Yeniden Düzenlenen Plan ALS Tedavisi İçin ABD’deki Onay Sürecini Hızlandırmayı Hedefliyor

Neurosense Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) için geliştirdiği deneysel oral tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. PrimeC'nin geliştirme planında önemli değişikliklere gidiyor. Güncellenen bu plan, PrimeC'yi halihazırda onaylanmış bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.siyle doğrudan karşılaştıracak yeni bir çalışmayı, yeniden yapılandırılmış bir Faz 3 denemesini ve mevcut verilerin yapay zeka (AI)Yapay Zeka (AI)Bilgisayar sistemlerinin insan zekasına benzer görevleri (öğrenme, problem çözme, karar verme gibi) yerine getirme yeteneğidir. kullanılarak analiz edilmesini içeriyor. Neurosense, bu değişikliklerle PrimeC için ABD onayını başlangıçta öngörülenden daha hızlı bir zaman çizelgesinde almayı umuyor. Şirket ayrıca, yeniden tasarlanan bu planın daha uygun maliyetli olacağını da belirtti.

Neurosense'in kurucu ortağı ve CEO'su Alon Ben-Noon, şirket basın bülteninde yaptığı açıklamada, "Basit bir soru sorduk: Elimizdeki verilerden, hastaların gerçekten alabileceği bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye giden en kısa makul yol nedir? Bu plan bizim cevabımızdır," dedi.

Hastaların Sahip Olduğu Süreden Daha Uzun Süren Standart Geliştirme Yolu

İnsan katılımcılarla titizlikle tasarlanmış bilimsel çalışmalar olan klinik araştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar., deneysel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için altın standart olarak kabul edilir. Tipik olarak, ilaç geliştiricileri başlangıçta ön güvenlik değerlendirmesi için Faz 1 çalışmaFaz 1 çalışmaYeni bir ilacın insanlarda ilk kez denendiği, genellikle güvenliğini ve dozaj aralığını belirlemeyi amaçlayan klinik araştırma aşaması.larını yürütür, ardından güvenliği daha fazla değerlendirmek ve etkinliği ölçmeye başlamak için Faz 2 çalışmalarına geçerler. Her şey yolunda giderse, geliştiriciler daha sonra bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin işe yarayıp yaramadığını kesin olarak belirlemek üzere tasarlanmış genellikle büyük çaplı Faz 3 çalışmalarına ilerlerler.

Ancak ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de, bir Faz 3 klinik araştırmaFaz 3 Klinik AraştırmaYeni bir ilacın etkinliğini ve güvenliğini geniş bir hasta grubunda kanıtlamak için yapılan son aşama test süreci.sının yürütülmesi genellikle en az birkaç yıl sürer. Bu durum, hastalığın başlangıcından sonra çoğu ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının birkaç yıldan fazla hayatta kalamaması nedeniyle büyük bir sorun teşkil etmektedir.

Ben-Noon, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki en zorlayıcı kısıtlamalardan biri bilimsel değil; standart geliştirme yolunun hastaların sahip olduğu süreden daha uzun sürmesidir," diye ekledi.

PrimeC, daha önce 68 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının katıldığı PARADIGM adlı bir Faz 2b denemesinde test edilmişti (NCT05357950). Çalışma, ana hedefine ulaşarak PrimeC'nin altı ay sonra TDP-43 proteinTDP-43 proteinALS hastalarında hücre içi inklüzyonlar oluşturan bir protein. seviyelerini düşürmede plasebodan daha etkili olduğunu gösterdi. Neredeyse tüm ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. vakaları, sinir hücrelerine zarar veren ve hastalığın ilerlemesini tetiklediği düşünülen toksik TDP-43 proteinTDP-43 proteinALS hastalarında hücre içi inklüzyonlar oluşturan bir protein. kümeleriyle karakterizedir.

PARADIGM ve bir yıllık açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma çalışmasından elde edilen veriler, PrimeC'nin hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceği ve yaşam süresini uzatabileceği yönünde ipuçları da verdi. Bu verilere dayanarak, Neurosense, yıl sonuna kadar Kanada'daki yetkililerden PrimeC'nin onayını talep etme planlarını duyurdu.

Yeni Faz 3 ÇalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. Tasarımı Daha Kısa Sürecek, Daha Az Hasta İçerecek

Bu arada şirket, PrimeC'yi daha fazla test etmek amacıyla PARAGON adını verdiği bir Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. başlatmayı planlıyordu. Şirket başlangıçta, tipik olduğu üzere, uzun süreli tek bir deneme yapmayı planlamış ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Gıda ve İlaç Dairesi (FDA)Amerika Birleşik Devletleri'nde gıda, ilaç, tıbbi cihaz ve kozmetik ürünlerin güvenliğini ve etkinliğini denetleyen federal bir kurum. bu planları onaylamıştı.

Ancak şimdi Neurosense, Faz 3 çalışmasıFaz 3 ÇalışmasıBir ilacın geniş hasta grupları üzerinde etkinlik ve güvenliğinin, mevcut standart tedavilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirildiği klinik araştırma evresi. için daha az hasta gerektirecek ve daha kısa sürede sonuç üretecek alternatif bir tasarımı değerlendiriyor. Bu tasarım, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin erken evrelerindeki hastaların öncelikli olarak dahil edilmesini içerecek. Neurosense, planların henüz kesinleşmediğini ve herhangi bir değişikliğin FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. onayına tabi olduğunu belirtti.

Güncellenmiş Faz 3 denemesine paralel olarak, Neurosense, PrimeC'yi onaylı bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan Radicava (edaravoneEdaravoneALS tedavisinde kullanılan, oksidatif stresi azaltmayı hedefleyen serbest radikal temizleyici bir ilaç.) ile doğrudan karşılaştıracak ayrı bir çalışma başlatmayı planlıyor.

Şirket basın bülteninde, "ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de doğrudan karşılaştırmalı çalışmalar yaygın değildir ve farklılaştırılmış sonuçlar, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına, klinisyenKlinisyenHastaları doğrudan muayene eden, tanı koyan ve tedavi süreçlerini yöneten tıp doktoru.lere, ödeme yapan kurumlara ve potansiyel ortaklara PrimeC'nin göreceli klinik değeri ve ticari potansiyeli hakkında ikna edici kanıtlar sağlayabilir," ifadelerine yer verdi.

PrimeC, antibiyotik siprofloksasin ve anti-enflamatuar selekoksib içeren, uzatılmış salımlı bir oral tablettir. Bu bileşenlerin her ikisi de diğer durumlar için zaten FDAFDAAmerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), gıda ve ilaçların güvenliğini ve etkinliğini düzenleyen bir kurumdur. onaylıdır. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. ilerlemesine katkıda bulunduğuna inanılan enflamasyonEnflamasyonVücudun enfeksiyonlara, yaralanmalara veya tahriş edici maddelere karşı verdiği doğal bağışıklık tepkisi; kızarıklık, şişlik, ısı ve ağrı ile karakterizedir.u azaltmayı hedefliyor.

Neurosense'in PrimeC için yeni planı, tamamlanmış bir klinik farmakoloji çalışmasından elde edilen verilerin yapay zeka destekli analizlerini de içeriyor. Bu analizler, ilacın iki aktif bileşeninin vücutta birlikte nasıl etki ettiğini değerlendirmeyi amaçlıyor. Şirket, bu analizlerin, PrimeC'deki siprofloksasin ve selekoksibin sabit doz kombinasyonunun, ilacın ayrı ayrı bileşenlerinin diğer formülasyonlarıyla elde edilemeyecek etkiler sunduğunu göstermesini umuyor.

Genel olarak Ben-Noon, bu yeni planın "daha hızlı, daha az maliyetli ve tek denemeli yaklaşıma göre daha güçlü bir paket – farmakoloji, karşılaştırmalı klinik bağlam ve temel bir veri seti – ürettiğini" belirtti.