ALS'de Motor Nöronların Uyarılabilirliğinin Kontrolüne İlişkin Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz)ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz)Beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastaları için MyoRegulator® adlı yeni bir cihazın ne kadar güvenli ve kullanışlı olduğunu anlamak için yapılıyor. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., beyin ve omurilikteki hareket sinir hücrelerini etkileyen, zamanla kötüleşen ve genellikle tanıdan sonra 2-5 yıl içinde ölüme yol açan ilerleyici bir hastalıktır. Bu hastalıkta sinir hücreleri aşırı aktif hale gelebilir ve zararlı proteinler birikebilir. MyoRegulator® cihazı, cilde uygulanan hafif elektrik akımları (çok noktalı doğrudan akım stimülasyonu) kullanarak bu aşırı aktif sinir hücrelerini sakinleştirmeyi ve zararlı proteinlerin temizlenmesine yardımcı olmayı hedefleyen, vücuda girmeyen bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yöntemidir. Daha önce yapılan küçük bir çalışmanın devamı niteliğindeki bu araştırmada, cihazın güvenliğini ve hastalar tarafından ne kadar iyi tolere edildiğini (yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.leri olup olmadığını) inceleyeceğiz. Ayrıca, cihazın kullanımı ne kadar kolay, hastalar tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye ne kadar uyum sağlıyor gibi konular da değerlendirilecek. Bu çalışma, cihazın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde potansiyel faydaları olup olmadığına dair ilk ipuçlarını toplamayı amaçlıyor, böylece gelecekte daha büyük ve kapsamlı bir çalışma yapılabilir.
CALM çalışması, MyoRegulator® cihazının ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki fizibilitesini, daha önce tamamlanan bir erken fizibilite çalışmasının (NCT06165172) ardından, genişletilmiş bir ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hasta popülasyonunda değerlendirmeyi amaçlayan tek kollu, açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı., tek merkezli, önemsiz riskli (NSR) bir araştırmadır. Çalışma, daha uzun bir takip süresi ve ek ikincil sonlanım noktaları ile klinik güvenlik ve potansiyel etkinliğe dair ek ön kanıtlar toplamayı hedeflemektedir. MyoRegulator® tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si, çok noktalı doğrudan akım stimülasyonu (multi-site DCS)Çok Noktalı Doğrudan Akım Stimülasyonu (multi-site DCS)Birden fazla noktadan doğrudan akım uygulayarak sinir hücrelerini uyarmayı veya baskılamayı amaçlayan non-invaziv bir yöntem. kullanarak motor nöron hipereksitabiliteMotor Nöron HipereksitabiliteMotor nöronların aşırı uyarılabilirliği durumu, ALS patolojisinin merkezi bir özelliğidir.sini baskılayan ve protein yıkım yollarını aktive eden non-invazivNon-invazivVücuda herhangi bir cerrahi müdahale, iğne veya giriş yapılmadan uygulanan tanı veya tedavi yöntemi. bir nöromodülasyonNöromodülasyonSinir sisteminin aktivitesini değiştirmek veya düzenlemek için elektriksel, manyetik veya kimyasal uyarılar gibi yöntemlerin kullanılması. bazlı müdahaledir. Birincil sonlanım noktaları fizibilite (taranan toplam katılımcı sayısından kaydedilen potansiyel katılımcı oranı, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. uygulama kolaylığı, katılımcıların tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye toleransı ve çalışma programına/değerlendirmelerine uyumu) ve güvenlik (tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. sırasında veya sonrasında ve çalışma süresince bildirilen veya gözlemlenen advers olayların sıklığı ve süresi) olarak belirlenmiştir. Bu çalışma, daha büyük, plasebo kontrollü bir anahtar denemeye başlamadan önce gerekli verileri sağlamayı amaçlamaktadır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- CALM çalışması, MyoRegulator® cihazının ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde fizibilite ve güvenliğini değerlendiren tek kollu, açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı., tek merkezli bir araştırmadır.
- MyoRegulator®, motor nöron hipereksitabiliteMotor Nöron HipereksitabiliteMotor nöronların aşırı uyarılabilirliği durumu, ALS patolojisinin merkezi bir özelliğidir.sini baskılamayı ve protein yıkım yollarını aktive etmeyi amaçlayan non-invazivNon-invazivVücuda herhangi bir cerrahi müdahale, iğne veya giriş yapılmadan uygulanan tanı veya tedavi yöntemi., çok noktalı doğrudan akım stimülasyonu (multi-site DCS)Çok Noktalı Doğrudan Akım Stimülasyonu (multi-site DCS)Birden fazla noktadan doğrudan akım uygulayarak sinir hücrelerini uyarmayı veya baskılamayı amaçlayan non-invaziv bir yöntem. kullanan bir nöromodülasyonNöromodülasyonSinir sisteminin aktivitesini değiştirmek veya düzenlemek için elektriksel, manyetik veya kimyasal uyarılar gibi yöntemlerin kullanılması. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sidir.
- Birincil sonlanım noktaları fizibilite (katılımcı kaydı, tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. kolaylığı, tolerabilite, uyum) ve güvenlik (advers olaylar) üzerinedir.
- Çalışma, daha büyük, plasebo kontrollü bir anahtar denemeye başlamadan önce klinik güvenlik ve potansiyel etkinliğe dair ön kanıtlar toplamayı hedeflemektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT06649955