Amyotrofik Lateral Skleroz Hastalarında Pioglitazon Çalışması

Bu çalışma, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS)Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin (nöronlar) kaybı sonucu gelişen, kaslarda güçsüzlük, erime (atrofi) ve istemli hareket kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. hastalarında pioglitazonun (45 mg/gün), standart riluzolRiluzolALS tedavisinde motor nöron hasarını ve hastalık ilerlemesini yavaşlattığı klinik olarak kanıtlanmış etken madde. Piyasadaki en bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir (Sanofi). Ayrıca sıvı/süspansiyon (Teglutik / Tiglutik) ve ağızda eriyen film (Exservan / Emylif) gibi farklı ticari formları da mevcuttur. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sine (100 mg) ek olarak verilmesinin, sağkalım (ölüm) üzerindeki etkisini plaseboya (etkisiz madde) kıyasla değerlendiren prospektif, çok merkezli, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi., tabakalı, paralel gruplu, çift kör bir çalışmadır. Çalışmaya, El Escorial kriterleriEl Escorial kriterleriALS tanısını koymak için kullanılan, klinik ve elektrofizyolojik bulgulara dayanan uluslararası tanısal standartlar.ne göre ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tanısı almış 220 hasta dahil edilecektir. TedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale. süresi 18 ay olacaktır. Birincil amaç, pioglitazonun sağkalım üzerine olan etkisidir (ölüm ile tanımlanan). İkincil değişkenler ise trakeotomi veya non-invazivNon-invazivVücuda herhangi bir cerrahi müdahale, iğne veya giriş yapılmadan uygulanan tanı veya tedavi yöntemi. ventilasyon gereksinimi, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALS Functional Rating ScaleALS Functional Rating ScaleALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği - ALS hastalarının günlük yaşam aktivitelerindeki fonksiyonel yeteneklerini (konuşma, yutma, solunum, yürüme vb.) değerlendirmek için kullanılan standart bir klinik ölçek.), yaşam kalitesi ve güvenlilikGüvenlilikBir ilacın istenmeyen veya zararlı etkilerinin olmaması durumu. değişkenleridir. Birincil sonlanım noktası için doğrulayıcı analizler yapılacaktır.

Önemli Takip Edilecek Noktalar:

• Çalışma, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. hastalarında pioglitazonun riluzoleRiluzoleRiluzol'ün uluslararası (İngilizce/INN) adıdır. ALS tedavisinde motor nöron hasarını yavaşlatan etken madde. En bilinen orijinal tablet formu Rilutek'tir. ek olarak kullanılmasının sağkalım üzerindeki etkisini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
• Çalışma, randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi. kontrollü bir çalışmadır, bu da sonuçların güvenilirliğini artırmaktadır.
• Çalışmanın sonuçları, ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.sinde yeni bir yaklaşım sağlayabilir ve hastaların yaşam süresini ve kalitesini iyileştirebilir.