Sean M. Healey & AMG Center, Neurizon Therapeutics İş Birliğiyle NUZ-001 Genişletilmiş Erişimini Desteklemek İçin NIH Hibesi Aldı

Mass General Brigham bünyesindeki Sean M. Healey & AMG ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Merkezi, Ulusal Sağlık Enstitüleri'nden (NIH) önemli bir hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon. (FAIN U01NS153995) aldığını duyurdu. Bu hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon. sayesinde, Neurizon Therapeutics ile iş birliği içinde, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastaları için NUZ-001 adlı deneysel bir ilaçla "Genişletilmiş Erişim Protokolü" (EAP) yürütülecek. Bu yeni protokol, klinik deneylere katılım kriterlerini karşılamayan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının NUZ-001'e erişimini sağlayacak. Program kapsamında 200 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasından toplanacak gerçek dünya güvenliği, biyobelirteç ve klinik veriler, hastalığın daha iyi anlaşılmasına ve gelecekteki tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. geliştirmelerine ışık tutacak.

Genişletilmiş Erişim Protokolü (EAP)Genişletilmiş Erişim Protokolü (EAP)Ciddi ve yaşamı tehdit eden hastalığı olan bireylerin, henüz resmi onay almamış deneysel ilaçlara belirli koşullar altında erişimini sağlayan bir program., halk arasında "Merhametli Kullanım" olarak da bilinen bir yöntemdir. Bu protokol, ciddi ve yaşamı tehdit eden bir hastalığı olan bireylerin, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. tarafından henüz onaylanmamış deneysel bir ürüne erişimini mümkün kılar. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için tasarlanan bu EAP programı, normalde klinik deneylere uygun olmayan kişilere deneysel ilaçlara erişim imkanı sunarken, aynı zamanda güvenlik, hastalık ilerlemesi ve biyobelirteç verilerinin toplanmasına olanak tanır. Elde edilen bu veriler, ek klinik deneylere rehberlik edebilir veya ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için ilacın piyasa onayını destekleyebilir.

Neurizon Therapeutics tarafından geliştirilen NUZ-001, bu EAP kapsamında hastalara sunulacak deneysel bir üründür. Ağızdan alınan bu ilaç, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki temel patolojik mekanizmaları hedef almaktadır. Bu mekanizmalar arasında, birçok nörodejeneratifNörodejeneratifSinir hücrelerinin ilerleyici kaybı ile karakterize hastalıkları tanımlayan terim. hastalığın merkezi özelliklerinden olan TDP-43 protein agregasyonuTDP-43 Protein AgregasyonuALS ve diğer bazı nörodejeneratif hastalıklarda görülen, TDP-43 adlı bir proteinin hücre içinde anormal bir şekilde birikmesi ve topaklar oluşturması durumu. Bu durum, hücre fonksiyonlarını bozarak hastalığın patolojisine katkıda bulunur. ve bozulmuş otofaji süreçleri bulunmaktadır. NUZ-001'in güvenliği ve etkinliği, şu anda NEALSNEALSALS ve ilişkili motor nöron hastalıklarının tedavisini ve araştırmalarını geliştirmeyi amaçlayan uluslararası klinik araştırma konsorsiyumu. (Network of Excellence for ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) ile ortaklaşa oluşturulan çok merkezli, çift kör, plasebo kontrollü HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Deneyi'nin "RejimRejimKlinik çalışmalarda belirli bir tedavi protokolünü veya çalışma kolunu ifade eden yapı. I" fazında test edilmektedir.

Bu Genişletilmiş Erişim Protokolü'ne, HEALEY ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Platform Deneyi Eş Baş Araştırmacısı ve Mass General Brigham Nörolojik Klinik AraştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar. Enstitüsü (NCRI) Eş Direktörü Dr. Sabrina Paganoni; Harvard TıpTıpHastalıkların teşhisi, tedavisi ve önlenmesiyle ilgilenen bilim ve sanat dalı. Fakültesi Nöroloji Doçenti ve NCRI Biyoistatistikçisi Dr. Lori Chibnik; Harvard TıpTıpHastalıkların teşhisi, tedavisi ve önlenmesiyle ilgilenen bilim ve sanat dalı. Fakültesi Nöroloji Araştırma Görevlisi ve NCRI Araştırma Bilimcisi Dr. Elisa Giacomelli; ve Harvard TıpTıpHastalıkların teşhisi, tedavisi ve önlenmesiyle ilgilenen bilim ve sanat dalı. Fakültesi Nöroloji Yardımcı Doçenti ve Healey & AMG Merkezi ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Kliniği Direktörü Dr. Doreen Ho liderlik edecek.

Dr. Ho, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ile yaşayan tüm insanlar için deneysel ürünlere erişimi kolaylaştırmaya kararlıyız," diyerek, hastalığın ilerlemesi nedeniyle birçok ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının klinik deneylere katılamadığını vurguladı. "EAP'ler, bu hastalar için araştırmalara katılma konusunda önemli bir fırsat sunuyor ve bu erişimi sağlamak üzere NIH'den bu hibeHibeGenellikle araştırma, eğitim veya sosyal projeler gibi belirli bir amacı desteklemek için karşılıksız olarak verilen mali yardım veya fon.yi aldığımız için minnettarız," diye ekledi.

Dr. Chibnik ise, "Deneysel bir ürüne erişim sağlamanın yanı sıra, EAP'ler araştırmacıların ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi daha iyi anlamalarına yardımcı olan güvenlik, biyobelirteç ve klinik veriler sunarak alandaki ilerlemelere yol açıyor," ifadelerini kullandı.

Dr. Giacomelli de, "Bu EAP'yi mümkün kılan araştırmacılara, çalışma ekibine, Neurizon'a ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. topluluğuna içtenlikle teşekkür etmek istiyoruz," dedi ve programın ilerleyişi hakkında topluluk web seminerleri aracılığıyla herkesi bilgilendirmeye devam edeceklerini belirtti.

Program henüz başlangıç aşamasında olduğundan, belirli kayıt tarihleri ve merkez detayları, ilerleyen dönemlerde yapılacak topluluk duyuruları aracılığıyla paylaşılacaktır. Healey & AMG Merkezi'ndeki EAP programı hakkında daha fazla bilgi almak isteyenler HealeyAMGCenterforALS@mgh.harvard.edu adresine e-posta gönderebilir veya merkezin web sitesini ziyaret edebilirler.

Mass General Brigham bünyesinde Kasım 2018'de kurulan Sean M. Healey & AMG Entegre ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Bakım ve Keşif Merkezi, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si keşif ve geliştirme hızını artırmak amacıyla bilim insanları, doktorlar, hemşireler, vakıflar, federal kurumlar ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları ile yakınlarını bir araya getiren küresel bir ağ oluşturmayı hedeflemektedir. Dr. Merit Cudkowicz liderliğindeki ve uluslararası uzmanlardan oluşan Bilimsel Danışma Konseyi ile Merkez, hastalığı tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. etmek, çareler bulmak ve nihayetinde önlemek için en umut vadeden terapileri geliştirme ve test etme yöntemlerini yeniden şekillendirmektedir. Halihazırda devam eden birçok klinik deney ve laboratuvar tabanlı araştırma ile ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si ve bakımında yeni bir döneme öncülük eden Merkez, bu tür girişimlerle ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'ye çare bulma yolunda önemli adımlar atmaktadır.