ALS Hastalarında Otolog Hücre Silsilesi Olumsuz Hücrelerin Tekrarlı İntratekal Uygulanmasından Sonra Fonksiyonel Durum, Yaşam Kalitesi ve Hayatta Kalma

Doktor Özeti: Bu açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı., tek kollu çalışmada, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında otolog kemik iliği kaynaklı lineage-negatif (LIN) hücrelerin intratekal yolla üç kez, altı haftalık aralıklarla uygulanmasının fonksiyonel durum, yaşam kalitesi ve sağkalım üzerindeki etkileri araştırılmıştır. Toplam 45 sporadik ALSSporadik ALSALS vakalarının çoğunluğunu oluşturan, bilinen genetik bir nedeni olmayan ALS formu. hastası uygun bulunmuş, 42'si üç uygulamayı da almış ve 23'ü 24 haftalık değerlendirme programını tamamlamıştır; 19 hasta ise kötüleşme nedeniyle takibi bırakmıştır. Çalışmayı tamamlayan 23 hastada Norris ölçeği skorları 13. haftaya kadar stabil kalmış, ardından düşüş göstermiştir (p = 0.00004). ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.AQ-40 da benzer bir seyir izlemiştir (p = 0.0019). ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R ise ayda sabit 0.5 puanlık bir düşüş sergilemiştir. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edilen 42 hastanın tamamında Norris skoru tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresince düşüş göstermiştir (ayda 0.95 puan; %95 GA 0.52-1.38), bu da plato etkisinin başlangıç hastalığı daha hafif olan tamamlayıcı hastalarla sınırlı olduğunu düşündürmektedir. Yaşam kalitesindeki doza bağlı farklılıklar, başlangıçtaki dengesizlik nedeniyle karışıktır; sağkalım analizleri keşifsel niteliktedir. Üçüncü uygulamadan sonra 39 hastada hücre sayısı ile beyin kaynaklı nörotrofik faktör (BDNF) arasında korelasyonKorelasyonİki veya daha fazla değişken arasındaki istatistiksel ilişki. bulunmamıştır (ρ = 0.14). 126 prosedürde herhangi bir advers olay kaydedilmemiştir, ancak zararlar sistematik olarak derecelendirilmemiştir. Bu keşifsel bulgular etkinlik göstermemektedir; kör değerlendiricilerle plasebo kontrollü bir çalışmaya ihtiyaç vardır.

Önemli Bulgular: Bu keşifsel, açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı., tek kollu çalışma, otolog lineage-negatif hücrelerin intratekal uygulamasının ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de etkinlik gösterdiğini kanıtlamamıştır. Çalışmayı tamamlayan hastalarda Norris ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.AQ-40 skorlarında kısa süreli bir stabilizasyon gözlemlenmiş olsa da, bu durum başlangıç hastalığı daha hafif olan grupla sınırlıdır ve genel olarak fonksiyonel düşüş devam etmiştir. Prosedürle ilişkili ciddi bir advers olay kaydedilmemiştir, ancak zararlar sistematik olarak derecelendirilmemiştir. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin potansiyel etkinliğini değerlendirmek için kör değerlendiricilerle plasebo kontrollü, daha güçlü bir klinik çalışmaya kesinlikle ihtiyaç vardır.