FUS ile ilişkili ALS (FUS-ALS) Hastalığı Olan Çocuklar, Ergenler ve Yetişkinlerde Ulefnersen için Erken Erişim Programı
Hasta ve Yakınları İçin Anlatım
Bu program, FUS-ALSFUS-ALSFUS genindeki patojenik mutasyonların neden olduğu, sıklıkla genç yaşta başlayan ve hızlı seyreden bir amyotrofik lateral skleroz alt tipi. hastalığı olan uygun çocuk, ergen ve yetişkinlerin, ulefnersen adlı ilaca erken ulaşmasını sağlamaktadır. Programa katılmak için belirli şartları karşılamak gerekmektedir. İlaç, FUSION adlı klinik çalışmanın sonuçları açıklandıktan sonra ve ilacın piyasaya sürülmesine kadar olan dönemde temin edilebilecektir. Ulefnersen ücretsiz olarak sağlanmaktadır.
Bu genişletilmiş erişim programı, FUS-ilişkiliFUS-ilişkiliFUS genindeki anormalliklerle bağlantılı veya bu genin neden olduğu durumları ifade eder. amiyotrofik lateral skleroz (FUS-ALSFUS-ALSFUS genindeki patojenik mutasyonların neden olduğu, sıklıkla genç yaşta başlayan ve hızlı seyreden bir amyotrofik lateral skleroz alt tipi.) tanısı almış ve protokolle belirlenen uygunluk kriterleriUygunluk kriterleriBir programa veya çalışmaya dahil olmak için karşılanması gereken belirli şartlar veya koşullar.ni karşılayan hastalara ulefnersen ilacına erişim sağlamaktadır. Erişimin, FUSION klinik çalışma sonuçlarının açıklanmasından itibaren, katılımcı ülkelerde ulefnersen'in ticari olarak piyasaya sürülmesine kadar devam etmesi planlanmaktadır. Ulefnersen ücretsiz olarak temin edilmektedir.
Önemli Takip Edilecek Noktalar:
- FUS-ALSFUS-ALSFUS genindeki patojenik mutasyonların neden olduğu, sıklıkla genç yaşta başlayan ve hızlı seyreden bir amyotrofik lateral skleroz alt tipi. tanısı olan hastalar için ulefnersen'e erken erişim imkanı.
- Programa katılım için belirlenmiş uygunluk kriterleriUygunluk kriterleriBir programa veya çalışmaya dahil olmak için karşılanması gereken belirli şartlar veya koşullar.nin takibi.
- Erişim süresinin FUSION klinik çalışma sonuçları ve ticari piyasaya sürülme arasındaki dönemle sınırlı olması.
- Ulefnersen'in ücretsiz olarak sağlanması.
- Katılımcı ülkelerin belirlenmesi ve erişimin coğrafi kapsamı.
Kayıt Bilgileri
NCT07862959