PrimeC ALS Tedavisi Kanada Sağlık Bakanlığı'nın Aralık Ayı İçin Planlanan Başvuru Sürecine Yaklaşıyor

Neurosense Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalığına yönelik geliştirdiği deneysel oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. PrimeC için bu yılın sonunda Health Canada'dan onay almak üzere başvuruda bulunmayı planlıyor. Şirket, Yeni İlaç Başvurusu (NDS) sürecine hazırlık kapsamında Health Canada ile ön görüşmeleri tamamlayarak düzenleyici gereklilikleri netleştirdi. Bu görüşmelerde, NDS'ye hangi bilgilerin dahil edileceği ve başvurunun nasıl organize edileceği konusunda mutabakata varıldı.

Health Canada Başvurusu Aralık Ayında Hedefleniyor

Neurosense'in açıklamasına göre, Health Canada önerilen zaman çizelgesi hakkında herhangi bir endişe dile getirmedi ve şirkete başvuruyu Aralık ayının başlarında yapmasını tavsiye etti. Neurosense CEO'su Alon Ben-Noon, şirket tarafından yayınlanan bir basın bülteninde, "Kanada düzenleyici kurumuyla artık bir uyum içindeyiz ve net bir operasyonel hedefimiz var," dedi. Ben-Noon, ekiplerinin NDS'nin kalan klinik, biyobelirteç, üretim ve düzenleyici bileşenlerini Aralık ayında başvuru yapmak amacıyla ilerlettiğini belirtti.

Neurosense, başvuruyu Kanada'nın "Koşullu Uygunluk Bildirimi" (Notice of Compliance with Conditions) yoluyla yapmayı hedefliyor. Bu yol, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi hastalıklar için umut vadeden klinik kanıtlara dayanarak daha erken tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. erişimine olanak tanıyor. NDS sunulduktan sonra, Health Canada öncelikle başvuruyu tam bir inceleme için yeterli bilgi içerip içermediğini belirlemek üzere tarayacak. Başvuru incelemeye kabul edilirse, düzenleyici kurum PrimeC'nin verilerini kapsamlı bir bilimsel değerlendirmeye tabi tutacak ve ardından Kanada'da tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi onaylayıp onaylamayacağına karar verecek.

Ben-Noon, "Kanada, PrimeC için önemli bir potansiyel pazar ve daha da önemlisi, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan insanlara umut vadeden bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sunma fırsatı temsil ediyor," ifadelerini kullandı.

Koşullu Onay Ek Kanıt Gerektirebilir

Eğer PrimeC, Koşullu Uygunluk Bildirimi yoluyla yetkilendirilirse, Neurosense'in klinik faydalarını doğrulamak için ek kanıtlar sunması gerekecek.

ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., hareketleri kontrol eden sinir hücrelerinin hasar görüp öldüğü ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur.tır. Bu durum, konuşma, yutma ve nefes alma güçlüklerinin yanı sıra kötüleşen kas zayıflığına ve felce yol açabilir. Mevcut birkaç tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. seçeneği olsa da, bunların klinik faydaları sınırlıdır ve yeni ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine olan ihtiyaç büyük ölçüde devam etmektedir.

PrimeC, antibiyotik siprofloksasin ve anti-inflamatuar selekoksib'in sabit dozlarını içeren, uzatılmış salımlı bir oral tablettir. Her iki bileşen de başka endikasyonEndikasyonBir ilacın, operasyonun veya tıbbi prosedürün uygulanmasının uygun görüldüğü hastalık veya durum.lar için onaylanmıştır. Bu kombinasyon, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de sinir hücresi hasarına katkıda bulunduğu düşünülen iltihaplanma ve diğer biyolojik süreçleri hedefleyerek hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak üzere tasarlanmıştır.

Planlanan NDS başvurusu, tamamlanmış Faz 2b PARADIGM denemesi (NCT05357950) ve bunun açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma çalışmasından elde edilen kanıtlarla desteklenmektedir. Bu çalışmada, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li yetişkinlerde PrimeC değerlendirilmiştir. Denemeye 69 yetişkin randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. edilmiş, ancak bir katılımcının daha sonra yanlış teşhis edildiği anlaşılmış ve analizde 68 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası kalmıştır. Katılımcılar, altı ay boyunca günde iki kez iki tablet olarak PrimeC veya plasebo almak üzere rastgele atanmıştır. Deneme süresince standart ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine devam etmelerine izin verilmiştir. Altı aylık dozlama süresini tamamlayanların %96'sı, herkesin PrimeC aldığı 12 aylık açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma çalışmasına katılmıştır.

PARADIGM çalışması, neredeyse tüm ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. vakalarında sinir hücrelerinde anormal şekilde biriken bir protein olan TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. seviyelerini düşürme ana etkinlik hedefine ulaşmıştır. PrimeC, altı ay sonra plaseboya kıyasla TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. seviyelerini önemli ölçüde düşürmüş, bu düşüşler 18 ay boyunca sürdürülmüş ve daha belirgin hale gelmiştir. PrimeC'yi tam 18 ay boyunca alan katılımcılar, altı ay plasebo alıp ardından PrimeC'ye geçenlere göre daha düşük TDP-43TDP-43TDP-43 (Transaktif Yanıt DNA Bağlayıcı Protein 43), RNA/DNA işlenmesinde kritik rol oynayan insanlarda TARDBP geni tarafından kodlanan bir proteindir. Sağlıklı hücrelerde çekirdekte bulunurken, ALS ve FTD gibi hastalıklarda sitoplazmada birikerek nörotoksik etki yaratır. seviyelerini korumuştur.

PrimeC Verileri ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteriyor

PARADIGM ve uzatma çalışmasından elde edilen veriler, PrimeC'nin hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatabileceğini de düşündürmektedir. Bu değerlendirme, bir kişinin günlük yaşam görevlerini yerine getirme yeteneğini ölçen standart bir ölçek olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) kullanılarak yapılmıştır. 18 ayda, başlangıçta PrimeC alan katılımcıların ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R puanları, başlangıçta plasebo alanlara göre ortalama 7.92 puan daha yüksek bulunmuştur.

Daha uzun vadeli bulgular, PrimeC tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin erken başlamasının sağkalım faydası sağladığını da ortaya koymuştur. 18 aylık takip sonrasında, çalışmanın başında PrimeC'ye başlayan katılımcılar arasında tahmini medyan sağkalım 36.3 ay iken, plasebo ile başlayıp altı ay sonra PrimeC'ye geçenlerde bu süre 21.4 ay olmuştur – bu da 14.9 aylık bir fark anlamına gelmektedir. Çalışmanın başlangıcındaki gruplar arasındaki farklılıkları hesaba katan bir analizde, PrimeC tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin erken başlaması %65 daha düşük ölüm riski ile ilişkilendirilmiştir.

Health Canada'ya NDS başvurusu ile eş zamanlı olarak Neurosense, PrimeC'nin etkinliğini daha geniş bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hasta grubunda değerlendirecek önemli bir Faz 3 klinik denemeKlinik denemeİlaçların veya tedavi yöntemlerinin insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan bilimsel araştırma.si olan PARAGON'u başlatmaya hazırlanıyor. Geçen yılın sonlarında, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. bu denemeyi onaylamıştı. PARAGON'un ABD ve Avrupa genelinde yaklaşık 300 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasını kaydetmesi bekleniyor.

Eğer Health Canada, PrimeC'ye Koşullu Uygunluk Bildirimi yoluyla yetki verirse, PARAGON çalışması tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin klinik faydalarını doğrulamak için gereken ek kanıtları sağlayabilir. PARAGON'dan elde edilecek olumlu sonuçlar, PrimeC'nin FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. onayı için yapılacak başvuruyu da destekleyebilir.