Target ALS ve Regeneron, Yeni Bir C9orf72 ALS/FTD Fare Modeline Erişimi Genişletmek İçin Ortaklık Kurdu

Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve frontotemporal demansın (FTD) en yaygın genetik nedeni olan C9orf72 tekrar genişlemeleriyle tetiklenen yeni bir fare modeline erişimi sağlamak için Regeneron ile yeni bir ortaklık duyurmaktan memnuniyet duyar.

Bu işbirliği, yüksek kaliteli, hastalığa uygun araştırma araçları sağlayarak ve bunları ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. topluluğuna geniş çapta sunarak terapötik keşfi hızlandırma yönündeki ortak bir taahhüdü yansıtmaktadır.

ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve FTD'nin kritik bir genetik sürücüsü

C9orf72 genindeki bir GGGGCC heksanükleotit tekrar genişlemesi, ailesel ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve FTD vakalarının önemli bir bölümünü ve sporadik hastalığın anlamlı bir alt kümesini oluşturur. Yaygınlığına rağmen, C9orf72 kaynaklı patolojiyi in vivoIn vivoCanlı bir organizma içinde gerçekleşen süreçleri ifade eder. modellemek teknik olarak zorlu olmuştur ve bu da alanın terapötik stratejileri titizlikle değerlendirme yeteneğini sınırlamıştır. Nörodejeneratif hastalıkNörodejeneratif HastalıkBeyin ve sinir sisteminin ilerleyici ve geri dönüşü olmayan hasarına neden olan hastalıklar grubudur. araştırmalarındaki derin uzmanlığından yararlanan Regeneron, 545 C9 G4C2 tekrarı eksprese eden benzersiz bir knock-in fare modeli geliştirmiştir. Bu model kapsamlı bir şekilde karakterize edilmiştir ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve FTD'nin bir özelliği olan TDP-43TDP-43TAR DNA-bağlayıcı protein 43. RNA bağlayan bir protein olup, ALS ve frontotemporal lobar dejenerasyon gibi nörodejeneratif hastalıklarla ilişkilidir. agregasyonu da dahil olmak üzere hastalığın patolojisinin temel, yaşa bağlı özelliklerini yeniden üretmektedir. Modelin oluşturulmasına ilişkin ayrıntılar Kojak ve ark., 2024, Nucleic Acids Research'te yayınlanmıştır.

Paylaşılan erişim yoluyla keşfi hızlandırma

Etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere yönelik ilerlemeyi hızlandırmak amacıyla Regeneron, bu modeli bir sözleşmeli araştırma kuruluşu (CRO) aracılığıyla Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tarafından finanse edilen araştırmacılara sunmaktadır. Araştırmacılar, modeli C9orf72 tekrar genişlemesiyle ilişkili hastalıkla yaşayan insanlar için potansiyel terapötik yaklaşımları değerlendirmek için kullanabileceklerdir. Önemli olarak, modele erişim, bilimsel bağımsızlığı koruyacak şekilde sağlanmaktadır. Araştırmacılar, verilerinin ve fikri mülkiyetlerinin kontrolünü elinde tutar ve gizli bilgileri paylaşmaları gerekmez. Bu yaklaşım, modelin akademi ve endüstri genelinde yaygın, titiz ve sorumlu bir şekilde kullanılabilmesini sağlar.

Araştırma topluluğu için güvenilir bir kanal

Bu ortaklık, Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ekosistemi içinde güvenilir, tarafsız bir toplayıcı olarak, endüstri, akademi, hükümet ve hasta topluluğu arasında etkili bir şekilde çalışarak büyük ölçekte ilerleme sağlamadaki rolünün altını çizmektedir.

Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'nin İcra Kurulu Başkanı MBBS, PhD Manish Raisinghani, "Bu ortaklık, topluluğun Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır.'ye duyduğu güveni yansıtmaktadır" dedi. "Bu, ortak değerlere ve ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ile yaşayan insanlar için doğru olanı yapma taahhüdüne dayalı on yıllık bir ilişkinin sonucudur. Regeneron, bu modelin düşünceli, titiz ve maksimum etki için kullanılacağını bildiği için daha geniş araştırma topluluğuna bir kanal olarak bizimle çalışmayı seçti. Bu düzenleme, topluluğun en önemli olana, yani tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri ilerletmeye odaklanmasını sağlar."

Açık bilime bağlılık

Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır., liderliği ve açık bilime olan bağlılığı için Regeneron'a ve özellikle vizyonu ve işbirliği bu ortaklığı mümkün kılan Motor NöronMotor nöronBeyinden veya omurilikten kaslara sinyal taşıyarak istemli hareketleri kontrol eden sinir hücresi. Hastalıkları Direktörü Dr. Aarti Sharma'ya derinden minnettardır.

Target ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. tarafından finanse edilen araştırmacıların C9orf72 tekrar genişlemesi fare modeline nasıl erişebileceklerine ilişkin ek bilgiler önümüzdeki aylarda paylaşılacaktır.

Titizlikle karakterize edilmiş, hastalığa uygun modellere erişimi genişleterek, bunun gibi ortaklıklar, umut vadeden fikirlerin daha hızlı, daha titiz ve daha büyük bir güvenle test edilmesini sağlamaya yardımcı olur ve alanı ALSALSAmyotrofik Lateral Skleroz, motor nöronların ilerleyici dejenerasyonu ile karakterize nörodejeneratif bir hastalıktır. ve FTD için etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere bir adım daha yaklaştırır.