ALS Hastalarında Orelabrutinib’in Güvenliği, Tolere Edilebilirliği ve Farmakodinamik İncelenmesi
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında Orelabrutinib adlı yeni bir ilacın güvenliğini ve vücutta nasıl çalıştığını incelemektedir. Çalışmaya katılan hastalar, belirli dozlarda Orelabrutinib alacaklar ve bu ilaçla ilgili olası yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ler ile vücutlarındaki etkileri gözlemlenecektir. İlaç, beyindeki iltihabı azaltmaya ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilecek bir mekanizma üzerinden etki edebilir.
Bu, tek merkezli, açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı., doz artışlı, araştırmacı tarafından başlatılan pilot bir çalışmadır. Çalışma, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında orelabrutinib'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini, doz sınırlayıcı toksisitesini (DLT) ve farmakodinamik sinyallerini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Katılımcılar, 12 haftalık bir gözlem süresi boyunca ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R düşüş eğilimlerini belirlemek için takip edileceklerdir. Ardından, 24 hafta boyunca orelabrutinib 50 mg, 100 mg veya isteğe bağlı 150 mg tek doz (QD) ile tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. edileceklerdir. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi takiben 4 haftalık bir güvenlik takibi yapılacaktır. Orelabrutinib, oral, geri dönüşümsüz, yüksek seçici bir Bruton tirozin kinaz (BTK) inhibitörüBruton Tirozin Kinaz (BTK) inhibitörüBTK enzimini bloke eden bir ilaç türü.dür. Preklinik çalışmalarPreklinik çalışmalarİnsanlar üzerinde yapılmadan önce laboratuvar ortamında veya hayvan modellerinde yapılan araştırmalar., BTK inhibisyonunun nöroinflamasyonu baskılayabileceğini ve 'çift ayrılma' mekanizması yoluyla motor nöron sağkalımıMotor nöron sağkalımıKas hareketini kontrol eden motor nöronların hayatta kalması ve sağlıklı kalması durumu.nı teşvik edebileceğini öne sürmektedir. Çalışma, farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı., BTK hedef doluluğuHedef doluluğuİlacın hedef molekülüne (bu durumda BTK) bağlanma derecesi., inflamatuar biyobelirteçler ve keşif amaçlı etkinlik sinyallerini değerlendirecektir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Orelabrutinib'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarındaki güvenliği ve tolere edilebilirliği değerlendirilmektedir.
- Çalışma, doz artışlı bir tasarıma sahiptir.
- BTK inhibisyonunun nöroinflamasyon ve motor nöron sağkalımıMotor nöron sağkalımıKas hareketini kontrol eden motor nöronların hayatta kalması ve sağlıklı kalması durumu. üzerindeki potansiyel etkileri araştırılmaktadır.
- Farmakokinetik, hedef doluluğuHedef doluluğuİlacın hedef molekülüne (bu durumda BTK) bağlanma derecesi. ve inflamatuar biyobelirteçler incelenecektir.
Kayıt Bilgileri
NCT07875972