ALS'li Kişilerde Terazosin'in ATP Düzeyleri Üzerindeki Etkisi
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında terazosin (TZ) adlı bir ilacın güvenli olup olmadığını ve yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.lerini inceleyen küçük, başlangıç niteliğinde bir araştırmadır. Ana hedef, ilacın vücudumuzun temel enerji kaynağı olan ATP seviyelerini yükseltip yükseltmediğini görmektir. Çalışmada kan testleri, akciğer fonksiyon testleri (spirometriSpirometriAkciğer fonksiyonlarını ölçmek için kullanılan bir solunum testi.), özel taramalar (FDG-PETFDG-PETRadyoaktif işaretli glikoz kullanarak vücut dokularının, özellikle beynin şeker kullanım hızını ölçen görüntüleme yöntemi.), anketler ve doktor muayeneleri yapılacaktır. İlaç, günde bir kez ağızdan 5 miligram dozuna kadar yavaşça artırılarak verilecektir. Bu çalışma, ilacın hastalığı ne kadar etkili tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. ettiğini kesin olarak göstermek için yeterince büyük değildir, ancak gelecekteki daha kapsamlı araştırmalara yol göstermesi beklenmektedir. Ayrıca, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarının enerjiyi nasıl kullandığını ve TZ'nin enerji eksikliklerini gidermeye yardımcı olup olamayacağını anlamayı amaçlamaktadır.
Bu, amyotrofik lateral skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında terazosin (TZ) adlı ilacın günde 5 miligram (mg) ağızdan (PO) dozunda güvenliğini ve tolerabilitesini değerlendirmek üzere tasarlanmış, tek merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. bir pilot çalışmaPilot ÇalışmaDaha büyük bir araştırmanın uygulanabilirliğini, maliyetini ve olası sonuçlarını test etmek için yapılan küçük ölçekli ön çalışma.dır. Çalışmanın birincil amacı, TZ'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de adenozin trifosfat (ATP) düzeylerini artırıp artırmadığını belirlemektir. Araştırmacılar ayrıca advers olayları, güvenliği ve tolerabiliteyi ölçecektir. Uygulanacak prosedürler arasında kan alımı, spirometriSpirometriAkciğer fonksiyonlarını ölçmek için kullanılan bir solunum testi., florodeoksiglukoz-pozitron emisyon tomografisi (FDG-PETFDG-PETRadyoaktif işaretli glikoz kullanarak vücut dokularının, özellikle beynin şeker kullanım hızını ölçen görüntüleme yöntemi.) taramaları, anketler ve fiziksel muayeneler bulunmaktadır. TZ dozu, günde 5 mg PO'ya kadar titre edilecektir. Bu bir pilot çalışmaPilot ÇalışmaDaha büyük bir araştırmanın uygulanabilirliğini, maliyetini ve olası sonuçlarını test etmek için yapılan küçük ölçekli ön çalışma. olup, ilacın etkinliğini değerlendirmek için yeterli güce sahip değildir. Araştırmacıların umudu, bu çalışmanın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'nin hastalık modifikasyonu için bu (ve benzeri) ilaçların gelecekteki çalışmalarına rehberlik etmesidir. Çalışma ayrıca, hastaların enerjiyi nasıl ürettiği ve kullandığı hakkında daha fazla bilgi edinmeyi ve TZ'nin ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de ortaya çıkan enerji açıklarını tersine çevirmeye yardımcı olup olamayacağını araştırmayı hedeflemektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, terazosin'in ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında güvenliğini ve tolerabilitesini değerlendiren bir pilot çalışmaPilot ÇalışmaDaha büyük bir araştırmanın uygulanabilirliğini, maliyetini ve olası sonuçlarını test etmek için yapılan küçük ölçekli ön çalışma.dır.
- Birincil sonlanım noktası, terazosin'in ATP düzeylerini artırıp artırmadığıdır.
- Çalışma, ilacın etkinliğini değerlendirmek için yeterli istatistiksel güce sahip değildir.
- Gelecekteki ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalık modifikasyon çalışmalarına rehberlik etme potansiyeli taşımaktadır.
- ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'de enerji metabolizması ve enerji açığının tersine çevrilmesi hakkında ek bilgi edinmeyi hedeflemektedir.
Kayıt Bilgileri
NCT07224269