ALS Hastalarında Tekrarlayan Lenzumestrocel (Neuronata-R® Enj.) Tedavisinin Etkililik ve Güvenliliğinin Değerlendirilmesi
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için geliştirilen ve 'Neuronata-R' adıyla bilinen bir kök hücre tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin etkilerini inceleyen son aşama (Faz 3) bir klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır. Araştırmanın amacı, bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin birden fazla kez uygulanmasının güvenli olup olmadığını ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada ne kadar etkili olduğunu kesin olarak belirlemektir.
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.UMMIT çalışması, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal kök hücre tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olan Lenzumestrocel'in (Neuronata-R®) tekrarlayan dozlarının terapötikTerapötikHastalıkların iyileştirilmesi veya semptomların hafifletilmesi amacıyla uygulanan tedavi edici yöntemler. etkinliğini ve uzun dönem güvenlilik profilini doğrulamayı amaçlayan, çift kör, randomize, plasebo kontrollüRandomize, plasebo kontrollüKatılımcıların rastgele yöntemlerle tedavi veya etkisiz madde (plasebo) grubuna ayrıldığı, bilimsel tarafsızlığı sağlayan klinik çalışma yöntemi. bir Faz III klinik araştırmaFaz III Klinik AraştırmaBir ilacın veya tedavinin piyasaya sürülmeden önce geniş bir hasta grubunda etkinliğinin ve güvenliliğinin kanıtlandığı son aşama klinik çalışma.dır. Çalışma, çok merkezli ve paralel grup tasarımıyla ilacın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. progresyonProgresyonBir hastalığın zaman içindeki ilerleme hızı ve yayılımı.u üzerindeki etkilerini kanıta dayalı tıp standartlarında incelemektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Lenzumestrocel (Neuronata-R®)Lenzumestrocel (Neuronata-R®)ALS hastaları için geliştirilmiş, hastanın kendi kemik iliğinden elde edilen mezenkimal kök hücre temelli bir tedavi ürünü., ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si için geliştirilmiş bir kök hücre ürünüdür.
- ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.UMMIT çalışması, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin uzun dönemli güvenliliğini ve etkinliğini test eden kritik bir Faz IIFaz IIİlacın terapötik dozajını, etkinliğini ve güvenliğini daha geniş bir hasta grubunda test eden klinik araştırma evresi.I aşamasıdır.
- Çalışma, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.nin tek doz yerine tekrarlayan dozlar halinde uygulanmasının sonuçlarına odaklanmaktadır.
- Çift kör ve plasebo kontrollü yapısı sayesinde elde edilecek sonuçlar yüksek bilimsel kanıt değerine sahip olacaktır.
Kayıt Bilgileri
NCT04745299