ALS İçin Düzenleyici T Hücreleri
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için CK0803 adı verilen yeni bir ilacı araştırmaktadır. CK0803, göbek kordonundan elde edilen ve sinir hücrelerini destekleyebilen özel bağışıklık hücreleridir (Treg hücreleri). Çalışma iki ana bölümden oluşmaktadır: İlk olarak, 6 hasta üzerinde ilacın güvenli olup olmadığı ve vücut tarafından nasıl tolere edildiği incelenecektir. Daha sonra, ek 60 hasta ile daha büyük bir çalışma yapılacak ve bu çalışmada ilacın güvenliği tekrar kontrol edilecek ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığı araştırılacaktır. Bu ikinci aşamada, hastaların yaşam süreleri ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R adı verilen bir ölçekteki günlük işlevlerindeki değişiklikler değerlendirilerek ilacın etkisi ölçülecektir.
Bu çalışma, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında CK0803 adlı nörotrofik, allojenik, göbek kordonu kanından türetilmiş T düzenleyici (Treg) hücrelerinin değerlendirilmesini amaçlayan iki aşamalı bir klinik denemeKlinik denemeİlaçların veya tedavi yöntemlerinin insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için yapılan bilimsel araştırma.dir. İlk aşama (Faz 1), 6 hastada CK0803'ün çoklu dozlarının güvenliğini ve tolerabilitesini belirlemeye yönelik bir güvenlik ön çalışmasıdır. Bunu takiben, ek 60 ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastasında Faz 1b randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir çalışma yürütülecektir. Faz 1b çalışmasının amacı, CK0803'ün güvenliğini genişletmek ve etkinliğini ortaya koymaktır. Etkinlik, hastaların sağkalım süresiSağkalım SüresiHastanın teşhis veya tedavi başlangıcından itibaren hayatta kaldığı ortalama süre. ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorundaki değişime dayalı olarak klinik sonuçları sıralayan birleşik fonksiyon ve sağkalım değerlendirmesi (CAFS) kullanılarak belirlenecektir. CK0803, Cellenkos'un tescilli CRANE teknolojisi kullanılarak hastalığa özgü ürünler üretmek üzere geliştirilmiştir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- CK0803, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için göbek kordonu kaynaklı allojenik Treg hücreleri içeren potansiyel bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.dir.
- Çalışma, Faz 1 güvenlik ön çalışması ve Faz 1b randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. etkinlik çalışması olmak üzere iki aşamalıdır.
- Faz 1'in birincil hedefi güvenliği ve tolerabiliteyi belirlemektir.
- Faz 1b'nin hedefi güvenliği genişletmek ve CAFS (sağkalım ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) kullanarak etkinliği göstermektir.
- CK0803, Cellenkos'un CRANE teknolojisi ile üretilmektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT05695521