ALS Hastalarında Donör Kaynaklı B Hücresi İnfüzyonlarının Değerlendirilmesi

Bu, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında donör kaynaklı B hücre infüzyonlarının güvenliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmek üzere tasarlanmış, faz 1, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. olmayan, açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. bir çalışmadır. Çalışmaya en fazla 10 katılımcı dahil edilecek ve her biri en az 60 gün arayla iki B hücre infüzyonu alacaktır. İnfüzyon dozları ≥ 2.0 x 10^8 ve ≤ 1.0 x 10^9 donör B hücresi aralığında olacaktır. Donörler, alıcıyla haploidentikHaploidentikGenetik olarak yarı uyumlu (genellikle ebeveyn-çocuk veya kardeşler arasında görülen) donör-alıcı eşleşmesi. HLA (A, B ve DR-B1) eşleşmesine sahip akrabalar arasından seçilecek ve tıbbi/enfeksiyon taramalarından geçecektir. B hücreleriB hücreleriBağışıklık sisteminin bir parçası olan ve antikor üreten bir tür beyaz kan hücresi. lökoferez yoluyla elde edilecek ve sıvı nitrojende saklanacaktır. İlk üç katılımcı, 30 gün arayla hastanede yatarak infüzyon alacak ve güvenlik ile immün reddi belirtileri açısından yakından izlenecektir. Bu infüzyonlar güvenli bulunursa, kalan katılımcılar ayakta tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. bazında infüzyon alacaktır. Katılımcılar, ikinci infüzyondan sonra altı ay boyunca takip edilecek; vital bulgularVital bulgularVücudun temel yaşam fonksiyonlarını (nabız, tansiyon, solunum vb.) gösteren değerler., tıbbi geçmiş değişiklikleri, advers olaylar, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R, kavrama gücü ve Columbia İntihar Şiddeti Derecelendirme Ölçeği ile güvenlik izlemi yapılacaktır. Kan testleri (CBC, ESR, CRP, metabolik panel, ferritin) ve immünolojik belirteçler (akış sitometrisi dahil) periyodik olarak değerlendirilecektir. İnfüzyonlar, 4% insan serum albümin çözeltisi ile ön inkübe edilmiş periferik bir hat üzerinden 2 saat içinde verilecektir ve herhangi bir hazırlık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si uygulanmayacaktır.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Çalışma, donör kaynaklı B hücre infüzyonlarının ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarındaki güvenliğini ve farmakokinetiğini değerlendiren bir faz 1 çalışmasıFaz 1 ÇalışmasıBir ilacın insanlarda ilk kez test edildiği, genellikle güvenlilik, tolere edilebilirlik ve farmakokinetik özelliklerinin değerlendirildiği erken aşama klinik çalışma.dır.
• En fazla 10 katılımcı, haploidentikHaploidentikGenetik olarak yarı uyumlu (genellikle ebeveyn-çocuk veya kardeşler arasında görülen) donör-alıcı eşleşmesi. akraba donörlerden elde edilen B hücreleriB hücreleriBağışıklık sisteminin bir parçası olan ve antikor üreten bir tür beyaz kan hücresi.ni iki doz halinde alacaktır.
• İlk üç katılımcı, başlangıç güvenliğini değerlendirmek için hastanede ve aralarında 30 gün boşluk bırakılarak infüzyon alacaktır.
• TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. öncesi herhangi bir hazırlık tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si (örn. immünosüpresyon) uygulanmayacaktır.
• Güvenlik izlemi, vital bulgularVital bulgularVücudun temel yaşam fonksiyonlarını (nabız, tansiyon, solunum vb.) gösteren değerler., kan testleri, immünolojik belirteçler ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R gibi ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'ye özgü ölçümleri içermektedir.
• Çalışmanın birincil amacı güvenlik ve immün reddi değerlendirmesidir, etkinlik değerlendirmesi bu fazda ikincil niteliktedir.