ALS’de Nikotinamid/Pterostilben Takviyesinin Denemesi: NO-ALS Uzatma Çalışması
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., sinir sistemiSinir SistemiVücudun içsel ve dışsal uyaranları algılamasını, işlemesini ve bunlara tepki vermesini sağlayan karmaşık biyolojik ağ.ni etkileyen, hızla kötüleşen ve maalesef şu an için RiluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. dışında etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si olmayan çok ciddi bir hastalıktır. Bu hastalıkla yaşayan kişilerin ortalama yaşam süresi tanı konulduktan sonra yaklaşık 2.5 yıldır. Bu çalışma, daha önce yapılan bir araştırmanın devamı niteliğindedir ve ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında yeni bir takviye kombinasyonunun (Nikotinamid Ribozid ve Pterostilben) etkilerini incelemektedir. Araştırmacılar, bu takviyelerin sinir hücrelerinin korunmasına yardımcı olabileceğini ve hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini düşünmektedir. Bu uzatma çalışmasında, daha önceki NO-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışmasına katılmış olan hastalar takip edilecektir. Çalışmanın ana amaçları, bu takviyelerin herhangi bir yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ye neden olup olmadığını görmek ve hastalara bu tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.yi kullanmaya devam etme imkanı sunmaktır. Ayrıca, bu takviye kombinasyonunun hastaların hareket yeteneklerindeki kötüleşmeyi, nefes alma kapasitesindeki azalmayı yavaşlatıp yavaşlatmadığı ve yaşam sürelerini uzatıp uzatmadığı da değerlendirilecektir.
Bu çalışma, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında Nikotinamid Ribozid (NR) ve Pterostilben kombinasyon tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin (EH301) etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren bir uzatma çalışmasıdır. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık., ortalama 2.5 yıllık sağkalım süresi olan, hızla ilerleyen ciddi bir nörolojik hastalıkNörolojik HastalıkBeyin, omurilik ve sinir sistemi ile ilgili bozuklukları veya hastalıkları ifade eden genel bir terimdir.tır ve RiluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. dışında etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si bulunmamaktadır. Araştırmacılar, artan sirtuinSirtuinHücresel yaşlanma, inflamasyon, metabolizma ve protein deasetilasyonu süreçlerinde önemli roller oynayan, NAD+ bağımlı bir enzim ailesi. aktivitesinin ve Nikotinamid Adenin Dinükleotid (NAD) erişiminin hastalık ilerlemesini geciktirebileceği yönündeki önceki bulgulara dayanarak, NR'nin NAD erişimini artırdığını ve Pterostilben'in sirtuinSirtuinHücresel yaşlanma, inflamasyon, metabolizma ve protein deasetilasyonu süreçlerinde önemli roller oynayan, NAD+ bağımlı bir enzim ailesi.leri uyardığını belirtmektedir. NO-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. uzatma çalışması, orijinal NO-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışmasını tamamlayan hastaları takip etmeyi amaçlamaktadır. Birincil hedefler, advers olayları değerlendirmek ve hastalara şefkatli kullanım imkanı sunmaktır. İkincil hedefler ise, NR ve Pterostilben kombinasyonunun motor semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi.ların ilerlemesini ve vital kapasite kaybını azaltıp azaltmadığını, ayrıca ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında sağkalım süresini artırıp artırmadığını incelemektir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. için RiluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. dışında etkili bir tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. eksikliği.
- SirtuinSirtuinHücresel yaşlanma, inflamasyon, metabolizma ve protein deasetilasyonu süreçlerinde önemli roller oynayan, NAD+ bağımlı bir enzim ailesi. aktivitesi ve NAD erişiminin hastalık ilerlemesini geciktirme potansiyeli.
- Nikotinamid Ribozid'in NAD'yi, Pterostilben'in sirtuinSirtuinHücresel yaşlanma, inflamasyon, metabolizma ve protein deasetilasyonu süreçlerinde önemli roller oynayan, NAD+ bağımlı bir enzim ailesi.leri hedeflemesi.
- NO-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. uzatma çalışmasının, orijinal çalışmayı tamamlayan hastaları takip etmesi.
- Birincil hedefler: advers olay değerlendirmesi ve şefkatli kullanım imkanı.
- İkincil hedefler: motor semptomSemptomBir hastalığın veya durumun belirtisi. ilerlemesi, vital kapasite kaybı ve sağkalım süresi üzerindeki etki.
Kayıt Bilgileri
NCT05095571