C9ORF72 ile İlişkili ALS'de LAM-002A’nın Güvenliği, Tolere Edilebilirliği ve Biyolojik Aktivitesine İlişkin Çalışma
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu çalışma, C9ORF72 geniC9orf72 geniALS ve frontotemporal demans (FTD) ile ilişkili en yaygın genetik mutasyonlardan biri olan, kromozom 9 üzerinde yer alan bir gen.ndeki bir değişiklikle ilişkili ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık. (C9ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) hastası yetişkinlerde LAM-002A adlı ilacın güvenli olup olmadığını, vücut tarafından ne kadar iyi tolere edildiğini ve biyolojik etkilerini inceleyen bir klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır. Yaklaşık 12 yetişkin katılımcı ile yürütülecektir. Çalışmanın ilk 12 haftasında, katılımcılar rastgele olarak ya LAM-002A ilacını standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.leriyle birlikte ya da plasebo (ilaç içermeyen boş kapsül) ile standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.lerini alacaklardır. LAM-002A günde iki kez ağızdan kapsül olarak verilecektir. Mide-bağırsak yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.leri gelişirse doz azaltılabilir. İlk 12 haftayı tamamlayanlar, çalışmanın geri kalanında (24. haftaya kadar) LAM-002A ilacını açık olarak almaya devam etme hakkına sahip olacaklardır. 24. haftayı tamamlayan katılımcılar, ilacı ek 36 hafta daha almaya devam etme seçeneğine sahip olacaklardır. Bu seçeneği kullanmayanlar için çalışma 28. haftada, kullananlar için ise 64. haftada sona erecektir.
Bu, C9ORF72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. ilişkili Amiyotrofik Lateral Skleroz (C9ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.) tanısı almış yaklaşık 12 yetişkin katılımcıda LAM-002A'nın güvenliğini, tolerabilitesini ve biyolojik etkisini değerlendiren Faz 2a, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı., biyobelirteç odaklı bir klinik çalışmadır. Çalışmanın A Bölümü'nde (Çekirdek Çalışma), katılımcılar 12 hafta boyunca standart tedaviTedaviBir hastalığı veya yaralanmayı iyileştirmek için uygulanan tıbbi müdahale.ye ek olarak LAM-002A (oral kapsül, 125 mg BID, gastrointestinal yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ler durumunda 100 mg BID'ye düşürülebilir) veya plasebo (2:1 oranında randomizeRandomizeKatılımcıların tedavi gruplarına şans eseri (rastgele) atanması yöntemi.) alacaktır. Çekirdek Çalışmayı tamamlayanlar, 24. haftaya kadar açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma (OLE) döneminde LAM-002A'yı maksimum tolere edilen dozda almaya hak kazanacaktır. Çalışmanın B Bölümü'nde ise, A Bölümü'nün 24. haftasını çalışma ilacıyla tamamlayan katılımcılara, ek 36 hafta daha açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatmaya devam etme fırsatı sunulacaktır. Bu seçeneği kullanmayan katılımcılar 28. haftada, kullananlar ise 64. haftada çalışmayı tamamlayacaktır.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- Çalışma, C9ORF72C9orf72ALS ve frontal temporal demansın en yaygın genetik nedenlerinden biri olan ve protein trafiği ile otofajide rol oynayan bir gen. ilişkili ALSALSBeyin ve omurilikteki motor sinir hücrelerinin kaybıyla karakterize, kas erimesi ve güç kaybına yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalık.'li yaklaşık 12 yetişkin katılımcıda LAM-002A'nın güvenliğini, tolerabilitesini ve biyolojik etkisini değerlendiren Faz 2a bir klinik araştırmaKlinik AraştırmaYeni tedavi yöntemlerinin, ilaçların veya tıbbi cihazların insanlar üzerindeki güvenliğini ve etkinliğini test etmek amacıyla yürütülen bilimsel çalışmalar.dır.
- Çalışma tasarımı çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollüRandomize, Çift Kör, Plasebo KontrollüKatılımcıların rastgele gruplara ayrıldığı, hem katılımcıların hem de araştırmacıların hangi tedavinin uygulandığını bilmediği ve bir grubun aktif ilaç yerine etkisiz bir madde (plasebo) aldığı çalışma tasarımı. ve biyobelirteç odaklıdır.
- LAM-002A, oral kapsül olarak günde iki kez (125 mg BID) uygulanacak olup, gastrointestinal yan etkiYan EtkiBir ilacın beklenen terapötik etkisinin yanı sıra ortaya çıkan istenmeyen etki.ler durumunda doz azaltılabilir (100 mg BID).
- Çalışma, 12 haftalık bir çekirdek çalışma (Part A) ve ardından 24. haftaya kadar açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. bir uzatma dönemi (OLE) içermektedir.
-
- haftadan sonra, katılımcılara ek 36 haftalık (toplam 64 hafta) açık etiketliAçık etiketliHem araştırmacıların hem de katılımcıların hangi tedavinin uygulandığını bildiği klinik çalışma tasarımı. uzatma seçeneği sunulmaktadır.
Kayıt Bilgileri
NCT05163886