ALS Hastalarında Darifenasin’in Güvenliği, Tolere Edilebilirliği ve Farmakolojisini Değerlendiren Bir Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında Darifenasin adlı bir ilacın güvenli olup olmadığını, hastaların ilaca nasıl tepki verdiğini ve ilaç vücutta nasıl çalıştığını anlamak için yapılıyor. Çalışmaya 60 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası katılacak. Başlangıçta iki hafta boyunca her gün 7.5 mg ilaç veya hap (plasebo) alacaklar. Sonraki 22 hafta boyunca ise günde 15 mg ilaç alacaklar. Doktorlar, hastaların güvenliğini, hareket etme ve düşünme yeteneklerini, kas gücünü, ruh hallerini ve kas-sinir bağlantılarını düzenli olarak kontrol edecekler. Bu ilaç, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilecek yeni bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yöntemi olarak araştırılıyor.
Bu Faz 2 çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında darifenasin (bir M3 muskarinik reseptör antagonisti) güvenlik, tolere edilebilirlik ve farmakolojisini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Çalışmaya 18-85 yaş arası 60 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastası dahil edilecektir. Katılımcılar iki hafta boyunca günde 7.5 mg darifenasin veya plasebo alacak, ardından 22 hafta boyunca günde 15 mg'a çıkılacaktır. Birincil ve ikincil sonuç ölçütleri arasında hasta güvenliği, fiziksel ve nörolojik fonksiyon, kas gücü, depresyonDepresyonÜzüntü, isteksizlik ve motivasyon kaybı ile karakterize bir ruh hali bozukluğu. düzeyleri ve nöromüsküler kavşak (NMJ)Nöromüsküler Kavşak (NMJ)Motor sinir hücresinin uç kısmı ile kas lifi arasındaki, sinirsel iletinin kasa aktarılarak hareketin oluşmasını sağlayan bağlantı bölgesi. innervasyonundaki değişiklikler yer almaktadır. Preklinik veriler, darifenasinin Perisynaptic Schwann Hücrelerinin (PSC) NMJ onarım yanıtını restore ederek ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. patolojisine fayda sağlayabileceği hipotezini desteklemektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında Darifenasin'in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektedir.
- Darifenasin, Perisynaptic Schwann Hücrelerindeki muskarinik reseptörleri hedefleyerek NMJ onarımını teşvik etme potansiyeline sahiptir.
- Çalışma, Darifenasin'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında fiziksel, nörolojik fonksiyon ve kas gücü üzerindeki etkilerini inceleyecektir.
- Bu bir Faz 2 çalışmasıdır ve sonuçları gelecekteki daha büyük çalışmalar için temel oluşturacaktır.
Kayıt Bilgileri
NCT06249867