ALS Hastası Yetişkinlerde Farklı Dozlarda CB03-154’ün Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendiren Bir Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, yetişkin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında CB03-154 adlı yeni bir ilacın işe yarayıp yaramadığını ve güvenli olup olmadığını anlamayı hedefliyor. Araştırmacılar, bu ilacın hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını, hastaların günlük işlerini yapma yeteneğini artırıp artırmadığını ve yaşam süresini uzatıp uzatmadığını öğrenmek istiyorlar. Ayrıca, ilacı kullanan hastalarda ne gibi sağlık sorunları (yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ler) ortaya çıktığını da inceleyecekler. Çalışmada, bazı hastalar gerçek ilacı alırken, bazıları ise içinde ilaç olmayan, gerçek ilaca benzeyen bir 'boş ilaç' (plasebo) alacak. Katılımcılar, yaklaşık 39 hafta boyunca her gün ilaçlarını alacak, yaklaşık 2-3 ayda bir kontrole gelecek ve kullandıkları ilaçları bir günlüğe kaydedecekler.
Bu klinik çalışma, erişkin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında CB03-154 adlı ilacın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Çalışmanın temel hedefleri, CB03-154'ün hastalık ilerlemesini geciktirme, fonksiyonu iyileştirme ve sağkalımı uzatma üzerindeki etkisini belirlemek ve ilacın neden olduğu tıbbi sorunları (güvenlik profili) araştırmaktır. Çalışma, CB03-154'ü plasebo ile karşılaştırmalı olarak inceleyecektir. Katılımcılar, 39 hafta boyunca günlük olarak CB03-154 veya plasebo alacaklardır; açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma fazına girilmesi durumunda ek 39 hafta daha devam edecektir. Klinik ziyaretler yaklaşık 2-3 ayda bir yapılacak, aralarda telefonla takip sağlanacak ve hastalar günlük ilaç (CB03-154 veya diğer eşlik eden ilaçlar) ve planlanmamış ilaç kullanımlarının nedenlerini kaydedecekleri bir günlük tutacaklardır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, CB03-154 ilacının ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de hastalık ilerlemesini geciktirme, fonksiyonu iyileştirme ve sağkalımı uzatma potansiyelini araştırmaktadır.
- İlacın güvenlilikGüvenlilikBir ilacın istenmeyen veya zararlı etkilerinin olmaması durumu. profili ve olası yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.leri de çalışmanın önemli bir parçasıdır.
- Çalışma, ilacın etkinliğini değerlendirmek için plasebo kontrollü bir tasarım kullanmaktadır.
- Katılımcılar, başlangıçta 39 hafta süren bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. periyoduna tabi tutulacak ve potansiyel bir açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma fazı bulunmaktadır.
Kayıt Bilgileri
NCT07082192