ABCD Çalışması: ALS Hastalarında Rituksimab ile B Hücresi Tüketilmesinin Etkinlik ve Güvenlilik Protokolü
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz)ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz)Beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. adı verilen, kas güçsüzlüğüne yol açan ilerleyici bir sinir hastalığı olan kişilerde yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yöntemini araştırmaktadır. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin tam nedeni bilinmemekle birlikte, sinirlerdeki iltihaplanmanın hastalığın ilerlemesinde önemli bir rol oynayabileceği düşünülmektedir. Bazı ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında, vücudun kendi hücrelerine saldıran antikorlar ve bunları üreten B-hücreleri bulunabilir. Bu çalışmada, rituksimab adlı bir ilacın, bu B-hücrelerini azaltarak ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağı ve güvenli olup olmadığı incelenecektir. Rituksimab, nörolojide zaten kullanılan ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında daha önce iyi tolere edildiği görülen bir ilaçtır. Çalışmaya, 18 yaşından büyük, aktif ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'si olan, hastalığı 24 aydan kısa süredir devam eden ve riluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. ilacını düzenli kullanan toplam 52 hasta katılacaktır. Solunum cihazına ihtiyacı olan veya rituksimaba alerjisi olan kişiler çalışmaya dahil edilmeyecektir. Hastalar, 52 hafta boyunca 4 farklı zamanda rituksimab veya boş bir ilaç (plasebo) alacak, ardından 79 hafta boyunca 4 kez takip edilecektir. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin etkinliği, ALSFRS-R-SEALSFRS-R-SEAmyotrofik Lateral Skleroz hastalarında fonksiyonel durumu ve hastalığın ilerlemesini değerlendirmek için kullanılan revize edilmiş bir derecelendirme ölçeği. adı verilen özel bir ölçekle ölçülecek ve güvenliği için kan testleri ile yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ler yakından izlenecektir. Bu çalışmanın amacı, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesini yavaşlatmak ve hastalığın nedenlerini daha iyi anlamaktır.
Doktor Özeti: Bu çalışma, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında rituksimab ile B-hücre tükenmesinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeyi amaçlayan randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir faz çalışmasının protokolünü sunmaktadır. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de nöroinflamasyonun belirgin olduğu ve hastalığın ilerlemesine katkıda bulunduğu hipotezi üzerine kurulmuştur. Çalışma, CD20+ B-hücrelerini hedefleyen terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. bir antikor olan rituksimabın, B-hücre aracılı otoimmünitenin hastalığın ilerlemesindeki rolünü azaltıp azaltamayacağını araştırmaktadır. Toplam 52 hasta dahil edilecektir; bunlar 18 yaşından büyük, aktif sporadik ALSSporadik ALSALS vakalarının çoğunluğunu oluşturan, bilinen genetik bir nedeni olmayan ALS formu.'li, hastalık süresi 24 aydan az olan ve stabil riluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. (50 mg BID) dozunda olan bireylerdir. Herhangi bir solunum desteği gerektiren veya rituksimaba bilinen intoleransı olan hastalar dışlanacaktır. Çalışma ilacı veya plasebo, 52 hafta boyunca 4 farklı zamanda uygulanacak, ardından 4 ziyaretli 79 haftalık bir takip dönemi olacaktır. Birincil sonlanım noktası, başlangıçtan 79. haftaya kadar ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize Edilmiş-Ek Güvenlik (ALSFRS-R-SEALSFRS-R-SEAmyotrofik Lateral Skleroz hastalarında fonksiyonel durumu ve hastalığın ilerlemesini değerlendirmek için kullanılan revize edilmiş bir derecelendirme ölçeği.) skorundaki değişimdir. Güvenlik, düzenli laboratuvar analizleri, advers olay (AE) ve ciddi advers olay (SAE) izlemi ve CD20+ B-hücre kinetiği ile değerlendirilecektir. Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de hastalık ilerlemesini yavaşlatmayı ve hastalığa neden olan mekanizmalar hakkında bilgi sağlamayı hedeflemektedir. Çalışma, 03/07/2023 tarihinde DRKS00030948 kayıt numarasıyla Alman Klinik AraştırmalarKlinik AraştırmalarYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılan bilimsel çalışmalar. Kayıt Defteri'ne kaydedilmiştir.
Önemli Bulgular: Rituksimab ile B-hücre tükenmesinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'deki etkinliği ve güvenliği randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir çalışmada değerlendirilmektedir. Çalışma, nöroinflamasyon ve B-hücre aracılı otoimmünitenin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. patogenezPatogenezBir hastalığın gelişimi ve ilerleyişiindeki potansiyel rolünü araştırmaktadır. Primer sonlanım noktası, başlangıçtan 79. haftaya kadar ALSFRS-R-SEALSFRS-R-SEAmyotrofik Lateral Skleroz hastalarında fonksiyonel durumu ve hastalığın ilerlemesini değerlendirmek için kullanılan revize edilmiş bir derecelendirme ölçeği. skorundaki değişimdir. Çalışma, 52 aktif sporadik ALSSporadik ALSALS vakalarının çoğunluğunu oluşturan, bilinen genetik bir nedeni olmayan ALS formu. hastasını içerecek ve hastalık ilerlemesini yavaşlatmayı ve hastalık mekanizmalarına ışık tutmayı hedeflemektedir. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresi 52 hafta, takip süresi 79 haftadır.
Kayıt Bilgileri
42902402 | 10.1186/s13063-026-10022-z
Trials