ALS'de T-düzenleyici Hücreler (Tregs)
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında bağışıklık sisteminin bir parçası olan özel hücrelerin (Tregs) hastalığı yavaşlatıp yavaşlatmadığını anlamak için yapılmaktadır. Bu hücreler sizden alınacak, laboratuvarda çoğaltılacak ve size geri verilecektir. Ayrıca, bağışıklık sistemini düzenlemeye yardımcı olan bir ilaç (IL-2) da kullanılacaktır. Daha önceki küçük bir çalışmada bu hücrelerin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'yi yavaşlatabileceğine dair umut verici sonuçlar elde edilmiştir. Çalışmanın ilk bölümünde, bazı hastalar bu hücreleri alırken, bazıları ise almayacaktır (plasebo). İkinci bölümde ise tüm hastalar bu hücreleri ve ilacı alacaktır. Çalışmanın amacı, bu özel hücrelerin ve ilacın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını görmek ve güvenli olup olmadığını araştırmaktır.
Bu çalışma, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında, hastanın kendi vücudundan alınan ve laboratuvarda çoğaltılan düzenleyici T lenfositlerinin (Tregs) biyolojik aktivitesini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini inceleyen randomize, plasebo kontrollüRandomize, plasebo kontrollüKatılımcıların rastgele yöntemlerle tedavi veya etkisiz madde (plasebo) grubuna ayrıldığı, bilimsel tarafsızlığı sağlayan klinik çalışma yöntemi., faz 2a bir denemedir. Düşük doz Interlökin-2 (IL-2) ile kombine edilen bu Tregs'ler intravenöz olarak uygulanacaktır. Önceki küçük bir çalışmadan elde edilen verilere dayanarak, Treg hücreleri ile immün sistemin modüle edilmesinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığı ilerlemesini yavaşlatabileceğine dair kanıtlar bulunmuştur. ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında Treg hücre sayısının ve fonksiyonunun azaldığı bilinmektedir ve bazı hastalarda bu azalma daha hızlı hastalık ilerlemesi ile ilişkilidir. Çalışma iki bölümden oluşmaktadır: ilk 6 ay boyunca randomize, plasebo kontrollüRandomize, plasebo kontrollüKatılımcıların rastgele yöntemlerle tedavi veya etkisiz madde (plasebo) grubuna ayrıldığı, bilimsel tarafsızlığı sağlayan klinik çalışma yöntemi. kısımda Treg veya plasebo ile birlikte düşük doz IL-2Düşük Doz IL-2İnterlökin-2'nin (IL-2) bağışıklık sistemini modüle etmek için kullanılan düşük dozlarda verilmesi. verilecektir (Grup 1). İkinci 6 ay ise açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. (plasebo olmayan) kısımda tüm katılımcılar kendi çoğaltılmış Treg hücrelerini düşük doz IL-2Düşük Doz IL-2İnterlökin-2'nin (IL-2) bağışıklık sistemini modüle etmek için kullanılan düşük dozlarda verilmesi. ile birlikte alacaktır (Grup 1 ve Grup 2). Amaç, Treg sayısının ve fonksiyonunun artırılmasının hastalık ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmadığını araştırmaktır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında düzenleyici T hücreleriT HücreleriBağışıklık sisteminin bir parçası olan ve hücresel bağışıklıktan sorumlu lenfosit türüdür.nin (Tregs) kullanımını ve etkinliğini araştırmaktadır.
- Tregs, hastanın kendi vücudundan alınarak laboratuvarda çoğaltılıp hastaya geri verilecektir.
- Tregs tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.si, düşük doz Interlökin-2 (IL-2) ile kombine edilecektir.
- Çalışma, randomize, plasebo kontrollüRandomize, plasebo kontrollüKatılımcıların rastgele yöntemlerle tedavi veya etkisiz madde (plasebo) grubuna ayrıldığı, bilimsel tarafsızlığı sağlayan klinik çalışma yöntemi. ve açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. fazları içermektedir.
- Amaç, Treg hücrelerinin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalığı ilerlemesini yavaşlatma potansiyelini değerlendirmektir.
Kayıt Bilgileri
NCT04055623