ALS'de Radicava® (Edaravone) Biyobelirteç Bulguları (REFINE-ALS)
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
REFINE-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. çalışması, EdaravoneEdaravoneALS tedavisinde kullanılan, oksidatif stresi azaltmayı hedefleyen serbest radikal temizleyici bir ilaç. adlı ilacın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığı üzerindeki etkilerini takip edebilmek için vücudumuzdaki biyolojik ipuçlarını (biyobelirteçleri) bulmayı amaçlayan, birden fazla merkezin katıldığı bir araştırmadır. Bu çalışmada ayrıca genetik kontrol mekanizmaları (epigenetikEpigenetikDNA dizisinde değişiklik olmaksızın gen ekspresyonunu etkileyen kalıtsal değişikliklerdir.) ve protein yapıları da incelenecektir.
REFINE-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.; EdaravoneEdaravoneALS tedavisinde kullanılan, oksidatif stresi azaltmayı hedefleyen serbest radikal temizleyici bir ilaç.'un ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. üzerindeki etkilerini klinik dışı, ölçülebilir biyolojik ölçümlerle ortaya koyabilecek biyobelirteçleri tanımlamak amacıyla tasarlanmış prospektif, gözlemsel, boylamsal ve çok merkezli bir çalışmadır. Araştırma kapsamında ayrıca epigenetikEpigenetikDNA dizisinde değişiklik olmaksızın gen ekspresyonunu etkileyen kalıtsal değişikliklerdir. ve protein biyobelirteçleri de incelenecektir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- REFINE-ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.; prospektif, gözlemsel, boylamsal ve çok merkezli bir araştırma tasarımıdır.
- Çalışmanın temel amacı, EdaravoneEdaravoneALS tedavisinde kullanılan, oksidatif stresi azaltmayı hedefleyen serbest radikal temizleyici bir ilaç. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. üzerindeki etkilerini ölçülebilir klinik dışı biyolojik parametrelerle (biyobelirteçler) değerlendirmektir.
- Çalışma kapsamında epigenetikEpigenetikDNA dizisinde değişiklik olmaksızın gen ekspresyonunu etkileyen kalıtsal değişikliklerdir. ve protein biyobelirteçleri de araştırma kapsamına dahil edilmiştir.
Kayıt Bilgileri
NCT04259255