ALS Hastalarında PrimeC'nin Güvenliğini ve Etkinliğini Değerlendiren Çok Merkezli Faz IIb Çalışması

Bu Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.b çalışması, 69 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasında PrimeC'nin güvenlik, tolerabilite ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Hastalar 2:1 oranında çalışma ilacı veya plasebo grubuna randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. edilecek, rastgele blok boyutlarında ve ENCALS risk kategorisi (yüksek risk ≥ -4.5'e karşı düşük risk < -4.5) ile mevcut ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si (riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. ve/veya edaravon ve/veya sodyum fenilbütirat ve/veya tauTauSinir hücrelerinin iç yapısını stabilize eden ancak Alzheimer gibi hastalıklarda yumaklar oluşturarak hücre hasarına yol açan bir protein.rursodiol) durumuna göre tabakalandırılacaktır. Çalışma ilacı veya plasebo, 6 ay boyunca günde iki kez iki tablet olarak uygulanacaktır. RiluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik. ve edaravon gibi standart bakım tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri ile sodyum fenilbütirat ve tauTauSinir hücrelerinin iç yapısını stabilize eden ancak Alzheimer gibi hastalıklarda yumaklar oluşturarak hücre hasarına yol açan bir protein.rursodiol gibi endikasyonEndikasyonBir ilacın, operasyonun veya tıbbi prosedürün uygulanmasının uygun görüldüğü hastalık veya durum. dışı ancak kabul görmüş tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lere izin verilmektedir. Güvenlik ve tolerabilite (advers olaylar, güvenlik laboratuvar testleri, vital bulgular, EKG, bırakma oranları ve nedenleri) ile etkinlik (biyobelirteçler, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R, SVC, yaşam kalitesi ve sağkalım gibi klinik sonuçlar) her iki ayda bir değerlendirilecektir. 6 aylık dozlamayı tamamlayan tüm hastalar, 12 aylık açık etiketli uzatma fazına geçerek aktif ilacı alacaktır.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında PrimeC'nin güvenlik, tolerabilite ve etkinliğini değerlendiren Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.b bir çalışma.
• 69 hasta, 2:1 oranında çalışma ilacı veya plasebo grubuna randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. edilecek.
• Çalışma, 6 ay süreli çift kör faz ve ardından 12 aylık açık etiketli uzatma fazından oluşuyor.
• Mevcut ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leri (riluzolRiluzolEXSERVAN'ın etken maddesi olan ve ALS tedavisinde glutamat salınımını modüle ederek sinir hasarını azaltmayı hedefleyen kimyasal bileşik., edaravon, sodyum fenilbütirat, tauTauSinir hücrelerinin iç yapısını stabilize eden ancak Alzheimer gibi hastalıklarda yumaklar oluşturarak hücre hasarına yol açan bir protein.rursodiol) ile birlikte kullanıma izin veriliyor.
• Güvenlik, tolerabilite ve etkinlik (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R, SVC, yaşam kalitesi, sağkalım dahil) parametreleri her iki ayda bir değerlendirilecek.