Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalarının Tedavisinde TP04HN106
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu araştırma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. (Motor Nöron Hastalığı) hastaları için geliştirilen TP04HN106 isimli yeni bir ilacın güvenli olup olmadığını ve hastalığın seyrine etkisini test etmektedir. Çalışmaya katılan 60 hastanın bir kısmına damar yoluyla gerçek ilaç, bir kısmına ise etkisiz bir sıvı (plasebo) verilecektir. İlk 12 haftalık süreçten sonra, çalışmadaki tüm hastalar 12 hafta boyunca gerçek ilacı alma şansına sahip olacaktır. Doktorlar bu süreçte ilacın vücutta nasıl yayıldığını ve hastalar tarafından ne kadar iyi tolere edildiğini yakından takip edecektir. Tüm hastalar çalışma boyunca standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerine devam edecektir.
Bu klinik çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında TP04HN106 adlı araştırma ürününün güvenliliğini, tolerabilitesini, farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı. profilini ve klinik etkinliğini değerlendirmek üzere tasarlanmış çok merkezli, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., çift kör, plasebo kontrollü bir paralel grup çalışmasıdır. Toplam 60 hastanın (30 aktif ilaç, 30 plasebo) dahil edilmesi planlanmaktadır. Tüm katılımcılar standart bazal tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olarak LiraglutidLiraglutidNormalde diyabet tedavisinde kullanılan, ancak bu çalışmada tüm hastalara standart bazal tedavi olarak verilen bir GLP-1 reseptör agonisti. almaktadır. Çalışma; 1 haftalık tarama, 12 haftalık çift kör tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. (3 siklus), 12 haftalık açık etiketli genişletme (tüm hastalar aktif ilaç alır) ve 4 haftalık takip döneminden oluşmaktadır. Ayrıca, ilk 24 hastada tekli ve çoklu doz farmakokinetik analizleri yapılarak ilacın biyoyararlanımBiyoyararlanımBir ilacın veya maddenin vücuda alındıktan sonra dolaşım sistemine geçerek hedef bölgeye ulaşma oranı.ı ve metabolik süreçleri incelenmektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, TP04HN106'nın ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sindeki güvenlilik ve etkinliğini ölçmeyi hedefleyen yüksek standartlı (çift kör, plasebo kontrollü) bir araştırmadır.
- Tüm katılımcılar, temel tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. olarak LiraglutidLiraglutidNormalde diyabet tedavisinde kullanılan, ancak bu çalışmada tüm hastalara standart bazal tedavi olarak verilen bir GLP-1 reseptör agonisti. tableti kullanmaya devam edecektir.
- 12 haftalık ana tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. döneminden sonra, plasebo grubundaki hastalar dahil herkesin ilaca erişebildiği 12 haftalık bir genişletme dönemi bulunmaktadır.
- İlacın vücuttaki emilimi ve dağılımını anlamak için kapsamlı farmakokinetik (PK)Farmakokinetik (PK)İlacın vücuda alınması, dağılması, metabolize edilmesi ve atılması süreçlerini inceleyen bilim dalı. kan örneklemeleri yapılacaktır.
Kayıt Bilgileri
NCT06726577