ALS'de RIPK1 İnhibitörü SAR443820'nin Güvenliliği, Tolerabilitesi ve Etkililiği (HIMALAYA): Faz 2 Klinik Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında SAR443820 adlı yeni bir ilacın güvenli olup olmadığını, yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.lerini ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını incelemiştir. Çalışmaya katılan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları, 24 hafta boyunca ya SAR443820 ilacını ya da boş bir hapı (plasebo) almıştır. Sonuçlara göre, SAR443820 ilacını alan hastaların hastalığının ilerlemesinde, boş hap alan hastalara göre belirgin bir yavaşlama görülmemiştir. SAR443820 ilacını kullanan hastalarda yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ler ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi bırakma oranları daha yüksek olmuştur. En sık görülen yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki., karaciğer enzimlerinde yükselme olmuştur. Çalışma erken bitirilmiş ve SAR443820'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına fayda sağlamadığı ve karaciğer üzerinde olumsuz etkileri olduğu sonucuna varılmıştır. Bu nedenle, ilacın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için daha fazla geliştirilmesi düşünülmemektedir.
Doktor Özeti: Faz 2 HIMALAYA çalışması, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastalarında RIPK1RIPK1Enflamatuar sinyalizasyon ve hücre ölümünü düzenleyen bir protein. inhibitörü SAR443820'nin güvenlik, tolerebilite ve etkinliğini değerlendirmiştir. Çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bu çalışmada, 18-80 yaş arası ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı almış 305 katılımcı (2:1 oranında SAR443820 veya plasebo) 24 hafta boyunca tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. almıştır. Birincil son nokta olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) toplam skorundaki başlangıçtan 24. haftaya kadar olan değişimde, SAR443820 grubu (-6.73) ile plasebo grubu (-6.32) arasında istatistiksel olarak anlamlı bir fark bulunmamıştır (en küçük kareler ortalama farkı -0.41). SAR443820 grubunda advers olaylar (%85'e karşı %78) ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. kesintileri (%14'e karşı %5) daha yüksek oranlarda görülmüştür. En sık görülen advers olay ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. kesintisi nedeni karaciğer enzimlerinde yükselme olmuştur. Çalışma erken sonlandırılmış olup, SAR443820'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de klinik fayda sağlamadığı ve karaciğer enzimlerinde artışla ilişkili olduğu sonucuna varılmıştır. Bu nedenle, ilacın daha fazla klinik geliştirilmesi önerilmemektedir.
Önemli Bulgular: SAR443820, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de birincil son nokta olan ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R skorunda plaseboya göre klinik fayda göstermemiştir. İlaç, plaseboya kıyasla daha yüksek advers olay ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. kesintisi oranları ile ilişkilidir. En sık görülen advers olay ve tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. kesintisi nedeni karaciğer enzimlerinde yükselmedir. Çalışma erken sonlandırılmış olup, SAR443820'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için daha fazla klinik geliştirilmesi önerilmemektedir.
Kayıt Bilgileri
42716044 | 10.1016/S1474-4422(26)00277-2
The Lancet. Neurology