ALS'de Siklofosfamidin Etkinliği ve Güvenliği

Bu klinik çalışma, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastası yetişkinlerde siklofosfamidin (CTX) standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ile kombinasyonunun hastalık ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını ve CTX'in güvenliğini ve tolerabilitesini değerlendirmeyi amaçlamaktadır. Çalışmanın temel hedefleri, CTX'in 48 hafta boyunca ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.FRS-R) skorlarındaki düşüşü azaltıp azaltmadığını, katılımcılarda görülen tıbbi sorunları ve yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.leri belirlemek ve nöroinflamasyon ile immün aktivite belirteçlerinin (TSPO-PETTSPO-PETBeyindeki iltihaplanmayı veya mikroglial aktivasyonu görüntülemek için kullanılan bir pozitron emisyon tomografisi (PET) görüntüleme yöntemi., nörofilament hafif zincir (NfL)Nörofilament hafif zincir (NfL)Aksonal hasar meydana geldiğinde beyin omurilik sıvısı ve kana salınan, sinir hücresi yıkımının hassas bir biyobelirteci., üst motor nöronÜst Motor NöronBeyinde bulunan ve hareket komutlarını omuriliğe ileten ana sinir hücreleri. yükü, elektrofizyolojikElektrofizyolojikSinirlerin ve kasların elektriksel aktivitelerinin (EMG ve sinir iletim çalışmaları gibi) ölçülmesiyle ilgili yöntemler. ölçümler, immün hücre profilleri ve otoantikorlar) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yanıtı ile ilişkili olup olmadığını araştırmaktır. Katılımcılar rastgele olarak CTX artı standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. veya sadece standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. gruplarına atanacak, CTX grubundakiler 36 haftaya kadar tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. alacak ve ana çalışma süresi olan 48 hafta boyunca, uzun dönem sonuçlar ve güvenlik için ise 96 haftaya kadar takip edileceklerdir. Düzenli klinik değerlendirmeler, kan testleri, akciğer fonksiyon testleri, elektrofizyolojik testElektrofizyolojik TestSinirlerin ve kasların elektriksel aktivitelerini ölçerek işlevlerini değerlendiren tanısal yöntem.ler, fiziksel fonksiyon, kas gücü, solunum fonksiyonu, yaşam kalitesi ve biyobelirteç (TSPO-PETTSPO-PETBeyindeki iltihaplanmayı veya mikroglial aktivasyonu görüntülemek için kullanılan bir pozitron emisyon tomografisi (PET) görüntüleme yöntemi., NfL) değerlendirmeleri yapılacaktır.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Siklofosfamidin (CTX) ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığının ilerlemesini yavaşlatmadaki etkinliği (ALSFRS-R skorlarıALSFRS-R skorlarıALS hastalarının fonksiyonel durumunu değerlendiren bir ölçek. üzerinden 48 hafta) değerlendirilecektir.
• CTX'in güvenliği ve tolerabilitesi incelenecektir.
• Nöroinflamasyon ve immün aktivite belirteçlerinin (TSPO-PETTSPO-PETBeyindeki iltihaplanmayı veya mikroglial aktivasyonu görüntülemek için kullanılan bir pozitron emisyon tomografisi (PET) görüntüleme yöntemi., NfL vb.) tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. yanıtı ile ilişkisi araştırılacaktır.
• Çalışma, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. kontrollü bir tasarıma sahiptir.
• Katılımcılar, uzun dönem güvenlik ve sonuçlar için 96 haftaya kadar takip edilecektir.