ALS Hastalarında ALT001 Üzerine Bir Faz II Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için ALT001 adlı yeni bir ilacın araştırıldığı bir Faz 2 çalışmasıdır. ALT001, göbek kordonundan elde edilen özel hücrelerden yapılan bir protein kompleksidir. Çalışmaya yaklaşık 150 hasta katılacak ve rastgele olarak üç gruba ayrılacaklar: bazıları düşük doz ALT001, bazıları yüksek doz ALT001 ve bazıları da gerçek ilaç yerine plasebo (boş ilaç) alacak. İlaç, damardan verilecek ve bu ilk tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. dönemi 24 hafta sürecek. Daha sonraki bir dönemde, plasebo alan hastalar da ALT001 almaya başlayacaklar. Bu çalışmanın ana amacı, ALT001'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarına ne kadar yardımcı olduğunu ve hangi dozun en iyi olduğunu bulmaktır. Ayrıca ilacın vücutta nasıl çalıştığını, bağışıklık sistemini nasıl etkilediğini ve herhangi bir yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.si olup olmadığını da inceleyeceğiz.
Bu, amiyotrofik lateral skleroz (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için araştırılan, allojenik, akraba olmayan insan göbek kordonu mezenkimal kök hücrelerinden türetilmiş bir protein kompleksi olan ALT001'i değerlendiren çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı., Faz 2 doz aralığı belirleme çalışmasıdır. Yaklaşık 150 katılımcı, 24 haftalık çift kör (DB) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. döneminde intravenöz infüzyon yoluyla ALT001 1.0 μg/kg, ALT001 2.0 μg/kg veya eşleşen plasebo almak üzere 1:1:1 oranında randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. edilecektir. Açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma (OLE) döneminde, aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. grupları orijinal dozlarını kör koşullar altında almaya devam ederken, plasebo grubu 1.0 veya 2.0 μg/kg ALT001 almak üzere 1:1 oranında yeniden randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. edilecektir. Birincil amaç, ALT001'in 1.0 ve 2.0 μg/kg dozlarındaki doz-yanıt ilişkisiDoz-yanıt ilişkisiBir etkenin miktarı veya sıklığı arttıkça, ortaya çıkan sonucun da buna paralel olarak artması durumu.ni ve etkinliğini değerlendirmek ve sonraki çalışmalar için önerilen dozu belirlemektir. İkincil amaçlar arasında etkinlik ile ilişkili biyobelirteçlerin değerlendirilmesi ve sitokinSitokinBağışıklık sistemi hücreleri tarafından salgılanan, hücreler arası iletişimi ve inflamasyon (iltihap) süreçlerini düzenleyen proteinler.ler, immün fonksiyon, proteomikProteomikBir organizma veya sistemdeki tüm proteinlerin yapısını, işlevini ve etkileşimlerini inceleyen bilim dalı. ve immünojenisitedeki (ilaç karşıtı antikorlar, ADA) değişikliklerin araştırılması ile ALT001'in güvenliğinin değerlendirilmesi yer almaktadır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- ALT001, allojenik, akraba olmayan insan göbek kordonu mezenkimal kök hücrelerinden türetilmiş bir protein kompleksidir.
- Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında ALT001'in doz-yanıt ilişkisiDoz-yanıt ilişkisiBir etkenin miktarı veya sıklığı arttıkça, ortaya çıkan sonucun da buna paralel olarak artması durumu.ni ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlayan Faz 2, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir tasarıma sahiptir.
- İki farklı doz (1.0 μg/kg ve 2.0 μg/kg) intravenöz infüzyon yoluyla uygulanacaktır.
- Birincil hedef, sonraki çalışmalar için önerilen dozu belirlemektir.
- İkincil hedefler arasında biyobelirteçler, immün fonksiyon, proteomikProteomikBir organizma veya sistemdeki tüm proteinlerin yapısını, işlevini ve etkileşimlerini inceleyen bilim dalı., immünojenisite ve güvenliğin değerlendirilmesi yer almaktadır.
- Plasebo grubunun açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma (OLE) döneminde aktif tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye yeniden randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. edilmesi, etik ve uzun dönem veri toplama açısından önemli bir tasarım özelliğidir.
Kayıt Bilgileri
NCT07833618