Progress Now: Devam Eden Klinik Araştırma Kayıt Güncellemeleri

Nöromüsküler hastalıklar alanında devam eden klinik araştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar., hastalar için yeni umutlar yeşertiyor. İşte Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır., Duchenne Musküler Distrofi (DMD), Friedreich AtaksiAtaksiBeyincik veya ilgili sinir yollarındaki hasar nedeniyle oluşan, denge ve koordinasyon kaybıyla karakterize bir durum.si (FA), Miyastenia Gravis (MG)Miyastenia Gravis (MG)Nöromüsküler hastalıklar grubunda yer alan, kas-sinir kavşağı işlevinin bozulduğu otoimmün veya konjenital bir hastalık., Miyotonik Distrofi (DM) ve Pompe Hastalığına yönelik güncel çalışmaların detayları:

Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır.

Faz 1 Klinik AraştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.sı: Hasta Alımı Devam Ediyor

LUMINA adı verilen bu Faz 1 çalışmasıFaz 1 ÇalışmasıBir ilacın insanlarda ilk kez test edildiği, genellikle güvenlilik, tolere edilebilirlik ve farmakokinetik özelliklerinin değerlendirildiği erken aşama klinik çalışma., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası yetişkinlerde AMX0114 adlı deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi test ediyor. Araştırmanın temel amacı, farklı doz seviyelerinde ilacın güvenliğini ve toleransını değerlendirmektir.

• Katılım Kriterleri:
  • Kesin veya olası ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı
  • 18 yaş ve üzeri olmak
  • ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larının son 24 ay içinde başlamış olması

AMX0114, sporadik ALSSporadik ALSALS vakalarının çoğunluğunu oluşturan, bilinen genetik bir nedeni olmayan ALS formu. hastalarında nöron dejenerasyonDejenerasyonHücre veya dokuların yapısının bozulması ve normal işlevlerini yerine getiremeyecek hale gelmesi.u ve ölümüyle ilişkilendirilen kalpain-2Kalpain-2Hücre içi proteinleri parçalayan bir enzim türü. ALS hastalarında seviyeleri yükseldiği ve sinir hücre hasarına katkıda bulunduğu düşünülen bir proteaz. protein seviyelerini düşürmek üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotittir (ASO). Bu çalışma, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., çift kör ve plasebo kontrollü bir tasarıma sahiptir; yani bazı katılımcılar AMX0114 alırken, diğerleri aktif olmayan bir madde olan plasebo alacaktır. AMX0114, intratekal enjeksiyon yoluyla (bel bölgesindeki omurilik çevresindeki sıvıya yapılan enjeksiyon) uygulanmaktadır.

• Süre: Yaklaşık 4 ay
• Yer: ABD ve Kanada'da 14 merkez
• Daha Fazla Bilgi: ClinicalTrials.gov adresini ziyaret ederek “Other terms” arama kutusuna NCT06665165 girin.
• İletişim: Amylyx Medikal Direktörü, 857-320-6200, clinicaltrials@amylyx.com

Duchenne Musküler Distrofi (DMD)

Faz 3 Klinik AraştırmaFaz 3 Klinik AraştırmaYeni bir ilacın etkinliğini ve güvenliğini geniş bir hasta grubunda kanıtlamak için yapılan son aşama test süreci.sı: Sonuçlar Açıklandı

Regenxbio, DMD için deneysel bir gen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan RGX-202'nin AFFINITY DUCHENNE çalışmasının Faz 3 bölümünden olumlu üst düzey sonuçlar açıkladı. Çalışmada, RGX-202 çoğu erkekte mikrodistrofin seviyelerini artırdı.

DMD'de, DMD genindeki bir mutasyon, vücudun kas fonksiyonu için gerekli olan yeterli distrofin proteini üretmesini engeller. Distrofin proteininin eksikliği, ilerleyici kas zayıflığına yol açar. RGX-202, kas hücrelerine modifiye edilmiş bir gen ulaştırarak, kısaltılmış ancak işlevsel bir distrofin proteini olan mikrodistrofin üretimini sağlamak üzere tasarlanmıştır.

• Önemli Noktalar:

  • Bu, çok merkezli, açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. bir çalışmadır.
  • Katılımcılar, 1 yaş ve üzeri, yürüyebilen (ayakta durabilen) DMD'li erkek çocuklardır.
  • RGX-202, tek seferlik intravenöz infüzyon (damar içine tüp aracılığıyla) yoluyla uygulanır.
  • Regenxbio, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur.) RGX-202 için hızlandırılmış onayHızlandırılmış OnayCiddi bir durum için bir ilaca verilen, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışmada bir son noktayı etkilediği kanıtlanırsa verilen bir ilaç onayı türüdür. Amaç, hastalara daha erken tedaviye erişim sağlamaktır. talep etmeyi planlıyor.

• Daha Fazla Bilgi: regenxbio.com/therapeutic-programs/rgx-202 adresini ziyaret edin.

Friedreich AtaksiAtaksiBeyincik veya ilgili sinir yollarındaki hasar nedeniyle oluşan, denge ve koordinasyon kaybıyla karakterize bir durum.si (FA)

Faz 3 Klinik AraştırmaFaz 3 Klinik AraştırmaYeni bir ilacın etkinliğini ve güvenliğini geniş bir hasta grubunda kanıtlamak için yapılan son aşama test süreci.sı: Hasta Alımı Devam Ediyor

BRAVE adı verilen bu Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi., FA'yı daha iyi anlamayı ve FA'lı çocuk ve ergenlerde deneysel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan omaveloxoloneOmaveloxoloneFriedreich ataksisi tedavisinde kullanılan veya araştırılan bir ilaç etken maddesidir.'u değerlendirmeyi amaçlamaktadır.

• Katılım Kriterleri:
  • 2 ila 15 yaş arasında olmak
  • Genetik FA tanısı

OmaveloxoloneOmaveloxoloneFriedreich ataksisi tedavisinde kullanılan veya araştırılan bir ilaç etken maddesidir., 16 yaş ve üzeri FA hastalarının tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. tarafından onaylanmıştır. BRAVE çalışması, omaveloxoloneOmaveloxoloneFriedreich ataksisi tedavisinde kullanılan veya araştırılan bir ilaç etken maddesidir.'un 16 yaş altındaki kişilerde FA tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektedir.

Bu çalışma iki bölümden oluşmaktadır. Birinci bölümde, katılımcılar bir yıl boyunca rastgele omaveloxoloneOmaveloxoloneFriedreich ataksisi tedavisinde kullanılan veya araştırılan bir ilaç etken maddesidir. veya plasebo (aktif olmayan bir madde) almak üzere atanacaktır. Birincil hedef, bir yıllık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.den sonra ayakta denge (ayakta dururken ve yürürken dengeyi ne kadar iyi koruyabildiğini içeren bir ölçüm) değişikliklerini değerlendirmektir. Birinci bölümü tamamlayan katılımcılar, tüm katılımcıların ek iki yıl boyunca omaveloxoloneOmaveloxoloneFriedreich ataksisi tedavisinde kullanılan veya araştırılan bir ilaç etken maddesidir. alacağı İkinci bölüme devam etmeye hak kazanabilirler. OmaveloxoloneOmaveloxoloneFriedreich ataksisi tedavisinde kullanılan veya araştırılan bir ilaç etken maddesidir. oral yolla (ağızdan) uygulanır.

• Süre: 3 yıl
• Yer: ABD'de 7 merkez dahil olmak üzere 34 küresel merkez
• Daha Fazla Bilgi: ClinicalTrials.gov adresini ziyaret ederek “Other terms” arama kutusuna NCT06953583 girin.
• İletişim: Hasta Yönlendiricisi, 877-223-3576 dahili 57078, biogenBRAVE_patientnavigator@thermofisher.com

Miyastenia Gravis (MG)Miyastenia Gravis (MG)Nöromüsküler hastalıklar grubunda yer alan, kas-sinir kavşağı işlevinin bozulduğu otoimmün veya konjenital bir hastalık.

Faz 3 Klinik AraştırmaFaz 3 Klinik AraştırmaYeni bir ilacın etkinliğini ve güvenliğini geniş bir hasta grubunda kanıtlamak için yapılan son aşama test süreci.sı: Hasta Alımı Devam Ediyor (Telitacicept)

UPSTREAM MG adı verilen bu çalışma, deneysel ilaç telitacicept ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin, generalize miyastenia gravis (gMG) hastası yetişkinlerde kas zayıflığını ve yorgunluğunu iyileştirmede güvenli ve etkili olup olmadığını değerlendirecektir.

• Katılım Kriterleri:
  • 18 yaş ve üzeri olmak
  • Genel kas zayıflığı ile gMG tanısı
  • Asetilkolin reseptörü (AChR) veya kas spesifik tirozin kinazTirozin KinazHücre büyümesi, sinyal iletimi ve bağışıklık hücrelerinin aktivasyonu gibi hayati hücresel süreçleri düzenleyen bir enzim grubu. (MuSK) antikorları için pozitif tarama testi

MG'de, bağışıklık sistemi sinirler ve kaslar arasındaki iletişim reseptörlerine saldırarak kas zayıflığına yol açar. Telitacicept, AChR-pozitif ve MuSK-pozitif gMG'ye neden olan antikorları üreten bir tür bağışıklık hücresi olan B hücrelerinin seviyesini azaltmak üzere tasarlanmıştır.

Çalışma, telitacicept'in etkilerini plasebo (aktif olmayan bir madde) ile karşılaştıran randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir dönemle başlar. Çift kör dönemden sonra, katılımcılar tüm katılımcıların telitacicept alacağı açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. bir uzatma dönemine girebilirler. İlaç, haftalık subkutanSubkutanİlacın deri altındaki dokuya enjekte edilmesi yöntemi. enjeksiyon (deri altına yapılan enjeksiyon) yoluyla uygulanır.

• Süre: 24 haftalık çift kör dönem, ardından 48 haftalık açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma dönemi
• Yer: ABD'de 26 merkez dahil olmak üzere 111 küresel merkez
• Daha Fazla Bilgi: ClinicalTrials.gov adresini ziyaret ederek “Other terms” arama kutusuna NCT06456580 girin.
• İletişim: Jeremy Sokolove, 617-655-6580, study@vorbio.com

Faz 3 Klinik AraştırmaFaz 3 Klinik AraştırmaYeni bir ilacın etkinliğini ve güvenliğini geniş bir hasta grubunda kanıtlamak için yapılan son aşama test süreci.sı: Hasta Alımı Devam Ediyor (Ravulizumab ve KortikosteroidKortikosteroidİltihabı azaltan ve bağışıklık sistemini baskılayan, kas hastalıklarında yaygın kullanılan ilaç grubu.ler)

Bu çalışma, halihazırda ravulizumab tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si alan gMG'li yetişkinler içindir. Oral kortikosteroidKortikosteroidİltihabı azaltan ve bağışıklık sistemini baskılayan, kas hastalıklarında yaygın kullanılan ilaç grubu.lerin kademeli olarak azaltılmasının, hastaların gMG semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.larını stabil tutarken bu ilaçları güvenli bir şekilde azaltmalarına veya bırakmalarına yardımcı olup olmayacağını değerlendirecektir.

• Katılım Kriterleri:
  • 18 yaş ve üzeri olmak
  • gMG klinik tanısı
  • Standart tıbbi bakımın bir parçası olarak ravulizumab alıyor olmak

Araştırmacılar, katılımcıları planlı bir program kullanarak kortikosteroidKortikosteroidİltihabı azaltan ve bağışıklık sistemini baskılayan, kas hastalıklarında yaygın kullanılan ilaç grubu. dozlarını yavaşça azaltacak ve bu yaklaşımın güvenliğini ve etkinliğini izleyecektir. Klinik ziyaretlerde, katılımcılar semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ları ve deneyimleri hakkında anketleri tamamlayacak ve çalışma değerlendirmeleri için az sayıda kan örneği sağlayacaktır.

• Süre: 6 ay
• Yer: ABD'de 5 merkez dahil olmak üzere 12 küresel merkez
• Daha Fazla Bilgi: ClinicalTrials.gov adresini ziyaret ederek “Other terms” arama kutusuna NCT07221838 girin.
• İletişim: Alexion Pharmaceuticals, Inc., 855-752-2356, clinicaltrials@alexion.com

Miyotonik Distrofi (DM)

Gözlemsel ÇalışmaGözlemsel ÇalışmaAraştırmacının katılımcılara belirli bir müdahalede bulunmadığı, sadece mevcut durumu ve sonuçları izlediği araştırma yöntemi.: Hasta Alımı Devam Ediyor

Rochester Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Miyotonik Distrofi Tip 2 (DM2)Genellikle yetişkinlik döneminde ortaya çıkan, kas güçsüzlüğü, kas gevşeme güçlüğü (miyotoni) ve kas erimesi ile karakterize genetik bir kas hastalığı. hastası yetişkinleri, LEOPARD-DM2 (Longitudinal Endpoint Optimization Providing an Assessment of Relevant Drugs in Myotonic Dystrophy Type 2) adlı bir doğal seyir çalışması için arıyor.

• Katılım Kriterleri:
  • 18 yaş ve üzeri olmak
  • DM2 tanısı almış olmak

LEOPARD-DM2 katılımcıları, her 6 ayda bir çevrimiçi bir anket dolduracaktır. MDA bu uzun vadeli, gözlemsel çalışmaGözlemsel ÇalışmaAraştırmacının katılımcılara belirli bir müdahalede bulunmadığı, sadece mevcut durumu ve sonuçları izlediği araştırma yöntemi.yı finanse etmektedir. Çalışmadan elde edilen bulgular, araştırmacıların DM2 hastalığının ilerleyişini daha iyi anlamalarına ve gelecekteki klinik çalışmalarda anlamlı sonuç ölçütleri belirlemelerine yardımcı olabilir.

• Süre: 2.5 yıl
• İletişim: Charlotte Engebrecht, çalışma koordinatörü, 585-200-7136, charlotte_engebrecht@urmc.rochester.edu

Pompe Hastalığı

Faz 2 Klinik AraştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.sı: Hasta Alımı Devam Ediyor

Bu çalışma, geç başlangıçlı Pompe hastalığı (LOPD)Pompe Hastalığı (LOPD)Glikojenin kas hücrelerinde birikmesiyle karakterize, nadir görülen genetik bir metabolik hastalıktır. LOPD, hastalığın geç başlangıçlı formudur. olan ve standart enzim replasman tedavisi (ERT)Enzim Replasman Tedavisi (ERT)Vücutta eksik olan veya yetersiz üretilen bir enzimin dışarıdan verilerek yerine konulduğu tıbbi bir tedavi yöntemidir. Pompe hastalığında glikojenin parçalanmasını sağlayan enzimin yerine konulması amaçlanır. alan yetişkinler içindir. Çalışma, deneysel ilaç S-606001'in ERT'ye ek olarak kullanıldığında güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecektir.

• Katılım Kriterleri:
  • 18 yaş ve üzeri olmak
  • Belgelenmiş LOPD tanısı
  • Son 24 aydır ERT alıyor olmak

Pompe hastalığında, glikojenGlikojenVücutta, özellikle karaciğer ve kaslarda depolanan, hücreler için bir enerji kaynağı olarak kullanılan karmaşık bir karbonhidrat (şeker) formu. kas hücrelerinde birikerek kas hasarına yol açar. S-606001, glikojenGlikojenVücutta, özellikle karaciğer ve kaslarda depolanan, hücreler için bir enerji kaynağı olarak kullanılan karmaşık bir karbonhidrat (şeker) formu. üretiminde rol oynayan bir enzimi bloke etmek üzere tasarlanmıştır. GlikojenGlikojenVücutta, özellikle karaciğer ve kaslarda depolanan, hücreler için bir enerji kaynağı olarak kullanılan karmaşık bir karbonhidrat (şeker) formu. üretimini azaltarak, S-606001 bu birikimi sınırlamaya ve ERT alan kişilerde kas gücü ve akciğer fonksiyonundaki düşüşü yavaşlatmaya yardımcı olabilir.

Bu, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir çalışmadır; yani katılımcılar rastgele S-606001 veya plasebo (aktif olmayan bir madde) almak üzere atanacaktır. İlaç oral yolla (ağızdan) uygulanacaktır.

Çalışmayı tamamlayan katılımcılar, tüm katılımcıların S-606001 alacağı bir uzatma çalışmasına kaydolmaya hak kazanabilirler.

• Süre: 53 hafta
• Yer: ABD'de 9 merkez dahil olmak üzere 28 küresel merkez
• Daha Fazla Bilgi: ClinicalTrials.gov adresini ziyaret ederek “Other terms” arama kutusuna NCT07123155 girin.
• İletişim: Shionogi Klinik AraştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar. Yöneticisi Klinik Destek Hattı, 800-849-9707, ShionogiClinTrials-admin@shionogi.co.jp

Klinik AraştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar. Terimleri

• Çift Kör (Double-blind)Çift Kör (Double-blind)Hangi katılımcıya gerçek ilaç, hangisine plasebo verildiğini ne hastanın ne de doktorun bildiği, tarafsızlığı sağlayan araştırma yöntemi.: Hem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi katılımcıların ilacı veya plaseboyu aldığını bilmediği çalışma türüdür.
• Açık EtiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. (Open-labelOpen-labelHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi ilacın veya dozun uygulandığını bildiği, gizli tutulmadığı çalışma türü.): Katılımcıların hangi tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi aldıklarını bildiği çalışma türüdür.
• Plasebo Kontrollü (Placebo-controlled)Plasebo Kontrollü (Placebo-controlled)İlacın etkisini ölçmek amacıyla, aktif madde içermeyen bir kontrol grubuyla karşılaştırma yapılan çalışma yöntemi.: Bazı katılımcıların test edilen tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi, bazı katılımcıların ise gerçek tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye benzeyen ancak aktif bileşen içermeyen bir plasebo aldığı çalışma türüdür.
• RandomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. (RandomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi.d): Katılımcıların ilacı veya plaseboyu alan gruplara rastgele atandığı çalışma türüdür.