırımından elde edilen gelirler, Nura Bio'ya çok yıllık bir nakit akışı sağlayacak. Bu fonlar, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında NB-4746 adlı ilacı değerlendiren devam eden Faz 1b/2a çalışmasını (NCT07369076) ve yeni başlatılan, bir sonraki nesil adayı NB-9402'nin insan üzerindeki ilk Faz 1a çalışmasını destekleyecek.
Her iki tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. de SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. proteinini bloke etmeyi hedefliyor. SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir., vücut boyunca sinyal ileten ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile diğer nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.larda ilerleyici bir şekilde kaybedilebilen sinir lifleri olan aksonAksonSinir hücrelerinin diğer hücrelere sinyal iletmesini sağlayan ve oligodendrositler tarafından miyelin kılıfıyla desteklenen uzun uzantısı.ların dejenerasyonDejenerasyonHücre veya dokuların yapısının bozulması ve normal işlevlerini yerine getiremeyecek hale gelmesi.unu tetikleyen bir proteindir.
Nura Bio CEO'su Dr. Shilpa Sambashivan, şirket basın açıklamasında şunları belirtti: "NB-4746'nın Faz 1b/2a çalışmasında ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarını aktif olarak kaydetmesi ve yeni nesil SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. inhibitörümüz NB-9402'nin Faz 1a çalışmasına hızla ilerlemesiyle, bu hedefin geniş terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. potansiyelini tam olarak keşfetmek ve doğrulamak için benzersiz bir konumda olan bir SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. inhibitörleri portföyü oluşturduk."
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., kas hareketlerini kontrol eden motor nöronlarMotor nöronlarBeyinden ve omurilikten kaslara sinyal göndererek hareketi kontrol eden sinir hücreleri.ın, yani sinir hücrelerinin ilerleyici kaybıyla karakterize bir hastalıktır. Sinir hücrelerinden uzanan uzun lifler olan aksonAksonSinir hücrelerinin diğer hücrelere sinyal iletmesini sağlayan ve oligodendrositler tarafından miyelin kılıfıyla desteklenen uzun uzantısı.lar, hastalığın erken evrelerinde dejenere olmaya başlayabilir.
Bilim insanları, aksonAksonSinir hücrelerinin diğer hücrelere sinyal iletmesini sağlayan ve oligodendrositler tarafından miyelin kılıfıyla desteklenen uzun uzantısı.lar yaralandığında veya stres altında kaldığında SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir.'in aktive olduğunu ve aksonAksonSinir hücrelerinin diğer hücrelere sinyal iletmesini sağlayan ve oligodendrositler tarafından miyelin kılıfıyla desteklenen uzun uzantısı.ların dejenerasyonDejenerasyonHücre veya dokuların yapısının bozulması ve normal işlevlerini yerine getiremeyecek hale gelmesi.una neden olan bir kendi kendini yok etme programını tetiklediğini göstermiştir. Sinir lifi hasarı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ve diğer nörolojik hastalıklarda erken dönemde meydana geldiği için araştırmacılar, SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir.'i bloke etmenin aksonAksonSinir hücrelerinin diğer hücrelere sinyal iletmesini sağlayan ve oligodendrositler tarafından miyelin kılıfıyla desteklenen uzun uzantısı.ları korumaya ve sinir fonksiyonunu sürdürmeye yardımcı olabileceğine inanıyor.
Nura'nın klinik adaylarının her ikisi de SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir.'i inhibe etmek üzere tasarlanmış olsa da, bunu farklı mekanizmalar aracılığıyla yapıyorlar. NB-4746, geri dönüşümlü bir ortosterik inhibitördür; yani SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir.'in aktif bölgesini bloke etmek üzere tasarlanmıştır. Buna karşılık, NB-9402, kovalent, geri dönüşümsüz bir allosterik inhibitördür; yani SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. üzerinde farklı bir bölgeye bağlanmak üzere tasarlanmıştır. Nura, NB-9402'nin geri dönüşümlü yaklaşımlara göre SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir.'in daha eksiksiz ve sürdürülebilir bir inhibisyonunu sağlayabileceğine inanıyor, bu da daha uzun süreli etkilere yol açabilir.
İki aday arasında NB-4746 daha ileri düzeydedir. Sinir hasarı ve hastalığının birden fazla preklinik modelinde, bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin sinir hücrelerini hasardan koruduğu gösterilmiştir.
Sağlıklı gönüllüler üzerinde yapılan bir Faz 1 çalışmasında, oral yolla alınan bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. aynı zamanda olumlu bir güvenlik profili sergilemiş ve kan ile beyin ve omuriliği çevreleyen sıvı olan beyin omurilik sıvısında (BOS) SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. inhibisyonunu desteklemesi beklenen hedef konsantrasyonlara ulaşmıştır.
Devam eden Faz 1b/2a çalışması, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında NB-4746'nın güvenliğini, farmakolojik etkilerini ve öncül etkinliğini değerlendirmektedir. Çalışmanın Kanada ve Avustralya'daki merkezlerde yaklaşık 80 katılımcıyı kaydetmesi bekleniyor.
Çalışmanın ilk bölümünde, araştırmacılar ilacın düşük ve yüksek dozlarını bir ay boyunca plaseboya karşı test edecekler. Seçilen doz daha sonra çalışmanın ikinci bölümünde yaklaşık üç ay boyunca değerlendirilecektir. A veya B bölümlerini tamamladıktan sonra, katılımcılar açık etiketli bir uzatma programına katılma ve bir yıla kadar NB-4746 alma seçeneğine sahip olacaklar.
Barrow Nörolojik Enstitüsü'nden nörologNörologBeyin, omurilik ve sinir sistemi hastalıklarının teşhis ve tedavisi üzerine uzmanlaşmış tıp doktoru. ve profesör Dr. Jeremy Shefner, "Nura Bio, akson dejenerasyonuAkson DejenerasyonuAksonların ilerleyici olarak hasar görmesi ve kaybı.nda iyi tanımlanmış bir role sahip olan SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir.'i hedefleyen nöroprotektif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ler geliştirmede ön saflarda yer almaktadır. Bu programın ilerlemesi, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için SARM1SARM1Sinir hücrelerinde akson dejenerasyonunda önemli rol oynayan bir protein. Aşırı aktivasyonu nöron hasarına ve ölümüne katkıda bulunabilir. inhibisyonunun potansiyel terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. faydasını aydınlatmaya yönelik önemli bir adımı temsil ediyor," dedi.
Finansman çabası The Column Group tarafından yönetildi ve Euclidean Capital, Samsara Biocapital ve Sanofi Ventures dahil olmak üzere mevcut tüm yatırımcıların katılımıyla gerçekleşti.