ALS'de Huoling Shengji Granülü: Çok Merkezli, Randomize, Çift Kör, Riluzol Kontrollü Klinik Araştırma

Doktor Özeti: Bu Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi. klinik çalışmada, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında bir Geleneksel Çin Tıbbı (TCM) ürünü olan Huoling Shengji granülünün (HLSJ) etkinlik ve güvenliliği, standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olan riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. ile karşılaştırılmıştır. Çin'deki 11 merkezde yürütülen çok merkezli, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., çift kör, çift plasebolu (double-dummy), aktif kontrollü çalışmaya 140 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası dahil edilmiş ve hastalar 1:1 oranında 48 hafta boyunca HLSJ veya riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. almak üzere randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. edilmiştir. Primer sonlanım noktası, Tam Analiz Setinde (FAS) başlangıçtan 48. haftaya kadar ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Revize Edilmiş Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorundaki değişimdir. Güvenlilik profilleri gruplar arasında benzer bulunmuş, yan etki oranlarında anlamlı bir fark saptanmamıştır (%80,28'e karşılık %80,56, P = 0,9671). Önceden belirlenmiş Son Gözlemin İleriye Taşınması (LOCF) analizi HLSJ için sayısal bir avantaj (1,07 puan) gösterse de istatistiksel üstünlük sağlayamamıştır. Ancak, ilerleyici hastalıklar için önerilen Tekrarlayan Ölçümler için Karışık Model (MMRM) analizi, HLSJ'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorundaki düşüşü yavaşlatmada riluzoleRiluzoleALS tedavisinde kullanılan, glutamat seviyelerini etkileyerek motor nöron hasarını yavaşlatmayı amaçlayan FDA onaylı ilaç. kıyasla istatistiksel olarak anlamlı derecede üstün olduğunu göstermiştir (En Küçük Kareler Ortalama Farkı [LSMD]: 2,29 puan; %95 GA: 0,52 - 4,06; P = 0,0114). Sonuç olarak HLSJ, olumlu bir güvenlilik profili ile riluzoleRiluzoleALS tedavisinde kullanılan, glutamat seviyelerini etkileyerek motor nöron hasarını yavaşlatmayı amaçlayan FDA onaylı ilaç. üstün anlamlı bir etkinlik sergilemiştir. Bu veriler, Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.I doğrulama çalışmaları için kritik bir temel oluşturmaktadır.

Önemli Bulgular: Çalışma, Çin'deki 11 merkezde 140 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasının katılımıyla 48 hafta boyunca yürütülen çok merkezli, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., çift kör bir Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi. araştırmasıdır. HLSJ ve riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. grupları arasında yan etki oranları açısından anlamlı bir fark bulunmamıştır (%80,28 vs %80,56, P = 0,9671). MMRM analizine göre HLSJ, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorundaki düşüşü yavaşlatmada riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sine kıyasla istatistiksel olarak anlamlı derecede daha üstün bulunmuştur (LSMD: 2,29 puan; P = 0,0114). Elde edilen bulgular, HLSJ'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki etkinliğini kanıtlayacak Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.I çalışmaları için önemli bir veri sağlamaktadır.